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Ensayos clínicos sobre Error congénito del metabolismo de los ácidos biliares
Total 3047 resultados
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Assistance Publique Hopitaux De MarseilleReclutamientoAtrofia muscular en la columnaFrancia
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Novartis Gene TherapiesActivo, no reclutandoAtrofia Muscular Espinal 1Estados Unidos
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University Hospital, GrenobleTerminadoAngioedema hereditarioFrancia
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Institut de Myologie, FranceTerminadoAtrofia muscular en la columna
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WestatNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)TerminadoAtrofia Muscular Espinal Tipo IEstados Unidos
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OHSU Knight Cancer InstituteNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)TerminadoTrastornos mieloproliferativos crónicos | Anemia de Fanconi | Mieloma múltiple y neoplasia de células plasmáticas | Neoplasias mielodisplásicas/mieloproliferativasEstados Unidos
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Kun SunReclutamientoAtrofia Muscular Espinal 1Porcelana
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Institut de Myologie, FranceRoche Pharma AGAún no reclutandoAtrofia Muscular Espinal Tipo II | Atrofia Muscular Espinal Tipo IIIFrancia
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Novartis Gene TherapiesTerminadoAtrofia Muscular Espinal 1Estados Unidos
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Stanford UniversityTerminadoAtrofia Muscular EspinalEstados Unidos
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisTerminado
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UMC UtrechtTerminadoAtrofia muscular en la columna | SMA | Enfermedad de Kugelberg-WelanderPaíses Bajos
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Region SkaneAún no reclutandoNeumonía | Quemaduras | Choque | Envenenamiento | Dolor abdominal | Dolor de pecho | Trauma | Fiebre | Bradicardia | Síncope | Convulsiones | Vértigo | Taquicardia | Paro cardiaco | Cetoacidosis diabética | Dificultad para respirar | Reacción alérgica | Asma aguda | Estado mental alterado | EPOC Exacerbación Aguda | Edema Pulmonar - Agudo y otras condiciones
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Fred Hutchinson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI); National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)TerminadoInmunodeficiencia Combinada Severa | Deficiencia de adenosina desaminasa | Trastorno del sistema inmunológico | Trastorno autosómico recesivo | Deficiencia de purina-nucleósido fosforilasa | Inmunodeficiencia Combinada Severa Con Ausencia De Células T Y B | Inmunodeficiencia Combinada Severa Ligada...Estados Unidos
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...ReclutamientoSíndrome de Insensibilidad a los Andrógenos | Parámetros Metabólicos en AIS, CAIS, PAIS y MAIS | Formación de tumores en AIS, CAIS, PAIS y MAIS | Función Sexual AIS, CAIS, PAIS y MAISEstados Unidos
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Hospices Civils de LyonAún no reclutandoSíndrome de Lowry-Wood | Síndrome de Roifman | Síndrome de Taybi Linder | Enanismo primordial osteodisplásico microcefálico tipos I y IIIFrancia
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Istanbul Medipol University HospitalIstanbul UniversityReclutamientoEnfermedades Neuromusculares | Atrofia Muscular Espinal Tipo 3Pavo
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Washington University School of MedicineActivo, no reclutandoAtrofia muscular en la columna | Atrofia Muscular Espinal Tipo 3 | Atrofia Muscular Espinal Tipo IIEstados Unidos, Canadá
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Scholar Rock, Inc.TerminadoEnfermedades Neuromusculares | Manifestaciones Neuromusculares | Atrofia | Atrofia Muscular | Atrofia muscular en la columna | Atrofia Muscular Espinal | Atrofia Muscular Espinal Tipo 3 | SMA | Atrofia Muscular Espinal Tipo 2Estados Unidos, España, Italia, Países Bajos
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University Hospital, Basel, SwitzerlandInscripción por invitaciónAtrofia Muscular Espinal Tipo II | Atrofia Muscular Espinal Tipo IIISuiza
