Buscar ensayos clínicos para: Inborn Errors
Total 15833 resultados
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Rocket Pharmaceuticals Inc.Aún no reclutandoDeficiencia de piruvato quinasaEspaña, Estados Unidos
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Leiden University Medical CenterThe Dutch Brain Foundation (funding)Aún no reclutandoAngiopatía amiloide cerebral
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AstraZenecaReclutamientoSíndrome del túnel carpiano | Amilosis | Polineuropatía | Amiloidosis por transtiretina hereditariaFederación Rusa
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Jiangsu HengRui Medicine Co., Ltd.Aún no reclutandoGota con hiperuricemia en adultos
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Tisento TherapeuticsAún no reclutandoEncefalopatía mitocondrial, acidosis láctica y episodios similares a accidentes cerebrovasculares (síndrome MELAS)Estados Unidos, Australia, Italia, Alemania, Canadá, Reino Unido
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Institute of Liver and Biliary Sciences, IndiaReclutamientoEnfermedades por almacenamiento de glucógenoIndia
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Alnylam PharmaceuticalsReclutamientoAngiopatía amiloide cerebralCanadá
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GeneCradle IncReclutamientoEnfermedad de Pompe (inicio tardío)Porcelana
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Laval UniversityReclutamientoHipercolesterolemia familiar | Colesterol, elevado | Nutrición, SaludableCanadá
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AstraZenecaReclutamiento
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Fondazione SISA (Societa Italiana per lo Studio...ReclutamientoHipercolesterolemia familiar | Trastorno genéticoItalia
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Cliniques universitaires Saint-Luc- Université...ReclutamientoEnfermedades raras | Errores innatos del metabolismoBélgica
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Alnylam PharmaceuticalsReclutamientoAmiloidosis hereditaria relacionada con la transtiretina | Estado de portador asintomáticoFrancia
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John Paul II Hospital, KrakowReclutamientoAmiloidosis por transtiretinaPolonia
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Fondation Ophtalmologique Adolphe de RothschildAún no reclutandoAlbinismo Ocular
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AstraZenecaReclutamientoMiocardiopatía por amiloidosis por transtiretina, insuficiencia cardíaca con fracción de eyección conservadaFederación Rusa
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Jirair Krikor BedoyanUltragenyx Pharmaceutical IncReclutamientoDeficiencia del complejo piruvato deshidrogenasaEstados Unidos
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Rigshospitalet, DenmarkAún no reclutandoEnfermedades Cerebrales | Enfermedades Genéticas Congénitas | Metabolismo, errores congénitos | Enfermedades Cerebrales Metabólicas | Fenilcetonurias | Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas | Metabolismo de aminoácidos, errores congénitos | Enfermedad metabólicaDinamarca
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Medical University of ViennaUniversity of Vienna; Griffith UniversityReclutamiento
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NGGT (Suzhou) Biotechnology Co., Ltd.Aún no reclutandoFenilcetonurias
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Lundquist Institute for Biomedical Innovation at...Aún no reclutandoMucopolisacaridosis III | Síndrome de SanfilippoEstados Unidos
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Maastricht University Medical CenterReclutamientoCalidad de vida | Esclerosis tuberosa | Síndrome de nevus basocelular | Cutis laxa | Epidermólisis Bullosa | Ictiosis | Displasia ectodérmica | Albinismo | Síndrome de Birt-Hogg-Dube | Queratosis palmoplantarPaíses Bajos
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Hospital do CoracaoUniversity of Sao Paulo; Instituto Dante Pazzanese de Cardiologia; National Institute...Aún no reclutando
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Chiesi Farmaceutici S.p.A.ICON plcAún no reclutando
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Caroline Michaela KistorpSanofiAún no reclutandoEnfermedades Renales Crónicas | Enfermedad de FabryDinamarca
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National Taiwan University HospitalReclutamiento
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Forge Biologics, IncAún no reclutandoEnfermedad de KrabbeEstados Unidos
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BioMarin PharmaceuticalReclutamientoFenilcetonuria (PKU)Estados Unidos
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PTC TherapeuticsReclutamientoFenilcetonuriaEstados Unidos
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Shanghai Institute Of Biological ProductsThe First Affiliated Hospital of Henan University of Science and Technology; First... y otros colaboradoresReclutamiento
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metaX Institut fuer Diatetik GmbHGreat Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust; Birmingham Women...Aún no reclutandoAlcaptonuria | Homocistina; Trastorno metabólico | Tirosinemia, Tipo I | Tirosinemia, Tipo II | Tirosinemia, Tipo III | MSUD (enfermedad de la orina con jarabe de arce)
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Suzhou Municipal HospitalAún no reclutandoHipercolesterolemia familiar | Hipercolesterolemia refractaria
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Steen Hvitfeldt PoulsenNovo Nordisk A/SReclutamientoCalidad de vida | Amiloidosis por transtiretina | Miocardiopatía amiloide por transtiretina | Amiloidosis relacionada con la transtiretina de tipo salvaje (ATTR)Dinamarca
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Ondokuz Mayıs UniversityReclutamientoCalidad de vida | Incontinencia urinaria | Menopausia | Enfermedad de Wolman | Bienestar psicológicoPavo
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisAún no reclutando
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Novilla PharmaceuticalsAún no reclutandoDolor agudo | Brote de gota | Artritis gotosa agudaAustralia
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Novartis PharmaceuticalsReclutamientoHipercolesterolemia | Hipercolesterolemia familiarJapón
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Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University...Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.ReclutamientoEnfermedad de Gaucher tipo IIPorcelana
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Sunshine Guojian Pharmaceutical (Shanghai) Co.,...ReclutamientoGota artritisPorcelana
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UniQure Biopharma B.V.ReclutamientoEnfermedad de FabryEstados Unidos
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S.LAB (SOLOWAYS)Center of New Medical TechnologiesReclutamiento
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Leadiant Biosciences, Inc.Aún no reclutandoXantomatosis cerebrotendinosas
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Brunel UniversityRoyal Free Hospital NHS Foundation TrustReclutamientoEnfermedad de FabryReino Unido
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Chung-Hsing WangSanofiAún no reclutandoEnfermedad de GaucherTaiwán
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iECURE, Inc.ReclutamientoTrastornos del ciclo de la urea, congénitos | Deficiencia de ornitina transcarbamilasa | Enfermedad por deficiencia de ornitina transcarbamilasa | Deficiencia de ornitina carbamoiltransferasa (trastorno)Reino Unido
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Hospices Civils de LyonAún no reclutandoRaquitismo hipofosfatémico ligado al cromosoma X
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Travere Therapeutics, Inc.Reclutamiento
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UNICANCERServierAún no reclutandoCáncer colorrectal metastásico | Adenocarcinoma gastroesofágico metastásico | Deficiencia de DPD
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Swedish Orphan BiovitrumReclutamientoTirosinemia hereditaria, tipo IPorcelana