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Clinical Trials on Metabolismo del piruvato, errori congeniti in France
Totale 727 risultati
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ShireTakeda Development Center Americas, Inc.Attivo, non reclutanteLeucodistrofia metacromatica (MLD)Danimarca, Germania, Giappone, Australia, Francia, Brasile, Cechia
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Regeneron PharmaceuticalsCompletatoInfiammazione acuta della gottaStati Uniti
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Genzyme, a Sanofi CompanyCompletatoMalattia da accumulo di glicogeno di tipo IIStati Uniti, Taiwan, Israele, Regno Unito, Francia
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Institut PasteurInstitut Pasteur de la Guyane; Centre Hospitalier Andrée Rosemon de CayenneReclutamento
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BioMarin PharmaceuticalAttivo, non reclutanteCeroidolipofuscinosi neuronale tardo-infantile di tipo 2Stati Uniti
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SanofiReclutamentoMalattia da accumulo di glicogeno di tipo IIBelgio, Stati Uniti, Italia, Spagna, Taiwan, Regno Unito, Olanda, Francia, Germania
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University Hospital, AngersReclutamento
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Kyowa Kirin Pharmaceutical Development LtdAttivo, non reclutanteIpofosfatemia legata all'XSpagna, Italia, Regno Unito, Francia, Belgio, Danimarca, Germania, Ungheria, Portogallo, Norvegia, Svizzera, Israele, Olanda, Cechia, Bulgaria, Svezia, Slovenia, Irlanda, Lettonia, Slovacchia
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Amicus Therapeutics France SASCompletato
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Valerion Therapeutics, LLCTerminatoMalattia di PompeStati Uniti, Regno Unito
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Genzyme, a Sanofi CompanyAttivo, non reclutanteMalattia di Tay-Sachs | Malattia di SandoffStati Uniti, Argentina, Cechia, Portogallo, Federazione Russa, Tacchino, Regno Unito, Brasile, Francia, Germania, Italia, Giappone, Spagna
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Ultragenyx Pharmaceutical IncAttivo, non reclutanteCarenza di ornitina transcarbamilasi (OTC).Canada, Stati Uniti, Francia, Spagna, Regno Unito
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University Hospital, BordeauxCompletatoDolore | Malattia di FabryFrancia
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Akcea TherapeuticsIonis Pharmaceuticals, Inc.CompletatoSindrome da chilomicronemia familiare | Carenza di lipoproteina lipasi | Iperlipoproteinemia di tipo 1Stati Uniti, Canada, Germania, Israele, Italia, Sud Africa, Spagna, Regno Unito, Brasile, Francia, Olanda
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Hospices Civils de LyonReclutamentoPazienti con PH1 trattati con Lumasiran in FranciaFrancia
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Ultragenyx Pharmaceutical IncAttivo, non reclutanteMalattia da accumulo di glicogeno di tipo IAStati Uniti, Brasile, Canada, Danimarca, Germania, Italia, Olanda, Spagna
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BioMarin PharmaceuticalCompletatoMalattia di PompeStati Uniti, Regno Unito, Francia, Australia, Germania
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Hospices Civils de LyonCompletatoIperparatiroidismo | Ipoparatiroidismo | Displasia fibrosa | Bambini adulti | Pseudo ipoparatiroidismo | Sindrome di AlbrightFrancia
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Allievex CorporationAttivo, non reclutanteMucopolisaccaridosi di tipo IIIBStati Uniti, Germania, Spagna, Argentina, Australia, Brasile, Colombia, Taiwan, Tacchino
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SanofiReclutamentoCarenza di sfingomielinasi acida (ASMD)Francia
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BioMarin PharmaceuticalCompletatoIperfenilalaninemia (HPA) da deficit di fenilchetonuria (PKU) o di tetraidrobiopterina (BH4)Svezia, Francia, Italia, Spagna, Germania, Olanda, Austria, Slovacchia, Portogallo
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BioMarin PharmaceuticalTerminatoMalattia di PompeStati Uniti, Regno Unito, Australia, Francia, Germania, Nuova Zelanda
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Genzyme, a Sanofi CompanyCompletatoMalattia di FabriStati Uniti, Francia, Polonia, Regno Unito
