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Clinical Trials on Metabolismo dei carboidrati, errori congeniti in Korea, Republic of
Totale 221 risultati
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Mandos LLCTerminatoMalattia di Niemann-Pick di tipo CStati Uniti
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St. Jude Children's Research HospitalNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)TerminatoMalattie ematologiche | Anemia, anemia falciforme | Incidente cerebrovascolare | EmocromatosiStati Uniti
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LG Life SciencesCompletatoSindrome di Prader-WilliCorea, Repubblica di
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Ajou University School of MedicineReclutamentoObesità | Cardiomiopatia dilatativa | Morbilità cardiovascolareCorea, Repubblica di
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Genzyme, a Sanofi CompanyCompletatoSfingomielina LipidosiStati Uniti, Argentina, Australia, Belgio, Brasile, Bulgaria, Chile, Francia, Germania, Italia, Giappone, Olanda, Portogallo, Spagna, Tunisia, Tacchino, Regno Unito
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Genzyme, a Sanofi CompanyCompletatoMalattia di Gaucher, tipo 1 | Sindrome da lipidosi cerebroside | Malattia da carenza di glucocerebrosidasi | Malattia da carenza di glucosilceramide beta-glucosidasi | Malattia di Gaucher, forma non neuronopaticaStati Uniti, Regno Unito, Spagna, Italia, Brasile, Canada, Polonia
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Spruce BiosciencesTerminatoIperplasia surrenale congenitaStati Uniti, Australia, Brasile, Canada, Danimarca, Estonia, Germania, Irlanda, Italia, Corea, Repubblica di, Lettonia, Lituania, Olanda, Polonia, Romania, Spagna, Svezia, Svizzera, Tacchino, Regno Unito
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Mendel TuchmanChildren's Hospital of Philadelphia; University of California, Los Angeles; Icahn... e altri collaboratoriCompletatoAcidemia metilmalonica | Malattia da carenza di carbamoil-fosfato sintasi I | Acidemia propionica, tipo I e/o tipo II | Deficit di ornitina carbamiltransferasiStati Uniti
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Children's National Research InstituteNational Center for Advancing Translational Sciences (NCATS)ReclutamentoEncefalopatia ipossico-ischemica | Disturbo del ciclo dell'urea | Acidemia organica | Disturbo dell'ossidazione degli acidi grassi | Malattia dell'urina dello sciroppo d'acero | Acidemia glutarica IStati Uniti
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Samsung Medical CenterCompletatoAtassie spinocerebellari | Atrofia multisistemica, variante cerebellare (disturbo)Corea, Repubblica di
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...ReclutamentoIperplasia surrenale congenita (CAH) | Pubertà precoce limitata maschile familiare (FMPP)Stati Uniti
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Alnylam PharmaceuticalsAttivo, non reclutanteAmiloidosi da transtiretina | Amiloidosi, ereditariaStati Uniti, Argentina, Australia, Belgio, Brasile, Bulgaria, Canada, Cipro, Francia, Germania, Grecia, Italia, Giappone, Corea, Repubblica di, Malaysia, Messico, Olanda, Portogallo, Spagna, Svezia, Taiwan, Regno Unito
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Mandos LLCTerminatoMalattia di Niemann-Pick, tipo CStati Uniti, Australia, Regno Unito, Tacchino, Svizzera, Germania, Nuova Zelanda, Singapore, Francia
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Neurocrine BiosciencesAttivo, non reclutanteIperplasia surrenale congenitaStati Uniti, Regno Unito, Francia, Grecia, Italia, Spagna, Belgio, Canada, Germania, Polonia
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Alnylam PharmaceuticalsAttivo, non reclutanteAmiloidosi da transtiretina (ATTR) con cardiomiopatiaStati Uniti, Polonia, Argentina, Australia, Belgio, Francia, Germania, Giappone, Olanda, Portogallo, Spagna, Svezia, Regno Unito, Canada, Cechia, Danimarca, Ungheria, Irlanda, Norvegia, Corea, Repubblica di, Austria, Croazia, ... e altro ancora
