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Clinical Trials on Amaurosi congenita di Leber in Portugal
Totale 180 risultati
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Alnylam PharmaceuticalsCompletatoAmiloidosi ATTR | Amiloidosi mediata da transtiretina (TTR). | Polineuropatia amiloidotica familiare (FAP) | Neuropatie amiloidi familiariFrancia, Germania, Portogallo, Regno Unito, Svezia, Spagna
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Novo Nordisk A/SCompletatoDisturbo emorragico congenito | Emofilia A con inibitori | Emofilia B con inibitoriArabia Saudita, Algeria, Tacchino, Germania, Polonia, Olanda, Italia, Belgio, Sud Africa, Regno Unito, Svezia, Austria, Portogallo, Francia, Repubblica Ceca, Venezuela
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Ultragenyx Pharmaceutical IncReclutamentoCarenza di OTCStati Uniti, Portogallo, Australia, Italia, Spagna, Regno Unito, Giappone, Canada, Germania, Francia, Argentina, Olanda, Brasile
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CENTOGENE GmbH RostockShire Human Genetic Therapies, Inc.CompletatoMalattia di Fabri | Incidente cerebrovascolareAustria, Croazia, Francia, Germania, Polonia, Portogallo, Georgia
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University College London HospitalsSconosciutoSindrome di BrugadaBrasile, Portogallo, Regno Unito
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AllerganCompletatoRetinite pigmentosaFrancia, Stati Uniti, Germania, Portogallo
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Novo Nordisk A/SCompletatoDisturbo emorragico congenito | Emofilia AFrancia, Stati Uniti, Svizzera, Malaysia, Brasile, Canada, Giappone, Regno Unito, Israele, Portogallo, Ucraina, Grecia, Lituania, Porto Rico, Tacchino, Italia
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ShireTerminatoMalattia di FabriSpagna, Grecia, Germania, Portogallo, Canada, Finlandia, Polonia, Svezia
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PfizerCompletatoPolineuropatia amiloide familiare | ATTR-PNSvezia, Brasile, Germania, Argentina, Francia, Portogallo
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PTC TherapeuticsReclutamentoFenilchetonuriaStati Uniti, Germania, Spagna, Australia, Brasile, Regno Unito, Danimarca, Messico, Portogallo, Tacchino, Canada, Georgia, Italia, Olanda, Giappone
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Novo Nordisk A/SCompletatoDisturbo emorragico congenito | Emofilia AStati Uniti, Danimarca, Austria, Spagna, Giappone, Brasile, Algeria, Lituania, Portogallo, Federazione Russa, Serbia, Tacchino, Grecia, Hong Kong, Porto Rico, Ungheria, Cina, Polonia
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Amicus TherapeuticsReclutamentoUno studio per valutare Migalastat in soggetti Fabry con variante GLA suscettibile e malattia renaleMalattia di FabriSpagna, Stati Uniti, Giappone, Australia, Francia, Portogallo
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Novo Nordisk A/SCompletatoDisturbo emorragico congenito | Emofilia AStati Uniti, Olanda, Spagna, Svizzera, Taiwan, Tacchino, Regno Unito, Croazia, Germania, Brasile, Francia, Giappone, Australia, Ungheria, Israele, Corea, Repubblica di, Lituania, Portogallo, Ucraina, Grecia, Italia, Danimarca, Norvegi... e altro ancora
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Idorsia Pharmaceuticals Ltd.CompletatoGangliosidosi GM2 | Gangliosidosi GM1 | Malattia di Tay-Sachs | Malattia di Sandoff | Malattia di Gaucher, tipo 2 | Variante AB Gangliosidosi GM2Stati Uniti, Spagna, Germania, Italia, Belgio, Brasile, Francia, Portogallo, Svizzera, Regno Unito
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BioMarin PharmaceuticalTerminatoMalattia di Pompe a esordio tardivoStati Uniti, Regno Unito, Germania, Francia, Italia, Portogallo, Belgio, Olanda
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Swedish Orphan BiovitrumCompletatoTirosinemia ereditaria, tipo IBelgio, Danimarca, Francia, Germania, Austria, Cechia, Finlandia, Ungheria, Irlanda, Italia, Olanda, Norvegia, Polonia, Portogallo, Spagna, Svezia, Regno Unito
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PTC TherapeuticsCompletatoFenilchetonuriaSpagna, Stati Uniti, Australia, Germania, Regno Unito, Brasile, Danimarca, Canada, Francia, Georgia, Italia, Messico, Olanda, Portogallo, Tacchino
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Ultragenyx Pharmaceutical IncAttivo, non reclutanteMalattia di WilsonStati Uniti, Canada, Spagna, Portogallo, Regno Unito
