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Ensayos clínicos sobre Distonía ligada al cromosoma X Parkinsonismo
Total 1608 resultados
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Qilu Hospital of Shandong UniversityReclutamientoEnfermedad de Fabry | Miocardiopatía hipertrófica | Hipertrofia del ventrículo izquierdoPorcelana
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University Hospital, MontpellierReclutamientoEnfermedad de Fabry | NefropatíaFrancia
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Albert Einstein College of MedicineEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... y otros colaboradoresInscripción por invitaciónMucopolisacaridosis II | Enfermedad de Fabry | Enfermedad de Niemann-Pick, tipo C | Mucopolisacaridosis VI | Deficiencia de lipasa ácida lisosomal | Leucodistrofia metacromática | Enfermedad de Gaucher | Xantomatosis cerebrotendinosa | Mucopolisacaridosis IV A | Gangliosidosis GM1 | Mucopolisacaridosis VII | Deficiencia... y otras condicionesEstados Unidos
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Fairview University Medical CenterDesconocidoMucopolisacaridosis I | Enfermedad de Niemann-Pick | Mucopolisacaridosis VI | Enfermedad de Wolman | Adrenoleucodistrofia | Leucodistrofia metacromática | Complicaciones pulmonares | Fucosidosis | Leucodistrofia de células globoides | Enfermedad de Gaucher | Manosidosis | Enfermedad de células IEstados Unidos
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Boston Children's HospitalTerminadoSíndrome de Smith-Lemli-OpitzEstados Unidos
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Forbes Porter, M.D.Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...TerminadoSíndrome de Smith-Lemli-OpitzEstados Unidos
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National Center for Research Resources (NCRR)James Whitcomb Riley Hospital for ChildrenTerminadoTrombocitopenia | Disqueratosis congénita | Anemia de Fanconi | Síndrome de Shwachman
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Massachusetts General HospitalGenzyme, a Sanofi Company; Scott and White Hospital & ClinicTerminadoEnfermedades Renales | Enfermedades Genéticas, Ligadas al X | Enfermedad renal en etapa terminal | ESRD | Enfermedad de Fabry | Enfermedades rarasEstados Unidos
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American Thrombosis and Hemostasis NetworkSanofi; Pfizer; Genentech, Inc.; CSL Behring; Hemophilia of Georgia, Inc.; Hemab TherapeuticsReclutamientoHemofilia | Trombosis | Trombofilia | Anemia drepanocítica | Talasemia | Desorden sangrante | Enfermedades de von Willebrand | Deficiencia de factor IX | Trastorno del tejido conectivo | Deficiencia de factor VIII | Trastorno hematológico | Trastorno hemorrágico raro | Trastorno de plaquetasEstados Unidos
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Wuerzburg University HospitalAcademisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA); St George's... y otros colaboradoresReclutamientoEnfermedad de Fabry | Enfermedades raras | Miocardiopatía hipertrófica | Enfermedad de Fabry, variante cardiacaAlemania
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Children's Hospital of PhiladelphiaEli Lilly and Company; University of Pennsylvania; Takeda; National Institute of... y otros colaboradoresReclutamientoMucopolisacaridosis | Leucoencefalopatías | Leucodistrofia | Adrenoleucodistrofia | Adrenomieloneuropatía | Adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X | Gangliosidosis | Leucodistrofia metacromática | Enfermedad de Krabbe | Enfermedad de Refsum | Cadasil | Síndrome de Sjogren-Larsson | Síndrome de Allan-Herndon-Dudley y otras condicionesEstados Unidos
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...Terminado
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University of NebraskaUniversity of Colorado, Denver; University of Pittsburgh; Children's Hospital Medical...Terminado
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CENTOGENE GmbH RostockRetiradoMetabolismo de la fructosa, errores congénitos | Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo II | Enfermedad por almacenamiento de glucógeno | Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo V | Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo I | Enfermedad por almacenamiento de glucógeno... y otras condicionesAlemania, India, Sri Lanka