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Alnylam PharmaceuticalsCompletatoNeuropatie amiloidi | Neuropatie amiloidi, familiari | Amiloidosi mediata da TTR | Amiloidosi, ereditaria | Amiloidosi, ereditaria, correlata alla transtiretina | Polineuropatie amiloidi familiariStati Uniti, Canada, Argentina, Australia, Bulgaria, Cipro, Italia, Giappone, Malaysia, Messico, Olanda, Portogallo, Spagna, Svezia, Germania, Francia, Brasile, Tacchino, Corea, Repubblica di, Taiwan, Regno Unito
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PfizerCompletatoAmiloidosi da transtiretina | Mutazioni del gene della transtiretinaStati Uniti, Francia, Spagna, Taiwan, Israele, Corea, Repubblica di, Danimarca, Canada, Olanda, Giappone, Svezia, Brasile, Messico, Argentina, Portogallo, Belgio, Bulgaria, Cipro, Germania, Italia, Malaysia, Romania, Arabia Saudita e altro ancora
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Alnylam PharmaceuticalsAttivo, non reclutanteAmiloidosi da transtiretina (ATTR) con cardiomiopatiaStati Uniti, Australia, Brasile, Bulgaria, Francia, Italia, Giappone, Messico, Olanda, Taiwan, Regno Unito, Belgio, Cechia, Danimarca, Nuova Zelanda, Svezia, Corea, Repubblica di, Argentina, Chile, Hong Kong, Portogallo
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Walter Reed Army Medical CenterSconosciutoSindrome dell'elevatore dell'ano con dolore e/o sintomi di costipazione.Stati Uniti
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Novartis Gene TherapiesPRA Health SciencesCompletatoAtrofia muscolare spinale di tipo ICorea, Repubblica di, Taiwan, Giappone
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Tehran University of Medical SciencesSconosciutoSindrome di BartterIran (Repubblica Islamica del
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Tisento TherapeuticsChildren's Hospital of PhiladelphiaTerminato
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Isfahan University of Medical SciencesMadaus IncSconosciutoSovraccarico di ferro | Beta-talassemia MajorIran (Repubblica Islamica del
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Nido Biosciences, Inc.ReclutamentoAtrofia muscolare spinale e bulbare | Malattia di KennedyCorea, Repubblica di, Danimarca, Italia, Regno Unito
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Hormozgan University of Medical SciencesCompletatoSovraccarico di ferro | Talassemia | Complicanze correlate alle trasfusioniIran (Repubblica Islamica del
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Intellia TherapeuticsRegeneron PharmaceuticalsReclutamentoAmiloidosi da transtiretina (ATTR) con cardiomiopatiaStati Uniti, Australia, Regno Unito, Nuova Zelanda, Canada
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Tisento TherapeuticsNon ancora reclutamentoEncefalopatia mitocondriale, acidosi lattica ed episodi simil-ictus (sindrome MELAS)Stati Uniti, Australia, Italia, Germania, Canada, Regno Unito
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Alnylam PharmaceuticalsCompletatoNeuropatie amiloidi | Neuropatie amiloidi, familiari | Amiloidosi, ereditaria | Cardiomiopatia amiloidotica familiare (FAC) mediata da transtiretina (TTR) | Amiloidosi, ereditaria, correlata alla transtiretina | Amiloidosi cardiaca familiare da transtiretinaStati Uniti, Francia, Italia, Spagna, Canada, Germania, Belgio, Svezia, Regno Unito
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University Hospital FreiburgCompletatoSindromi mielodisplastiche | Anemia di Fanconi | Discheratosi congenita | Sindrome midollo-pancreas di Pearson | Sindrome di Shwachman-diamanteSpagna, Germania, Svizzera, Austria, Olanda, Italia, Repubblica Ceca, Belgio, Danimarca, Irlanda
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Tehran University of Medical SciencesSconosciutoAtrofia muscolare spinale infantile, tipo I [Werdnig-Hoffman]Iran (Repubblica Islamica del
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BioCryst PharmaceuticalsAttivo, non reclutanteAngioedema ereditario | HAEFrancia, Macedonia del Nord, Polonia, Corea, Repubblica di, Slovacchia, Sud Africa, Cechia
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Children's Hospital of PhiladelphiaEli Lilly and Company; University of Pennsylvania; Takeda; National Institute of... e altri collaboratoriReclutamentoMucopolisaccaridosi | Leucoencefalopatie | Leucodistrofia | Adrenoleucodistrofia | Adrenomieloneuropatia | Adrenoleucodistrofia legata all'X | Gangliosidosi | Leucodistrofia metacromatica | Malattia di Krabbe | Malattia di Refsum | Cadasil | Sindrome di Sjogren-Larsson | Sindrome di Allan-Herndon-Dudley | Malattia della... e altre condizioniStati Uniti