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University of British ColumbiaMHE CoalitionTerminadoExostosis Hereditaria MúltipleCanadá
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisTerminado
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WestatNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)TerminadoAtrofia Muscular Espinal Tipo II | Atrofia Muscular Espinal Tipo IIIEstados Unidos
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University of MiamiReclutamientoEsclerosis múltiple | Retinopatía diabética | Demencia | Síndromes del ojo seco | Presbicia | MiopíaEstados Unidos
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Universitaire Ziekenhuizen KU LeuvenKU LeuvenDesconocidoObesidad | Voluntarios Saludables | Síndrome de Prader-Willi | Hipotonía muscular | Síndrome de hipotonía-cistinuria | Enanismo, deficiencia de la hormona del crecimientoBélgica
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University of North Carolina, Chapel HillNational Institutes of Health (NIH); National Center for Research Resources (NCRR) y otros colaboradoresTerminadoFibrosis quística | Discinesia ciliar primaria | Síndrome de Kartagener | PseudohipoaldosteronismoEstados Unidos, Canadá
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Tehran University of Medical SciencesDesconocidoAtrofia muscular espinal infantil, tipo I [Werdnig-Hoffman]Irán (República Islámica de
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Marco CapogrossoRoche-GenentechAún no reclutandoAtrofia muscular en la columna | Atrofia Muscular Espinal Tipo 3 | SMA | Atrofia Muscular Espinal Tipo II | Atrofia muscular espinal 4Estados Unidos
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Maimonides Medical CenterFoundation for Prader-Willi ResearchReclutamientoPeso corporal | Hiperfagia | Síndrome de Prader-Willi | Estado animico | Comportamiento | Somnolencia diurna excesivaEstados Unidos
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Scholar Rock, Inc.Activo, no reclutandoEnfermedades Neuromusculares | Manifestaciones Neuromusculares | Atrofia | Atrofia Muscular | Atrofia muscular en la columna | Atrofia Muscular Espinal | Atrofia Muscular Espinal Tipo 3 | SMA | Atrofia Muscular Espinal Tipo 2 | Anti-miostatinaEstados Unidos, Alemania, Bélgica, España, Reino Unido, Países Bajos, Francia, Italia, Polonia
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Nationwide Children's HospitalNovartisActivo, no reclutandoAtrofia Muscular Espinal Tipo II | Atrofia Muscular Espinal Tipo IEstados Unidos
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Scholar Rock, Inc.Activo, no reclutandoEnfermedades Neuromusculares | Manifestaciones Neuromusculares | Atrofia | Atrofia Muscular | Atrofia muscular en la columna | Atrofia Muscular Espinal | Atrofia Muscular Espinal Tipo 3 | SMA | Anti-miostatina | Atrofia Muscular Espinal Tipo IIEstados Unidos, España, Bélgica, Alemania, Países Bajos, Polonia, Italia, Francia, Reino Unido
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Hoffmann-La RocheAssociation Française contre les Myopathies (AFM), ParisTerminadoAtrofia Muscular Espinal Tipo II | Atrofia Muscular Espinal Tipo III No AmbulanteAlemania, Italia, Francia, Bélgica, Polonia, Países Bajos, Reino Unido
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Novartis Gene TherapiesActivo, no reclutandoSMA | Atrofia Muscular Espinal Tipo II | Atrofia Muscular Espinal Tipo I | Atrofia Muscular Espinal Tipo IIIEstados Unidos, Bélgica, Francia, Japón, Reino Unido, Italia, Taiwán, Australia, Canadá
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Hoffmann-La RocheTerminadoHemofilia A | Enfermedad por deficiencia hereditaria moderada del factor VIII sin inhibidor | Enfermedad por deficiencia hereditaria grave del factor VIII sin inhibidorItalia
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Boston Children's HospitalReclutamientoEnfermedad genética | Síndrome de Chopra-Amiel-Gordon | CAGS | ANKRD17Estados Unidos
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisTerminadoSíndrome de Seckel | Enanismo primordial osteodisplásico microcefálico tipo IIFrancia