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University Hospital FreiburgTerminadoSíndromes mielodisplásicos | Anemia de Fanconi | Disqueratosis congénita | Síndrome de médula-páncreas de Pearson | Síndrome de Shwachman-diamanteEspaña, Alemania, Suiza, Austria, Países Bajos, Italia, República Checa, Bélgica, Dinamarca, Irlanda
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National Institutes of Health Clinical Center (CC)TerminadoEnfermedad Granulomatosa Crónica | Granulomatosis de Wegener | Síndrome de trabajo | Carcinoma broncogénico | Infección por micobacteriasEstados Unidos
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Talaris Therapeutics Inc.Duke UniversityTerminadoEnfermedad de Niemann-Pick | Alfa-manosidosis | Enfermedad de Tay-Sachs | Enfermedad de Sandhoff | Leucodistrofia metacromática (MLD) | Síndrome de Hurler-Scheie | Síndrome de Hurler (MPS I) | Síndrome de Hunter (MPS II) | Síndrome de Sanfilippo (MPS III) | Enfermedad de Krabbe (leucodistrofia globoide) | Adrenoleucodistrofia... y otras condicionesEstados Unidos
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Caroline Michaela KistorpSanofiAún no reclutandoEnfermedades Renales Crónicas | Enfermedad de FabryDinamarca
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Wuerzburg University HospitalTakedaInscripción por invitaciónEnfermedades de almacenamiento lisosomal | Enfermedad de Fabry | Enfermedad de Fabry, variante cardiaca | MCH - Miocardiopatía Hipertrófica | Enfermedad de Anderson FabryAlemania
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dr. Laura C. G. de Graaff-HerderReclutamientoTrastornos del desarrollo sexual | Hiperplasia suprarrenal congénita | Esclerosis tuberosa | Síndrome de Kallmann | Síndrome de Prader-Willi | Neurofibromatosis | Síndrome de Rett | Síndrome de deleción 22q11 | Síndrome de Turner | Síndrome de Noonan | Síndrome de Allan-Herndon-Dudley | Síndrome de Saethre-Chotzen y otras condicionesPaíses Bajos
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CENTOGENE GmbH RostockRetiradoEnfermedad Renal Crónica | Pérdida de la audición | Angioqueratomas | Anomalías ocularesSri Lanka, India, Alemania
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Melbourne HealthSanofiRetiradoEnfermedades de almacenamiento lisosomal | Enfermedad de Fabry | Enfermedad de Niemann-Pick, tipo C | Enfermedad de GaucherAustralia
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XperiomeThe Touro College and University SystemRetiradoHemofilia A | Hemofilia B | Fibrosis pulmonar idiopática | Miastenia gravis | Fibrosis quística | Anemia drepanocítica
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...ReclutamientoSíndrome del NIÑO | Síndrome de Smith Lemli Opitz | Latosterolosis | DesmosterolosisEstados Unidos
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New York Medical CollegeTerminadoMucopolisacaridosis I | Síndrome mielodisplásico | Leucemia linfocítica aguda | Leucemia mielógena aguda | Enfermedad de Niemann-Pick | Mucopolisacaridosis VI | Enfermedad de Wolman | Adrenoleucodistrofia | Enfermedad del listón | Leucodistrofia metacromática | Anemia de Diamond-Blackfan | Anemia aplásica severa y otras condicionesEstados Unidos
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Jerry Vockley, MD, PhDUltragenyx Pharmaceutical IncYa no está disponibleSíndrome de Barth | Deficiencia de proteína trifuncional mitocondrial | Deficiencia de acilCoA deshidrogenasa de cadena muy larga (VLCAD) | Deficiencias de carnitina palmitoiltransferasa (CPT1, CPT2) | Deficiencia de hidroxiacil-CoA deshidrogenasa de cadena larga | Trastornos de almacenamiento... y otras condicionesEstados Unidos
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Massachusetts General HospitalTerminadoEnfermedad de Fabry | Enfermedad mitocondrial | Neuropatía de fibras pequeñas | Síndrome de Ehlers-DanlosEstados Unidos
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaReclutamientoSíndrome de Hurler | Esfingolipidosis | Trastornos peroxisomales | Leucodistrofia metacromática | Alfa-manosidosis | Síndrome del cazador | Trastornos de la mucopolisacaridosis | Síndrome de Maroteaux-Lamy | Síndrome astuto | Fucosidosis | Aspartilglucosaminuria | Trastornos metabólicos de glicoproteínas | Leucodistrofias... y otras condicionesEstados Unidos
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Institute of Hematology & Blood Diseases HospitalReclutamientoLinfoma | Leucemia mieloide aguda | Leucemia | Hemofilia A | Hemofilia B | Hemofilia | Mieloma múltiple | Síndrome mielodisplásico | Trasplante de médula ósea | SMD | Anemia aplásica | Desorden sangrante | Mieloma Múltiple | Mielomas Múltiples | Leucemias Mieloide Aguda | Leucemias mieloides agudas | Hemofilia como | Hemofilia Bs y otras condicionesPorcelana
