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Prove cliniche su Sindrome miastenica congenita

Totale 49777 risultati

Oregon Health and Science University
Jacobus Pharmaceutical

Non più disponibile

3,4-diaminopiridina per la sindrome miastenica di Lambert-Eaton (LEMS) e la miastenia congenita (CM)

Sindrome miastenica di Lambert-Eaton (LEMS) | Miastenia congenita (CM)

Stati Uniti
Ricardo Maselli
Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Non più disponibile

Trattamento Uso di 3,4 diaminopiridina nella miastenia congenita

Sindrome miastenica congenita

Stati Uniti
argenx

Reclutamento

Uno studio di storia naturale nei partecipanti con sindromi miasteniche congenite DOK7 (CMS)

Sindrome miastenica congenita

Spagna, Francia, Stati Uniti, Canada
Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Completato

Amifampridina fosfato per il trattamento delle sindromi miasteniche congenite

Sindromi miasteniche, congenite

Stati Uniti
Mayo Clinic

Completato

Efficacia dell'albuterolo nel trattamento delle sindromi miasteniche congenite

Sindrome miastenica congenita

Stati Uniti
Institut de Myologie, France
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Completato

Esiti della gravidanza nella sindrome di miastenia congenita (POCoMS)

Sindrome miastenica congenita
Institut de Myologie, France
Association Française contre les Myopathies (AFM), Paris

Completato

Esercizio nella miastenia grave autoimmune e nelle sindromi miasteniche (MYaEX)

Miastenia grave | Sindrome miastenica di Lambert-Eaton | Sindrome miastenica congenita | Miastenia Gravis autoimmune

Francia
Lahey Clinic

Approvato per il marketing

Uso della 3,4-diaminopiridina nella sindrome miastenica di Lambert-Eaton (LEMS) e nelle sindromi miasteniche congenite (CMS) (LEMS)

Sindrome miastenica di Lambert-Eaton | Sindrome miastenica congenita

Stati Uniti
Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Non più disponibile

Studio ad accesso esteso Amifampridina fosfato nella sindrome miastenica congenita (CMS) (EAP-001)

Sindrome miastenica di Lambert-Eaton | Sindrome miastenica congenita | Nistagmo, acquisito

Stati Uniti
Vern C. Juel, M.D.

Non più disponibile

Trattamento Uso di 3,4-diaminopiridina

Sindromi miasteniche, congenite

Stati Uniti
Hadassah Medical Organization

Sconosciuto

Efedrina per il trattamento della miastenia congenita

Sindromi miasteniche, congenite

Israele
University of Colorado, Denver

Approvato per il marketing

Uso della 3,4-diaminopiridina nel trattamento della sindrome di Lambert-Eaton (3 4-DAP)

Sindrome miastenica di Lambert Eaton

Stati Uniti
Jacobus Pharmaceutical

Completato

Efficacia della 3,4-diaminopiridina nella sindrome miastenica di Lambert-Eaton (DAPPER)

Sindrome miastenica di Lambert-Eaton | Sindrome miastenica di Eaton-Lambert

Stati Uniti
David P. Richman, MD
Jacobus Pharmaceutical

Non più disponibile

Trattamento della sindrome di Lambert-Eaton con 3,4 DAP

Sindrome miastenica di Lambert Eaton

Stati Uniti
Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Completato

Uno studio di fase 3 sull'amifampridina fosfato in pazienti con sindrome miastenica di Lambert Eaton (LEMS)

Sindrome miastenica di Lambert Eaton

Stati Uniti, Spagna, Serbia, Federazione Russa, Ungheria, Francia, Germania, Polonia
University of Alberta

Ritirato

Inizio della rianimazione mentre si è attaccati al cordone con cardiopatia congenita (INSPIRE-CHD)

Sindrome del cuore sinistro ipoplasico | Difetto cardiaco congenito | TGA - Trasposizione delle grandi arterie | Assenza congenita di struttura cardiaca | Malformazione congenita del cuore, non specificata | Sindrome del cuore destro ipoplasico | Malformazioni congenite della valvola aortica | Malformazioni...

Canada
Louis H. Weimer, MD

Non più disponibile

Trattamento della sindrome miastenica di Lambert-Eaton (LEMS) con 3, 4 DAP

Sindrome miastenica di Lambert Eaton (LEMS)

Stati Uniti
David Lacomis, MD
Jacobus Pharmaceutical

Non più disponibile

Trattamento della sindrome di Lambert-Eaton con 3,4 diaminopiridina

Sindrome miastenica di Lambert-Eaton
Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Completato

Studio di fase 3 per valutare l'efficacia dell'amifampridina fosfato nella sindrome miastenica di Lambert-Eaton (LEMS)

Sindrome miastenica di Lambert-Eaton

Stati Uniti
The Cleveland Clinic

Non più disponibile

Uso della 3,4-diaminopiridina (3,4-DAP) nel trattamento della sindrome miastenica di Lambert Eaton (34-DAP)

