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Suchen Sie in klinischen Studien nach: Lysosomale Speicherstörungen
Insgesamt 923 ergebnisse
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Recordati Rare DiseasesAbgeschlossenCystinoseBelgien, Frankreich, Vereinigtes Königreich, Deutschland, Italien
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ShireBeendet
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Children's Hospital of PhiladelphiaIllumina, Inc.Aktiv, nicht rekrutierendMucopolysaccharidosen | Leukodystrophie | Adrenoleukodystrophie | Adrenomyeloneuropathie | X-chromosomale Adrenoleukodystrophie | Gangliosidosen | Metachromatische Leukodystrophie | Krabbe-Krankheit | Refsum-Krankheit | Kadasil | Sjögren-Larsson-Syndrom | Allan-Herndon-Dudley-Syndrom | Krankheit der weißen Substanz und andere BedingungenVereinigte Staaten
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Genzyme, a Sanofi CompanyAktiv, nicht rekrutierendTay-Sachs-Krankheit | Sandhoff-KrankheitVereinigte Staaten, Argentinien, Tschechien, Portugal, Russische Föderation, Truthahn, Vereinigtes Königreich, Brasilien, Frankreich, Deutschland, Italien, Japan, Spanien
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SanofiAbgeschlossen
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Duke UniversitySuspendiertLysosomale Speicherkrankheiten | Erbkrankheit | Angeborene Stoffwechselstörungen | Glykogenspeicherkrankheit | SpeicherkrankheitVereinigte Staaten
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TakedaAbgeschlossen
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Passage Bio, Inc.SuspendiertLeukodystrophie, GloboidzelleVereinigte Staaten, Brasilien, Niederlande, Vereinigtes Königreich, Kanada, Israel
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AVROBIOBeendetGaucher-KrankheitVereinigte Staaten, Kanada
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Ain Shams UniversityAbgeschlossen
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Orchard TherapeuticsOspedale San RaffaeleAktiv, nicht rekrutierendLysosomale Speicherkrankheiten | Metachromatische LeukodystrophieItalien
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TakedaAktiv, nicht rekrutierend
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Mandos LLCBeendetNiemann-Pick-Krankheit Typ CVereinigte Staaten
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Passage Bio, Inc.Aktiv, nicht rekrutierendGM1 Gangliosidose | GM1-Gangliosidose, Typ I | GM1-Gangliosidose, Typ 2 | Beta-Galactosidase-1 (GLB1)-MangelVereinigte Staaten, Kanada, Vereinigtes Königreich, Truthahn, Brasilien
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Amicus TherapeuticsAktiv, nicht rekrutierendMorbus FabryVereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich
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Genzyme, a Sanofi CompanyAktiv, nicht rekrutierendGaucher-Krankheit Typ 1 | Gaucher-Krankheit Typ 3Deutschland, Vereinigte Staaten, Japan, Vereinigtes Königreich
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TakedaZurückgezogenMetachromatische Leukodystrophie (MLD)Spanien
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Idorsia Pharmaceuticals Ltd.Aktiv, nicht rekrutierendMorbus FabryVereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Norwegen, Deutschland, Australien, Kanada, Spanien, Schweiz, Österreich, Belgien, Frankreich, Niederlande, Polen
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SanofiAbgeschlossen
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SanofiAbgeschlossenOsteochondrodysplasieVereinigte Staaten
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AVROBIOBeendetMorbus FabryVereinigte Staaten, Australien, Brasilien
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SanofiAbgeschlossenMorbus GaucherVereinigte Staaten
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University of California, San DiegoAnmeldung auf EinladungCystinoseVereinigte Staaten
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Mandos LLCBeendetOffene Studie zu VTS-270 bei Teilnehmern mit neurologischen Manifestationen des Niemann-Pick-Typs C1Niemann-Pick-Krankheit, Typ CCosta Rica
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TakedaAbgeschlossen
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JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.Anmeldung auf EinladungMukopolysaccharidose IIVereinigte Staaten
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Sangamo TherapeuticsAktiv, nicht rekrutierendMorbus FabryVereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Taiwan, Australien, Deutschland, Italien, Kanada
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Freeline TherapeuticsAbgeschlossenLysosomale Speicherkrankheiten | Morbus FabryDeutschland, Vereinigtes Königreich
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REGENXBIO Inc.Aktiv, nicht rekrutierendHurler-Syndrom | Hurler-Scheie-Syndrom | Mukopolysaccharidose Typ I (MPS I)Vereinigte Staaten, Brasilien, Israel
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University Children's Hospital, ZurichSanofiAbgeschlossen
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Genzyme, a Sanofi CompanyAbgeschlossenSphingomyelin-LipidoseVereinigte Staaten, Argentinien, Australien, Belgien, Brasilien, Bulgarien, Chile, Frankreich, Deutschland, Italien, Japan, Niederlande, Portugal, Spanien, Tunesien, Truthahn, Vereinigtes Königreich
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Chiesi ItaliaAbgeschlossen
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Orchard TherapeuticsOspedale San RaffaeleAktiv, nicht rekrutierendLysosomale Speicherkrankheit | Metachromatische LeukodystrophieItalien
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IntraBio IncAbgeschlossenNiemann-Pick-Krankheit, Typ CVereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Deutschland, Slowakei, Spanien
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SanofiAbgeschlossen
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REGENXBIO Inc.Aktiv, nicht rekrutierendMukopolysaccharidose Typ II (MPS II)Vereinigte Staaten, Brasilien
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REGENXBIO Inc.Aktiv, nicht rekrutierendMukopolysaccharidose Typ II (MPS II)Vereinigte Staaten, Kanada
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Resverlogix CorpZurückgezogen
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ZevraDenmarkVerfügbarNiemann-Pick-Krankheit, Typ CVereinigte Staaten
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National and Kapodistrian University of AthensAbgeschlossenMorbus FabryGriechenland
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Spark TherapeuticsAktiv, nicht rekrutierendLysosomale Speicherkrankheiten | Glykogenspeicherkrankheit Typ II | Glykogenspeicherkrankheit Typ 2 | Morbus Pompe (später Beginn) | Pompe-Krankheit | LOPD | Saurer Maltase-MangelVereinigte Staaten, Kanada, Niederlande, Frankreich, Dänemark, Deutschland, Italien, Vereinigtes Königreich
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agnes chenUniversity of California, Los Angeles; National Institute of Neurological Disorders... und andere MitarbeiterBeendetMukopolysaccharidose I | Kognitiver VerfallVereinigte Staaten
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Duke UniversityGenzyme, a Sanofi CompanyAktiv, nicht rekrutierendMorbus Pompe (später Beginn) | Pompe-Krankheit | GAA-MangelVereinigte Staaten
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REGENXBIO Inc.Anmeldung auf Einladung
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Genzyme, a Sanofi CompanyAbgeschlossen
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Genzyme, a Sanofi CompanyAbgeschlossen
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Genzyme, a Sanofi CompanyAktiv, nicht rekrutierendGlykogenspeicherkrankheit Typ IIFrankreich
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Genzyme, a Sanofi CompanyAbgeschlossenSphingomyelin-LipidoseVereinigte Staaten, Belgien, Brasilien, Frankreich, Deutschland, Italien, Vereinigtes Königreich