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Genzyme, a Sanofi CompanyTerminatoRene policistico, autosomica dominanteBelgio, Germania, Cechia, Stati Uniti, Italia, Polonia, Argentina, Australia, Austria, Canada, Cina, Danimarca, Francia, Israele, Giappone, Corea, Repubblica di, Olanda, Portogallo, Romania, Spagna, Taiwan, Tacchino, Regno Unito
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Ultragenyx Pharmaceutical IncPRA Health SciencesReclutamentoSindrome furba | Mucopolisaccaridosi VII | MPS VII | MPS 7Stati Uniti, Germania, Brasile, Argentina, Francia, Olanda, Portogallo, Spagna, Tacchino
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.Attivo, non reclutanteSindrome da chilomicronemia familiareSpagna, Regno Unito, Francia, Canada, Stati Uniti, Italia, Olanda, Norvegia, Portogallo, Slovacchia, Svezia
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BioMarin PharmaceuticalCompletatoIperfenilalaninemia (HPA) da deficit di fenilchetonuria (PKU) o di tetraidrobiopterina (BH4)Svezia, Francia, Italia, Spagna, Germania, Olanda, Austria, Slovacchia, Portogallo
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Genzyme, a Sanofi CompanyCompletatoMalattia di GaucherStati Uniti, Svezia, India, Olanda, Austria, Giappone, Cina, Serbia, Francia, Croazia, Australia, Portogallo, Canada, Brasile, Grecia, Romania, Federazione Russa
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BioMarin PharmaceuticalCompletatoMPS IV AStati Uniti, Canada, Francia, Regno Unito, Taiwan, Argentina, Colombia, Giappone, Arabia Saudita, Olanda, Danimarca, Corea, Repubblica di, Brasile, Germania, Portogallo, Italia, Qatar
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AmgenCompletatoIpercolesterolemia FamiliareCanada, Italia, Norvegia, Belgio, Stati Uniti, Tacchino, Australia, Austria, Sud Africa, Polonia, Svizzera, Spagna, Portogallo, Slovenia, Brasile, Federazione Russa, Ungheria, Regno Unito, Colombia, Cechia, Olanda, Grecia, Mal...
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Universitaire Ziekenhuizen KU LeuvenKU Leuven; Vertex Pharmaceuticals Incorporated; University of LisbonRitirato
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Genzyme, a Sanofi CompanyAttivo, non reclutanteMalattia di Tay-Sachs | Malattia di SandoffStati Uniti, Argentina, Cechia, Portogallo, Federazione Russa, Tacchino, Regno Unito, Brasile, Francia, Germania, Italia, Giappone, Spagna
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Novo Nordisk A/SReclutamentoSGA, Sindrome di Turner, Sindrome di Noonan, ISSBelgio, Corea, Repubblica di, Stati Uniti, Irlanda, Malaysia, Regno Unito, Finlandia, Francia, Olanda, Tailandia, Cina, Giappone, Portogallo, Israele, Brasile, India, Austria, Bulgaria, Canada, Croazia, Germania, Grecia, Italia, Poloni... e altro ancora
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CENTOGENE GmbH RostockShire Human Genetic Therapies, Inc.CompletatoIncidente cerebrovascolareAustria, Belgio, Croazia, Finlandia, Francia, Georgia, Germania, Irlanda, Italia, Malta, Polonia, Portogallo, Spagna, Regno Unito
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Novartis PharmaceuticalsReclutamentoLeucemia mieloide acuta | Mielofibrosi primaria | Policitemia vera | Talassemia | Malattia del trapianto contro l'ospiteCorea, Repubblica di, Italia, Belgio, Giappone, Germania, Australia, Bulgaria, Chile, Cina, Danimarca, Grecia, Ungheria, Israele, Libano, Polonia, Portogallo, Federazione Russa, Slovacchia, Sud Africa, Spagna, Svezia, Tailandia e altro ancora
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Cosmetique Active InternationalReclutamentoMalattie della pelle | Dermatite atopicaCroazia, Germania, Portogallo, Sud Africa, Taiwan, Tailandia, Vietnam
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SanofiCompletatoSfingomielina LipidosiItalia, Cechia, Belgio, Francia, Portogallo, Tacchino, Stati Uniti, Argentina, Brasile, Chile, Germania, Romania, Spagna
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.Akcea TherapeuticsCompletatoSindrome da chilomicronemia familiareStati Uniti, Israele, Spagna, Italia, Regno Unito, Olanda, Canada, Ungheria, Svezia, Francia, Norvegia, Portogallo, Slovacchia
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AmgenCompletatoIpercolesterolemia familiare eterozigoteStati Uniti, Canada, Italia, Norvegia, Belgio, Tacchino, Australia, Nuova Zelanda, Austria, Cechia, Sud Africa, Polonia, Spagna, Svizzera, Olanda, Taiwan, Finlandia, Brasile, Portogallo, Slovenia, Federazione Russa, Ungheria, Regno... e altro ancora
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Novartis PharmaceuticalsCompletatoArtrite gottosaColombia, Spagna, Taiwan, Federazione Russa, Guatemala, Belgio, Stati Uniti, Argentina, Cechia, Germania, Ungheria, Polonia, Portogallo, Singapore, Slovacchia, Sud Africa, Tacchino, Regno Unito