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Genzyme, a Sanofi CompanyCompletatoMalattia da accumulo di glicogeno di tipo IIStati Uniti, Francia, Germania, Israele, Italia, Olanda, Taiwan
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MexbrainIntegrated Scientific Services (ISS) AGReclutamentoDegenerazione epatolenticolare; WilsonFrancia, Spagna
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LG ChemCompletatoIperuricemia | GottaStati Uniti
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisShire International GmbHCompletato
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Alnylam PharmaceuticalsCompletatoIperossaluria primaria | PH1 | RNAi terapeutico | siRNA | AGTFrancia, Regno Unito, Olanda, Israele, Germania
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ShireCompletatoSindrome di SanfilippoStati Uniti, Spagna, Regno Unito, Argentina, Francia, Germania, Italia, Olanda
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Savient PharmaceuticalsCompletatoGottaStati Uniti, Canada, Messico
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Amicus TherapeuticsCompletatoMalattia di FabriStati Uniti, Australia, Francia, Regno Unito, Brasile, Canada
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Genzyme, a Sanofi CompanyCompletatoCarenza di maltasi acida della glicogenesi 2 | Malattia di Pompe (insorgenza tardiva) | Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II (GSD II)Francia
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Genzyme, a Sanofi CompanyCompletatoMalattia di FabriFrancia, Polonia, Stati Uniti, Federazione Russa, Regno Unito
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Fondation Ophtalmologique Adolphe de RothschildTerminatoMalattia di Wilson e COVID-19Francia
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Centre Hospitalier Universitaire de NiceCompletatoMalattia di PompeFrancia
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Ultragenyx Pharmaceutical IncCompletatoMucopolisaccaridosi | Sindrome furba | Mucopolisaccaridosi VII | MPS VIIStati Uniti, Brasile, Messico, Portogallo
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Genzyme, a Sanofi CompanyCompletatoMalattia di FabriFrancia, Polonia, Stati Uniti, Federazione Russa, Regno Unito
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University Hospital Center of MartiniqueReclutamento
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Amicus Therapeutics France SASCompletatoMalattia di Fabri | Malattia di Anderson FabryFrancia
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BioMarin PharmaceuticalTerminatoMalattia di Pompe a esordio tardivoStati Uniti, Regno Unito, Germania, Francia, Italia, Portogallo, Belgio, Olanda
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Children's Hospital of Orange CountyUltragenyx Pharmaceutical IncReclutamentoInfiammazione | Mucopolisaccaridosi | Malattia cardiaca | Malattia carotideaStati Uniti
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Hospices Civils de LyonCompletatoMalattia di Wilson | Distonia graveFrancia
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SanofiReclutamentoMalattia di Gaucher di tipo IIIStati Uniti, Germania, Ungheria, Francia, Cina, Giappone, Canada, Argentina, Italia, Tacchino
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Amicus TherapeuticsTerminatoMalattia di FabriRegno Unito, Stati Uniti, Australia, Brasile, Francia
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Genzyme, a Sanofi CompanyReclutamentoMucopolisaccaridosi I (MPS I)Croazia, Stati Uniti, Argentina, Australia, Belgio, Brasile, Canada, Danimarca, Francia, Hong Kong, India, Indonesia, Corea, Repubblica di, Kuwait, Libano, Malaysia, Olanda, Pakistan, Filippine, Polonia, Arabia Saudita, Sing... e altro ancora
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Astellas Gene TherapiesReclutamentoMalattia di Pompe (insorgenza tardiva)Stati Uniti, Spagna, Francia, Taiwan, Italia
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Hospices Civils de LyonCompletatoIperplasia surrenale congenitaFrancia
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Hospices Civils de LyonSconosciuto
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CHU de ReimsSconosciutoResistenza generale ai glucocorticoidiFrancia
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OrphalanErgomedReclutamentoMalattia di WilsonSpagna, Regno Unito, Belgio, Germania, Polonia, Francia, Arabia Saudita