Sindrome miastenica di Lambert-Eaton

Stati Uniti
FDA Office of Orphan Products Development
Duke University

Completato

Studio randomizzato sulla 3,4-diaminopiridina per la sindrome miastenica di Lambert-Eaton

Sindrome miastenica di Lambert-Eaton
Ain Shams University

Sconosciuto

Registro Nazionale delle Malattie Neuromuscolari Pediatriche Egiziane

Distrofia muscolare | Polineuropatie | Atrofia muscolare spinale | Malattie muscolari | Sindromi miasteniche

Egitto
University Hospital Freiburg

Completato

Valutazione della funzione immunitaria nei giovani pazienti con citopenia che non hanno risposto al trattamento

Sindromi mielodisplastiche | Anemia di Fanconi | Discheratosi congenita | Sindrome midollo-pancreas di Pearson | Sindrome di Shwachman-diamante

Spagna, Germania, Svizzera, Austria, Olanda, Italia, Repubblica Ceca, Belgio, Danimarca, Irlanda
Boston Children's Hospital
Massachusetts General Hospital; Mayo Clinic; Karolinska University Hospital; Baylor... e altri collaboratori

Attivo, non reclutante

Regime di trapianto di midollo osseo senza radiazioni e alchilanti per pazienti con discheratosi congenita

Anemia aplastica | Discheratosi congenita | Sindrome di Hoyeraal-Hreidarsson | Sindrome di Revesz

Stati Uniti, Norvegia, Svezia
University Hospital, Bordeaux

Completato

Follow-up di una coorte di pazienti con sindrome miastenica e infezione da COVID-19 (CO-MY-COVID)

Miastenia grave

Francia
Centre Hospitalier Universitaire Dijon

Non ancora reclutamento

Conoscere e curare le sindromi di Kosaki/Penttinen (IKKoPeS)

Sindrome da crescita eccessiva di Kosaki | Sindrome di Penttinen

Francia
Joanne Kurtzberg, MD
Aldagen

Completato

Trapianto di sangue del cordone ombelicale non correlato aumentato con cellule del sangue del cordone ombelicale ALDHbr

Anemia, aplastica | MDS | Errori congeniti del metabolismo | Insufficienza midollare congenita | Sindrome da immunodeficienza congenita

Stati Uniti
University of California, San Francisco
National Cancer Institute (NCI)

Completato

Alemtuzumab, fludarabina e busulfan seguiti da trapianto di cellule staminali da donatore nel trattamento di giovani pazienti con disturbi ematologici

Sindromi mielodisplastiche | Leucemia | Trombocitopenia amegacariocitica congenita | Neutropenia congenita grave | Anemia diamante-blackfan

Stati Uniti
National Center for Research Resources (NCRR)
James Whitcomb Riley Hospital for Children

Completato

Studio pilota di fase II sul fattore stimolante le colonie di granulociti per le sindromi da insufficienza ereditaria del midollo osseo

Trombocitopenia | Discheratosi congenita | Anemia di Fanconi | Sindrome di Shwachman
Fred Hutchinson Cancer Center
National Cancer Institute (NCI); National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Completato

Fludarabina fosfato, ciclofosfamide e irradiazione total body seguita da trapianto di midollo osseo da donatore, micofenolato mofetile e ciclosporina nel trattamento di pazienti con anemia di Fanconi

Sindrome mielodisplastica precedentemente trattata | Anemia di Fanconi | Sindrome Mielodisplastica de Novo | Leucemia mieloide acuta in remissione

Stati Uniti, Brasile
Vanderbilt University Medical Center

Iscrizione su invito

Effetto dell'ossido nitrico sul cervello e sui reni nei pazienti pediatrici sottoposti a bypass cardiopolmonare

Cardiopatia congenita | Difetto cardiaco congenito | Malformazioni cardiache congenite

Stati Uniti
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Reclutamento

Collaborazione nazionale per migliorare la cura dei bambini con cardiopatia congenita complessa (NPC-QIC)

Sindrome del cuore sinistro ipoplasico (HLHS)

Stati Uniti, Regno Unito, Canada
National Cancer Institute (NCI)

Reclutamento

Cancro nelle sindromi da insufficienza ereditaria del midollo osseo

Anemia di Fanconi | Discheratosi congenita | Anemia Diamond Blackfan | Sindrome di Shwachman-Diamond | Sindrome da insufficienza ereditaria del midollo osseo, anemia aplastica

Stati Uniti
Gachon University Gil Medical Center

Completato

Gli effetti di Iloprost per via inalatoria sulla cardiopatia congenita con sindrome di Eisenmenger

Sindrome di Eisenmenger
Northwestern University

Ritirato

Nuovo trattamento per le ittiosi sindromiche

Sindrome del bambino | Sindrome di Smith-Lemli Opitz | Ittiosi sindromiche | Sindrome di Corrado
Emory University
Children's Healthcare of Atlanta

