- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Search trials
Badania kliniczne na Niedobór palmitoilotransferazy karnityny II, miopatia
Łącznie 105 wyników
-
Oregon Health and Science UniversityZakończonyNormalni ochotnicy | Niedobór białka trójfunkcyjnego | Niedobór dehydrogenazy acylo-CoA o bardzo długim łańcuchu | Niedobór długołańcuchowej dehydrogenazy 3-hydroksyacylo-CoA | Niedobór średniołańcuchowej dehydrogenazy acylo-CoA | Niedobór palmitoilotransferazy karnityny II, miopatiaStany Zjednoczone
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncZakończonyNiedobór palmitoilotransferazy karnityny (CPT I lub CPT II). | Niedobór dehydrogenazy acylo-CoA o bardzo długich łańcuchach (VLCAD). | Niedobór długołańcuchowej dehydrogenazy 3-hydroksy-acylo-CoA (LCHAD). | Niedobór białka trójfunkcyjnego (TFP). | Niedobór translokazy karnityny-acylokarnityny...Stany Zjednoczone, Zjednoczone Królestwo
-
Rigshospitalet, DenmarkGroupe Hospitalier Pitie-SalpetriereZakończonyNiedobór palmitoilotransferazy karnityny II | Niedobór dehydrogenazy acylo-koa bardzo długich łańcuchówDania
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncZakończonyZaburzenia utleniania długołańcuchowych kwasów tłuszczowych (LC-FAOD) | Niedobór dehydrogenazy acylo-CoA o bardzo długich łańcuchach (VLCAD). | Niedobór białka trójfunkcyjnego (TFP). | Niedobór palmitoilotransferazy karnityny (CPT II). | Niedobór długołańcuchowej dehydrogenazy 3-hydroksy-acylo-CoA...Stany Zjednoczone, Zjednoczone Królestwo
-
Oregon Health and Science UniversityUniversity of PittsburghZakończonyNiedobór bardzo długołańcuchowej dehydrogenazy acylo-CoA (VLCAD). | Niedobór palmitoilotransferazy karnityny 2 (CPT2). | Niedobór trójfunkcyjnego białka mitochondrialnego (TFP). | Niedobór długołańcuchowej dehydrogenazy 3-hydroksyacyloCoA (LCHAD).Stany Zjednoczone
-
Oregon Health and Science UniversityZakończonyNiedobór białka trójfunkcyjnego | Niedobór dehydrogenazy acylo-koa bardzo długich łańcuchów | Niedobór długołańcuchowej dehydrogenazy 3-hydroksyacylo-CoA | Niedobór palmitoilotransferazy karnitynowej 2Stany Zjednoczone
-
Ain Shams UniversityRekrutacyjnyNiedobór karnityny z powodu hemodializyEgipt
-
West Kazakhstan Medical UniversityRekrutacyjnyNiedobór transkarbamylazy ornityny | Niedobór biotynidazy | Cytrulinemia | Kwasica glutarowa typu II | Kwasica argininobursztynowa | Choroba Syropu Klonowego | Pierwotny niedobór karnityny | Homocystynuria | Niedobór palmitoilotransferazy karnityny II | Niedobór arginazy | Niedobór dehydrogenazy acylo-CoA o bardzo... i inne warunkiKazachstan
-
Karen Lindhardt MadsenRigshospitalet, DenmarkZakończonyTransporter karnityny, błona plazmatyczna, niedobór
-
Oregon Health and Science UniversityZakończonyNiedobór białka trójfunkcyjnego | Niedobór palmitoilotransferazy karnityny 2 | Niedobór dehydrogenazy acylo-CoA o bardzo długim łańcuchu | Niedobór długołańcuchowej dehydrogenazy 3-hydroksyacylo-CoA
-
University of California, San FranciscoZakończonyNiedobór transportera karnitynyStany Zjednoczone
-
Oregon Health and Science UniversityAlaska Department of Health and Social ServicesZakończonyNiedobór transferazy palmitoilokarnitynowej typu 1A (CPT1A).Stany Zjednoczone
-
Cedars-Sinai Medical CenterZakończonyObjawy miopatyczneStany Zjednoczone
-
University Health Network, TorontoThe Physicians' Services Incorporated FoundationNieznany
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisInstitut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France; Association...Nieznany
-
Stealth BioTherapeutics Inc.Aktywny, nie rekrutującyChoroby mitochondrialne | Miopatie mitochondrialne | Niedobór kompleksu mitochondrialnego I | Patologia mitochondrialna | Wyczerpanie mitochondrialnego DNA | Mutacja mitochondrialnego DNA | Delecja mitochondrialnego DNA | Wada metabolizmu mitochondrialnegoHiszpania, Stany Zjednoczone, Włochy, Holandia, Australia, Niemcy, Węgry, Nowa Zelandia, Norwegia, Zjednoczone Królestwo
-
Jerry Vockley, MD, PhDUltragenyx Pharmaceutical IncNie dostępnyZespół Bartha | Niedobór trójfunkcyjnego białka mitochondrialnego | Niedobór bardzo długołańcuchowej dehydrogenazy acylo-CoA (VLCAD). | Niedobory palmitoilotransferazy karnityny (CPT1, CPT2) | Niedobór długołańcuchowej dehydrogenazy hydroksyacylo-CoA | Zaburzenia magazynowania glikogenu | Choroba niedoboru... i inne warunkiStany Zjednoczone
-