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National Taiwan University HospitalDesconocidoHipertensión | Diabetes | Demencia | Enfermedad de Alzheimer | Enfermedad de Fabry | Síndrome del ojo seco | Enfermedad metabólica | Individuos saludables | Rosácea ocular | Insuficiencia limbal | Flictenulosis | Enfermedad de injerto contra huésped en el ojoTaiwán
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Baylor College of MedicineThe Methodist Hospital Research Institute; Center for Cell and Gene Therapy,...Activo, no reclutandoLeucemia mieloide aguda | Leucemia linfoblástica aguda | No linfoma de Hodgkin | Síndrome mielodisplásico | Leucemia mielógena crónica | Linfohistiocitosis hemofagocítica | Infección por el virus de Epstein Barr | Enfermedad linfoproliferativa ligada al cromosoma X | Síndrome hemofagocítico | Linfohistiocitosis...Estados Unidos
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St. Jude Children's Research HospitalBaylor College of Medicine; Children's Hospital of Philadelphia; Dana-Farber Cancer... y otros colaboradoresReclutamientoSíndromes mielodisplásicos | Anemia drepanocítica | Anemia de Fanconi | Neutropenia Congénita Severa | Síndromes de insuficiencia de la médula ósea | Trastorno de la coagulación de la sangre | Trastorno de eritrocitos | Trastorno de leucocitos | Hemostasia | Disqueratosis congénita | Anemia de Diamond-Blackfan y otras condicionesEstados Unidos
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dr. Laura C. G. de Graaff-HerderAún no reclutandoHiperplasia suprarrenal congénita | Hipogonadismo hipogonadotrópico | Deficiencia de la hormona del crecimiento | Síndrome de Turner | La enfermedad de Addison | Síndrome de Klinefelter | Deficiencia combinada de hormona pituitaria | Síndrome de Insensibilidad a los Andrógenos | Disgenesia tiroideaEspaña, Reino Unido, Bélgica, Países Bajos
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University of Colorado, DenverReclutamientoPérdida de la audición | Síndrome de Smith-Lemli-Opitz | Distrofia de conos y bastonesEstados Unidos
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National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)TerminadoFibrosis quística | Enfermedad Granulomatosa Crónica | Discinesia ciliar primaria | Pseudohipoaldosteronismo | Infección por micobacterias no tuberculosasEstados Unidos
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Paul SzabolcsInscripción por invitaciónEnfermedad Granulomatosa Crónica (CGD) | Síndrome de Wiskott-Aldrich | Neutropenia Crónica Severa | Inmunodeficiencia Combinada Severa (SCID) | Inmunodeficiencia con defecto predominante de linfocitos T, no especificado | Síndromes de hiper IgE | Hiperdeficiencias de IgM | Susceptibilidad mendeliana... y otras condicionesEstados Unidos
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ResMedClinical Trial Center North Hamburg Germany; CRI-The Clinical Research Institute...TerminadoEnfermedad Pulmonar Obstructiva Crónica | La esclerosis lateral amiotrófica | Distrofias Musculares | Distrofia muscular de Duchenne | Distrofia miotónica | Lesión de la médula espinal | Síndrome de hipoventilación por obesidad | Cifoescoliosis | Síndrome de hipoventilación central congénita | MiopatíasAlemania
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National Taiwan University HospitalReclutamientoCarrera | Imagen de resonancia magnética | Enfermedad de Fabry | Enfermedades de pequeños vasos cerebrales | Cadasil | Angiopatía cerebral autosómica dominante relacionada con HTRA1 | Enfermedad de pequeños vasos cerebrales relacionada con COL4A1 con hemorragia | Secuenciación de última generaciónTaiwán
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O & O Alpan LLCDesconocidoEnfermedad de Fabry | Enfermedad de Niemann-Pick | Enfermedad de Gaucher | Enfermedad de Pompe | Trastornos de almacenamiento lisosomalEstados Unidos
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LMU KlinikumUniversity of Pisa; German Federal Ministry of Education and Research; European...ReclutamientoEnfermedades mitocondriales | SMD | Miopatías mitocondriales | Síndrome MELAS | MEDIO | Síndrome de Kearns-Sayre | Síndrome MERRF | Síndrome de Barth | Síndrome de Leigh | MNGIE | LHON | Síndrome de Pearson | Síndrome NARP | Deficiencia de coenzima Q10 | SANDO | SCAE | MIRAS | CPEOAustria, Alemania, Italia