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Calcilytix Therapeutics, Inc., a BridgeBio companyReclutamentoIpocalcemia autosomica dominanteStati Uniti, Francia, Danimarca, Australia, Giappone, Belgio, Canada, Italia, Olanda, Regno Unito, Portogallo, Finlandia, Germania
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PfizerCompletatoPolineuropatia amiloide familiareRegno Unito, Spagna, Stati Uniti, Argentina, Brasile, Francia, Germania, Portogallo, Svezia
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Novartis PharmaceuticalsCompletatoGottaStati Uniti, Colombia, Federazione Russa, Taiwan, Argentina, Tacchino, Germania, Singapore, Spagna, Ungheria, Guatemala, Polonia, Sud Africa, Slovacchia, Portogallo, Belgio, Cechia, Regno Unito
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Genzyme, a Sanofi CompanyCompletatoSfingomielina LipidosiStati Uniti, Argentina, Australia, Belgio, Brasile, Bulgaria, Chile, Francia, Germania, Italia, Giappone, Olanda, Portogallo, Spagna, Tunisia, Tacchino, Regno Unito
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.CompletatoAmiloidosi | Polineuropatia amiloide familiare | FAP | TTR | TranstiretinaStati Uniti, Spagna, Argentina, Brasile, Francia, Germania, Italia, Portogallo, Regno Unito
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.CompletatoAmiloidosi | Polineuropatia amiloide familiare | FAP | TTR | TranstiretinaNuova Zelanda, Stati Uniti, Spagna, Argentina, Brasile, Francia, Germania, Italia, Portogallo, Regno Unito
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PfizerCompletatoAmiloidosi da transtiretina Cardiomiopatia (ATTR-CM)Italia, Romania, Francia, Australia, Austria, Portogallo, Slovacchia, Slovenia, Spagna, Regno Unito
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BioMarin PharmaceuticalCompletatoMucopolisaccaridosi VI (MPS VI, sindrome di Maroteaux-Lamy)Stati Uniti, Francia, Australia, Germania, Irlanda, Austria, Belgio, Italia, Lituania, Olanda, Portogallo, Svezia, Regno Unito
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University of CagliariSconosciutoMalattia di Behcet | Malattia di Behcet aggravataGrecia, Italia, Portogallo, Spagna, Emirati Arabi Uniti
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Genzyme, a Sanofi CompanyCompletatoMalattia da accumulo di glicogeno di tipo II; malattia di PompeCechia, Taiwan, Belgio, Germania, Corea, Repubblica di, Stati Uniti, Argentina, Australia, Austria, Brasile, Canada, Danimarca, Francia, Ungheria, Italia, Giappone, Messico, Olanda, Polonia, Portogallo, Federazione Russa, Sp... e altro ancora
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BioMarin PharmaceuticalCompletatoSindrome di Morquio A | MPS IVA | Mucopolisaccaridosi IV AStati Uniti, Canada, Francia, Taiwan, Argentina, Colombia, Spagna, Tacchino, Giappone, Arabia Saudita, Olanda, Danimarca, Corea, Repubblica di, Brasile, Regno Unito, Germania, Norvegia, Portogallo, Italia, Qatar
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Kyowa Kirin Pharmaceutical Development LtdAttivo, non reclutanteIpofosfatemia legata all'XSpagna, Italia, Regno Unito, Francia, Belgio, Danimarca, Germania, Ungheria, Portogallo, Norvegia, Svizzera, Israele, Olanda, Cechia, Bulgaria, Svezia, Slovenia, Irlanda, Lettonia, Slovacchia
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Genzyme, a Sanofi CompanyReclutamentoMalattia da accumulo di glicogeno di tipo II | Malattia di PompeUngheria, Croazia, Serbia, Stati Uniti, Argentina, Australia, Belgio, Brasile, Bulgaria, Canada, Chile, Cina, Colombia, Danimarca, Francia, Germania, Grecia, Hong Kong, India, Indonesia, Israele, Italia, Giappone, Giordania, Corea... e altro ancora
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AlexionReclutamentoMalattia di Wolmann | Malattia da accumulo di esteri di colesterolo | Carenza di lipasi acida lisosomiale | Deficit di acido colesteril estere idrolasi, tipo 2 | Carenza di lipasi acida | Carenza LIPA | Carenza di LALFrancia, Belgio, Stati Uniti, Spagna, Germania, Grecia, Israele, Italia, Slovenia, Regno Unito, Brasile, Canada, Danimarca, Australia, Croazia, Cechia, Irlanda, Messico, Olanda, Polonia, Portogallo, Arabia Saudita
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Genzyme, a Sanofi CompanyReclutamentoMucopolisaccaridosi I (MPS I)Croazia, Stati Uniti, Argentina, Australia, Belgio, Brasile, Canada, Danimarca, Francia, Hong Kong, India, Indonesia, Corea, Repubblica di, Kuwait, Libano, Malaysia, Olanda, Pakistan, Filippine, Polonia, Arabia Saudita, Sing... e altro ancora