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University Hospital, MotolSconosciutoMalnutrizione | Fibrosi cistica | Lo stress ossidativoRepubblica Ceca
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Alnylam PharmaceuticalsCompletatoPorfiria epatica acutaStati Uniti, Belgio, Bulgaria, Francia, Italia, Messico, Spagna, Taiwan, Regno Unito, Olanda, Corea, Repubblica di, Svizzera, Cechia, Polonia, Finlandia, Australia, Germania, Israele, Norvegia, Sud Africa
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Pharming Technologies B.V.CompletatoAngioedema ereditarioStati Uniti, Canada, Cechia, Italia, Macedonia, ex Repubblica iugoslava di, Romania, Serbia
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Alnylam PharmaceuticalsCompletatoPorfiria epatica acuta | Porfiria acuta intermittente | Porfiria, acuta intermittente | Porfiria acuta | Coproporfiria ereditaria (HCP) | Porfiria variegata (VP) | Porfiria carente di ALA deidratasi (ADP)Stati Uniti, Spagna, Regno Unito, Corea, Repubblica di, Australia, Bulgaria, Canada, Danimarca, Finlandia, Francia, Germania, Italia, Giappone, Messico, Olanda, Polonia, Svezia, Taiwan
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Novartis PharmaceuticalsCompletatoAnemia, anemia falciformeStati Uniti
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Novartis PharmaceuticalsCompletatoSovraccarico di ferro | Anemia falciforme | Anemia emoliticaStati Uniti, Canada
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ShireCompletatoAngioedemaStati Uniti
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Children's Hospital of PhiladelphiaEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... e altri collaboratoriCompletato
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BioMarin PharmaceuticalIscrizione su invitoIpocondroplasiaStati Uniti, Australia
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CSL BehringCompletatoAngioedema ereditarioBulgaria, Stati Uniti, Polonia, Spagna, Ungheria, Regno Unito, Federazione Russa, Macedonia, ex Repubblica iugoslava di, Argentina, Australia, Canada, Repubblica Ceca, Israele, Romania, Svezia
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Washington University School of MedicineSt. Louis Children's HospitalReclutamentoEmoglobinopatie | Disturbi metabolici | Disturbi ematologici, immunitari o del midollo osseo | Malattie non maligneStati Uniti, Canada
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Warner ChilcottCompletatoOsteogenesi imperfettaChile, Stati Uniti, Spagna, Australia, Belgio, Regno Unito, Repubblica Ceca, Finlandia, Germania, Ungheria, Italia, Polonia, Sud Africa
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Pharming Technologies B.V.CompletatoAngioedema ereditarioStati Uniti, Bulgaria, Canada, Ungheria, Israele, Italia, Macedonia, ex Repubblica iugoslava di, Polonia, Romania, Serbia, Sud Africa
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Chiesi Farmaceutici S.p.A.CompletatoImmunodeficienza combinata grave | Carenza di adenosina deaminasiStati Uniti
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Baylor College of MedicineUniversity of California, Los Angeles; Oregon Health and Science University; Hospital... e altri collaboratoriReclutamento
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BioCryst PharmaceuticalsCompletatoAngioedema ereditario | Profilassi | HAEAustria, Danimarca, Francia, Germania, Ungheria, Israele, Italia, Macedonia del Nord, Polonia, Svizzera, Regno Unito, Stati Uniti, Australia, Hong Kong, Corea, Repubblica di, Nuova Zelanda, Serbia, Slovacchia, Sud Africa, Spag...
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Ultragenyx Pharmaceutical IncAttivo, non reclutanteOsteogenesi imperfettaStati Uniti, Italia, Brasile, Francia, Canada, Germania, Olanda, Polonia
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Columbia UniversityNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)ReclutamentoMalattie mitocondriali | Disturbi mitocondriali | Malattie genetiche mitocondriali | Disturbo dei complessi della catena respiratoria mitocondriale | Delezione e duplicazione del DNA mitocondrialeStati Uniti, Canada