Terminato

Alefacept e trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche

Anemia falciforme | Anemia di Fanconi | Talassemia | Neutropenia congenita grave | Sindrome di Wiskott-Aldrich | Anemia di Diamond-Blackfan | Anemia aplastica grave | Glanzmann Trombastenia | Carenza di adesione leucocitaria | Discheratosi congenita | Sindrome di Chediak-Higashi | Malattia cronico-granulomatosa | Sindrome di Schwachman-Diamond

Stati Uniti
Novartis Pharmaceuticals

Completato

Studio del deferasirox nel sovraccarico di ferro da beta-talassemia che non può essere trattato con deferoxamina o anemie croniche

Sindromi mielodisplastiche | Sindrome di Fanconi | Anemia, aplastica | Beta-talassemia | Anemia, Diamante-Blackfan

Stati Uniti
University of California, San Francisco
National Cancer Institute (NCI)

Completato

Trapianto di cellule staminali da donatore nel trattamento di giovani pazienti con sindrome mielodisplastica, leucemia, sindrome da insufficienza del midollo osseo o grave malattia da immunodeficienza

Sindromi mielodisplastiche | Leucemia | Trombocitopenia amegacariocitica congenita | Neutropenia congenita grave

Stati Uniti
Boston Children's Hospital

Terminato

Prova di sicurezza ed efficacia di Danazol in pazienti con anemia di Fanconi o discheratosi congenita

Anemia di Fanconi | Discheratosi congenita

Stati Uniti
Marco Corridore

Completato

A Pilot Study of Optic Nerve Ultrasound Following Cardiopulmonary Bypass

Cardiopatia congenita | Difetto cardiaco congenito

Stati Uniti
St. Jude Children's Research Hospital
Baylor College of Medicine; Children's Hospital of Philadelphia; Dana-Farber Cancer... e altri collaboratori

Reclutamento

Indagine sulla genetica delle malattie ematologiche

Sindromi mielodisplastiche | Anemia falciforme | Anemia di Fanconi | Neutropenia congenita grave | Sindromi da insufficienza del midollo osseo | Disturbo della coagulazione del sangue | Disturbo degli eritrociti | Malattia dei leucociti | Emostasi | Discheratosi congenita | Anemia di Diamond-Blackfan | Trombocitopenia... e altre condizioni

Stati Uniti
Northwell Health

Completato

Studio pilota di fase I/II sull'aminoacido leucina nel trattamento di pazienti affetti da anemia di Diamond Blackfan dipendente da trasfusioni (LeucineDBA)

Aplasia eritroide pura | Anemia Diamond Blackfan | Sindrome del diamante di Blackfan | DBA | Anemia ipoplastica congenita

Stati Uniti
The Hospital for Sick Children

Completato

Iperossigenazione materna nelle cardiopatie congenite (MATCH)

Sindrome del cuore sinistro ipoplasico

Canada
University of Pennsylvania

Completato

Evaluation of Panel Reactive Antibody in Children Following Stage I Palliation for Hypoplastic Left Heart Syndrome

Cardiopatia congenita

Stati Uniti
Carelon Research
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); National Institutes of Health...

Completato

Cardiopatie congenite: impatto sull'apprendimento e sullo sviluppo nella sindrome di Down (CHILD-DS) (CHILD-DS)

Sindrome di Down | Cardiopatia congenita

Stati Uniti, Canada
University of Ulster
Belfast Health and Social Care Trust

Completato

Confronto tra monitoraggio domiciliare e monitoraggio clinico standard dell'INR in pazienti con malattia coronarica

Cardiopatia congenita | Difetto cardiaco congenito | Malattie cardiache congenite dell'adulto

Regno Unito
Cure CMD

Reclutamento

Studio sulla malattia muscolare congenita delle informazioni mediche riportate dal paziente e dalla famiglia (CMDPROS)

Distrofia muscolare di Emery-Dreifuss | Sindrome miastenica congenita | Distrofia muscolare dei cingoli | Distrofia muscolare congenita con deficit di ITGA7 (integrina alfa-7). | Alfa-distroglicanopatia (distrofia muscolare congenita e glicosilazione anormale del distroglicano con grave epilessia) e altre condizioni

Stati Uniti
Emory University

Completato

Esiti dello sviluppo neurologico nella sindrome del cuore sinistro ipoplasico

Cardiopatia congenita

Stati Uniti
University of Michigan
Medical University of South Carolina; Emory University; Medical College of Wisconsin e altri collaboratori

Completato

Determinanti genetici degli esiti di malattie cardiache congenite (GECHO)

Cardiopatia congenita | Sindrome del cuore sinistro ipoplasico | Sindrome del cuore destro ipoplasico | d-Trasposizione delle grandi arterie

Stati Uniti, Australia
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Reclutamento

Relazione tra respirazione e attenzione nei bambini con sindrome di Ondine (OndineCo)

Sindrome di Ondina | Sindrome da ipoventilazione centrale congenita (CCHS)

Francia

Prove cliniche su Sindrome miastenica congenita

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Philippines

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

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