Hae kliinisistä tutkimuksista: Lysosomal Storage Disorders
Yhteensä 145888 tulosta
-
SanofiValmis
-
Mandos LLCLopetettuNiemann-Pickin tauti, tyyppi CCosta Rica
-
TakedaValmis
-
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.Ilmoittautuminen kutsusta
-
Terence FlotteMassachusetts General Hospital; University of Massachusetts, WorcesterAktiivinen, ei rekrytointiTay-Sachsin tauti | Sandhoffin tautiYhdysvallat
-
Freeline TherapeuticsValmisLysosomaaliset varastointitaudit | Fabryn tautiSaksa, Yhdistynyt kuningaskunta
-
University Children's Hospital, ZurichSanofiValmis
-
Genzyme, a Sanofi CompanyValmisSfingomyeliinilipidioosiYhdysvallat, Argentiina, Australia, Belgia, Brasilia, Bulgaria, Chile, Ranska, Saksa, Italia, Japani, Alankomaat, Portugali, Espanja, Tunisia, Turkki, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Chiesi ItaliaValmis
-
Orchard TherapeuticsOspedale San RaffaeleAktiivinen, ei rekrytointiLysosomaalinen varastointisairaus | Metakromaattinen leukodystrofiaItalia
-
IntraBio IncValmisNiemann-Pickin tauti, tyyppi CYhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta, Saksa, Slovakia, Espanja
-
REGENXBIO Inc.Aktiivinen, ei rekrytointiMukopolysakkaridoosi tyyppi II (MPS II)Yhdysvallat, Brasilia
-
REGENXBIO Inc.Aktiivinen, ei rekrytointiMukopolysakkaridoosi tyyppi II (MPS II)Yhdysvallat, Kanada
-
Resverlogix CorpPeruutettu
-
ZevraDenmarkSaatavillaNiemann-Pickin tauti, tyyppi CYhdysvallat
-
National and Kapodistrian University of AthensValmis
-
Spark TherapeuticsAktiivinen, ei rekrytointiLysosomaaliset varastointitaudit | Glykogeenin varastointisairaus, tyyppi II | Glykogeenin varastoinnin sairaus, tyyppi 2 | Pompen tauti (myöhään alkava) | Pompen tauti | LOPD | Hapan maltaasin puutosYhdysvallat, Kanada, Alankomaat, Ranska, Tanska, Saksa, Italia, Yhdistynyt kuningaskunta
-
agnes chenUniversity of California, Los Angeles; National Institute of Neurological... ja muut yhteistyökumppanitLopetettuIntratekaalisen entsyymin korvaamisen laajennustutkimus kognitiivisen heikkenemisen vuoksi MPS I:ssäMukopolysakkaridoosi I | Kognitiivinen heikkeneminenYhdysvallat
-
Azafaros A.G.Aktiivinen, ei rekrytointiGM1 gangliosidoosi | Tay-Sachsin tauti | Sandhoffin tautiYhdysvallat, Brasilia, Ranska, Saksa, Italia, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Genzyme, a Sanofi CompanyValmis
-
Genzyme, a Sanofi CompanyValmisSfingomyeliinilipidioosiYhdysvallat, Belgia, Brasilia, Ranska, Saksa, Italia, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Hadassah Medical OrganizationValmis
-
University of FloridaLive Like Bella Pediatric Cancer ResearchValmisYleinen muuttuva immuunipuutos | Vaikea yhdistetty immuunipuutos | Sirppisolutauti | Hurlerin oireyhtymä | Krooninen granulomatoottinen sairaus | Talassemia | Wiskott-Aldrichin oireyhtymä | Adrenoleukodystrofia | X-kytketty lymfoproliferatiivinen sairaus | Diamond Blackfan anemia | Luuytimen vajaatoiminnan oireyhtymä ja muut ehdotYhdysvallat
-