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaNational Cancer Institute (NCI)TerminadoLinfoma | Síndromes mielodisplásicos | Leucemia | Trastornos mieloproliferativos crónicos | Anemia de Fanconi | Mieloma múltiple y neoplasia de células plasmáticas | Enfermedades mielodisplásicas/mieloproliferativas | Enfermedad de injerto contra huésped | Anemia de Diamond BlackfanEstados Unidos
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Milton S. Hershey Medical CenterDesconocidoSarcoma | Linfoma | Tumor sólido infantil no especificado, protocolo específico | Síndromes mielodisplásicos | Leucemia | Anemia de Fanconi | Neuroblastoma | Histiocitosis de células de Langerhans infantilEstados Unidos
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University College CorkAún no reclutandoDiabetes gestacional | Encefalopatía Neonatal | Disfunción diastólica | Trisomía 21 | Taquipnea transitoria del recién nacido | Pequeño para la edad gestacional al momento del partoIrlanda
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Skulpt, Inc.TerminadoEsclerosis múltiple | Enfermedad de Charcot-Marie-Tooth | Enfermedad de la neuronas motoras | La esclerosis lateral amiotróficaEstados Unidos
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Emory UniversityChildren's Healthcare of AtlantaTerminadoAnemia drepanocítica | Anemia de Fanconi | Talasemia | Neutropenia Congénita Severa | Síndrome de Wiskott-Aldrich | Anemia de Diamond-Blackfan | Anemia aplásica severa | Trombastenia de Glanzmann | Deficiencia de adhesión de leucocitos | Disqueratosis congénita | Síndrome de Chediak-Higashi | Enfermedad crónico-granulomatosa y otras condicionesEstados Unidos
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Medipol UniversityReclutamientoEscoliosis | Ejercicio | Rehabilitación pulmonar | Atrofia Muscular Espinal Tipo I | Deformidades del pecho | Ortesis espinalPavo
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Lokman Hekim ÜniversitesiHacettepe UniversityTerminadoCalidad de vida | Síntomas del tracto urinario inferior | Debilidad muscular | Distrofia muscular de Duchenne | Debilidad muscular del piso pélvico | Trastornos de la postura en niños | Lordosis lumbarPavo
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...TerminadoAnomalías urogenitales | Retraso mental | Tumor de Wilm | Síndrome de WAGR | AniridiaEstados Unidos
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Fred Hutchinson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI); National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)TerminadoLeucemia mieloide aguda en adultos con anomalías en 11q23 (MLL) | Leucemia mieloide aguda en adultos con Del(5q) | Leucemia mieloide aguda en adultos con Inv(16)(p13;q22) | Leucemia mieloide aguda en adultos con t(16;16)(p13;q22) | Leucemia mieloide aguda en adultos con t(8;21)(q22;q22) | Anemia... y otras condicionesEstados Unidos
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East Kent Hospitals University NHS Foundation TrustKU Leuven; University of Kent; Sussex Community NHS Foundation Trust; l'Institut...TerminadoCarrera | Esclerosis múltiple | Trauma craneoencefálico | Fibrosis quística | Síndorme de Guillain-Barré | Enfermedad de la neurona motoraReino Unido
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Sanford HealthNational Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research... y otros colaboradoresReclutamientoEnfermedades mitocondriales | Retinitis pigmentosa | Miastenia gravis | Gastroenteritis Eosinofílica | Atrofia multisistémica | Leiomiosarcoma | Leucodistrofia | Fístula anal | Ataxia espinocerebelosa tipo 3 | Ataxia de Friedreich | Enfermedad de Kennedy | Enfermedad de Lyme | Linfohistiocitosis hemofagocítica | Ataxia... y otras condicionesEstados Unidos, Australia
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University College, LondonThe University of Hong KongActivo, no reclutandoDemencia | Demencia Vascular | Demencia Mixta | Demencia con cuerpos de Lewy | Demencia alzhéimer | Demencia de tipo Alzheimer | Demencia Multiinfarto | Demencia leve | Demencia Moderada | Demencia Frontal | Demencia FrontotemporalReino Unido
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National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)TerminadoFibrosis quística | Enfermedad Granulomatosa Crónica | Discinesia ciliar primaria | Pseudohipoaldosteronismo | Infección por micobacterias no tuberculosasEstados Unidos