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National Cancer Institute (NCI)ReclutamientoAnemia de Fanconi | Disqueratosis congénita | Anemia de Diamond Blackfan | Síndrome de Shwachman Diamond | Síndrome de insuficiencia de la médula ósea hereditaria, anemia aplásicaEstados Unidos
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Sanford HealthNational Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research... y otros colaboradoresReclutamientoEnfermedades mitocondriales | Retinitis pigmentosa | Miastenia gravis | Gastroenteritis Eosinofílica | Atrofia multisistémica | Leiomiosarcoma | Leucodistrofia | Fístula anal | Ataxia espinocerebelosa tipo 3 | Ataxia de Friedreich | Enfermedad de Kennedy | Enfermedad de Lyme | Linfohistiocitosis hemofagocítica | Ataxia... y otras condicionesEstados Unidos, Australia
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)ReclutamientoEnfermedad metabólica | Metabolismo purina-pirimidina | AICDA, OMIM *605257, Inmunodeficiencia con Hyper-IgM, tipo 2; HIGM2 | UNG, OMIM *191525, Síndrome de Hiper-IgM 5 | NT5C3A, OMIM *606224, Anemia hemolítica debida a deficiencia de UMPH1 | UMPS, OMIM *613891, Aciduria orótica | DHODH, OMIM *126064... y otras condicionesEstados Unidos
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Emory UniversityChildren's Healthcare of AtlantaTerminadoAnemia drepanocítica | Anemia de Fanconi | Talasemia | Neutropenia Congénita Severa | Síndrome de Wiskott-Aldrich | Anemia de Diamond-Blackfan | Anemia aplásica severa | Trombastenia de Glanzmann | Deficiencia de adhesión de leucocitos | Disqueratosis congénita | Síndrome de Chediak-Higashi | Enfermedad crónico-granulomatosa y otras condicionesEstados Unidos
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West Kazakhstan Medical UniversityReclutamientoDeficiencia de ornitina transcarbamilasa | Deficiencia de biotinidasa | Citrulinemia | Acidemia glutárica tipo II | Aciduria argininosuccínica | Enfermedad de la orina con jarabe de arce | Deficiencia primaria de carnitina | Homocistinuria | Deficiencia de carnitina palmitoiltransferasa II | Deficiencia... y otras condicionesKazajstán
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Emory UniversityTerminadoAnemia drepanocítica | Anemia de Fanconi | Síndrome de Hurler | Enfermedad Granulomatosa Crónica | Neutropenia Congénita Severa | Linfohistiocitosis hemofagocítica | Síndrome de Wiskott-Aldrich | Anemia de Diamond-Blackfan | Anemia aplásica severa | Trombastenia de Glanzmann | Síndrome de Shwachman-Diamond | Talasemia... y otras condicionesEstados Unidos
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Children's Hospital Los AngelesTerminadoGranuloma | Anemia | Trombocitopenia | Neutropenia | Anemia drepanocítica | Talasemia | Enfermedad de Niemann-Pick | Síndrome de Wiskott-Aldrich | Osteopetrosis | Fucosidosis | Síndrome de Chediak Higashi | Enfermedad de HurlerEstados Unidos
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University of PittsburghReclutamientoEnfermedades de almacenamiento lisosomal | Leucodistrofia | Enfermedades de Niemann-Pick | Enfermedad del listón | Enfermedad de Gaucher | Enfermedad de Krabbe | Alfa-manosidosis | Osteopetrosis | Enfermedad de Tay-Sachs | Enfermedad de Pelizaeus-Merzbacher | Enfermedad de Sandhoff | Gangliosidosis GM1 | MPS I | MPSII y otras condicionesEstados Unidos
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RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... y otros colaboradoresInscripción por invitaciónHiperoxaluria primaria tipo 3 | Diabetes mellitus | Hemofilia A | Hemofilia B | Intolerancia hereditaria a la fructosa | Fibrosis quística | Deficiencia de factor VII | Fenilcetonurias | Anemia drepanocítica | Síndrome de Dravet | Distrofia muscular de Duchenne | Síndrome de Prader-Willi | Síndrome X frágil | Enfermedad... y otras condicionesEstados Unidos
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Foundation Fighting BlindnessReclutamientoRetinitis pigmentosa | Coroideremia | Síndrome de Usher | Enfermedad del listón | Amaurosis congénita de Leber | Síndrome de Goldmann-Favre | Síndrome de Kearns-Sayre | Enfermedad de la retina | Síndrome de Bardet-Biedl | Enfermedad de Stargardt | Distrofia de cono | Retinosquisis | Acromatopsia | Atrofia girada | Enfermedades... y otras condicionesEstados Unidos