ProtalixChiesi Farmaceutici S.p.A.ValmisFabryn tautiAustralia, Alankomaat, Yhdistynyt kuningaskunta, Kanada, Tšekki, Norja, Slovenia
-
ProtalixChiesi Farmaceutici S.p.A.ValmisFabryn tautiYhdysvallat, Tanska, Belgia, Yhdistynyt kuningaskunta, Norja, Italia, Tšekki
-
IntraBio IncAktiivinen, ei rekrytointiNiemann-Pickin tauti, tyyppi CYhdysvallat, Australia, Yhdistynyt kuningaskunta, Saksa, Slovakia, Alankomaat, Tšekki, Sveitsi
-
Greenwood Genetic CenterValmisGalaktosialidoosi | Sialidoosi | Fukosidoosi | Aspartyyliglukosaminuria | Alfa-mannosidoosi | Beetamannosidoosi | Mukolipidoosi II | Mukolipidoosi III | Schindlerin tautiYhdysvallat
-
ProtalixChiesi Farmaceutici S.p.A.ValmisFabryn tautiYhdysvallat, Espanja, Yhdistynyt kuningaskunta, Paraguay
-
ProtalixChiesi Farmaceutici S.p.A.ValmisFabryn tautiYhdysvallat, Alankomaat, Unkari, Yhdistynyt kuningaskunta, Tšekki, Norja, Slovenia, Espanja, Suomi, Ranska, Italia, Sveitsi
-
ProtalixChiesi Farmaceutici S.p.A.ValmisFabryn tautiYhdysvallat, Serbia, Espanja, Yhdistynyt kuningaskunta, Australia, Paraguay
-
Amicus TherapeuticsValmisPompen tauti (myöhään alkava)Yhdysvallat, Australia, Korean tasavalta, Japani, Taiwan, Belgia, Slovenia, Uusi Seelanti, Yhdistynyt kuningaskunta, Ranska, Argentiina, Kanada, Espanja, Bosnia ja Hertsegovina, Saksa, Ruotsi, Unkari, Itävalta, Bulgaria, Tanska ja enemmän
-
CENTOGENE GmbH RostockAktiivinen, ei rekrytointi
-
Manchester University NHS Foundation TrustValmisMukopolysakkaridoosi tyyppi IIYhdistynyt kuningaskunta
-
AVROBIOLopetettu
-
Mandos LLCLopetettuNiemann-Pickin tauti, tyyppi CYhdysvallat, Australia, Yhdistynyt kuningaskunta, Turkki, Sveitsi, Saksa, Uusi Seelanti, Singapore, Ranska
-
AVROBIOLopetettuTyypin 1 Gaucherin tautiYhdysvallat, Kanada
-
Homology Medicines, IncPeruutettuMukopolysakkaridoosi IIYhdysvallat, Kanada
-
SanofiValmisSfingomyeliinilipidioosiItalia, Tšekki, Belgia, Ranska, Portugali, Turkki, Yhdysvallat, Argentiina, Brasilia, Chile, Saksa, Romania, Espanja
-
University Hospital, BordeauxValmisKrooninen kipu | Fabryn tautiRanska
-
AVROBIOPeruutettu
-
ShireTakeda Development Center Americas, Inc.Aktiivinen, ei rekrytointiMetakromaattinen leukodystrofia (MLD)Tanska, Saksa, Japani, Australia, Ranska, Brasilia, Tšekki
-
TakedaTakeda Development Center Americas, Inc.Aktiivinen, ei rekrytointiHunterin oireyhtymäYhdysvallat, Saksa, Malesia, Filippiinit, Thaimaa, Dominikaaninen tasavalta, Serbia, Vietnam
-
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.Aktiivinen, ei rekrytointiMukopolysakkaridoosi IIBrasilia
-
National Organization for Rare DisordersFood and Drug Administration (FDA)Aktiivinen, ei rekrytointiMetakromaattinen leukodystrofiaYhdysvallat
-
LYSOGENELopetettuGM1 gangliosidoosiYhdistynyt kuningaskunta, Yhdysvallat, Ranska
-
LYSOGENECasimir, LLC; Cure GM1 FoundationValmisGM1 gangliosidoosiYhdysvallat
-
ShireValmisGaucherin tautiIntia
-
Freeline TherapeuticsLopetettuLysosomaaliset varastointitaudit | Fabryn tautiYhdysvallat, Norja, Saksa, Itävalta, Yhdistynyt kuningaskunta, Italia, Kanada