Rigshospitalet, DenmarkNieznanyMetabolizm węglowodanów, błędy wrodzone | Metabolizm, Wrodzone Błędy | Metabolizm lipidów, błędy wrodzone | Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II | Choroba spichrzeniowa glikogenu typu V | Niedobór VLCAD | Choroba spichrzeniowa glikogenu typu III | Niedobór kinazy fosfoglicerynianowej | Neutralna choroba... i inne warunkiDania
-
Columbia UniversityUniversitat Autonoma de Barcelona; Instituto de Salud Carlos III; University of... i inni współpracownicyAktywny, nie rekrutującyNiedobór kinazy tymidynowej 2 | Zespół wyczerpania mitochondrialnego DNA 2 Typ miopatycznyStany Zjednoczone
-
Montefiore Medical CenterThe Gerber FoundationZakończonyWcześniactwo | Zaburzenia neurorozwojowe | Niedobór karnitynyStany Zjednoczone
-
Vanderbilt University Medical CenterZakończonyChoroby płuc | Nadciśnienie tętnicze płuc | Rodzinne pierwotne nadciśnienie płucne | Pierwotne nadciśnienie płucne | Niedobór żywieniowy karnitynyStany Zjednoczone
-
Genzyme, a Sanofi CompanyZakończonyChoroba spichrzeniowa glikogenu typu II (GSD-II) | Choroba niedoboru kwaśnej maltazy | Choroba PompegoStany Zjednoczone
-
Genzyme, a Sanofi CompanyZatwierdzony do celów marketingowychChoroba spichrzeniowa glikogenu typu II (GSD-II) | Choroba niedoboru kwaśnej maltazy | Glikogenoza 2 | Choroba Pompego (późny początek)Stany Zjednoczone
-
Centre Hospitalier Universitaire de LiegeSanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier Régional... i inni współpracownicyRekrutacyjnyWrodzony przerost nadnerczy | Hemofilia A | Hemofilia B | Mukopolisacharydoza I | Mukopolisacharydoza II | Mukowiscydoza | Niedobór alfa 1-antytrypsyny | Anemia sierpowata | Anemia Fanconiego | Przewlekła choroba ziarniniakowa | Choroba Wilsona | Ciężka wrodzona neutropenia | Niedobór transkarbamylazy ornityny | Mukopolisacharydoza... i inne warunkiBelgia
-
Orpha LabsZakończonyNiedobór adhezji leukocytów typu II
-
Maggie's Pearl, LLCAktywny, nie rekrutującyPmm2-CDG | Niedobór fosfomannomutazy 2 | Fosfomannomutaza 2 Wrodzone zaburzenie glikozylacji | Wrodzone zaburzenie glikozylacji fosfomannomutazy II | Niedobór fosfomannomutazy IIStany Zjednoczone
-
Genzyme, a Sanofi CompanyZakończonyChoroba Pompego (późny początek) | Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II (GSD-II) | Choroba niedoboru kwaśnej maltazy | Glikogenoza 2Holandia
-
Genzyme, a Sanofi CompanyZakończonyChoroba Pompego (późny początek) | Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II (GSD-II) | Choroba niedoboru kwaśnej maltazy | Glikogenoza 2Francja
-
Genzyme, a Sanofi CompanyZakończonyChoroba Pompego (późny początek) | Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II (GSD-II) | Choroba niedoboru kwaśnej maltazy | Glikogenoza 2Stany Zjednoczone, Francja, Holandia
-
Cooperative International Neuromuscular Research...Carolinas Medical Center lead study siteZakończonyDystrofia mięśniowa Beckera | Dystrofia mięśniowo-kończynowa typu 2A (niedobór Calpain-3) | Dystrofia mięśniowo-kończynowa typu 2B (miopatia Miyoshi, niedobór dysferliny) | Dystrofia mięśniowo-kończynowa typu 2I (niedobór FKRP)Stany Zjednoczone
-
Pharvaris Netherlands B.V.RekrutacyjnyDziedziczny obrzęk naczynioruchowy | Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy typu I | Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy typu II | Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy typu I i II | Dziedziczny atak obrzęku naczynioruchowego | Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy z niedoborem inhibitora esterazy C1 | Dziedziczny... i inne warunkiStany Zjednoczone, Portoryko
-
Pharvaris Netherlands B.V.Aktywny, nie rekrutującyDziedziczny obrzęk naczynioruchowy | Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy typu I | Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy typu II | Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy typu I i II | Dziedziczny atak obrzęku naczynioruchowego | Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy z niedoborem inhibitora esterazy C1 | Dziedziczny... i inne warunkiStany Zjednoczone, Polska, Niemcy, Austria, Bułgaria, Kanada, Irlandia, Włochy, Zjednoczone Królestwo
-
Pharvaris Netherlands B.V.RekrutacyjnyDziedziczny obrzęk naczynioruchowy | Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy typu I | Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy typu II | Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy typu I i II | Dziedziczny atak obrzęku naczynioruchowego | Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy z niedoborem inhibitora esterazy C1 | Dziedziczny... i inne warunkiStany Zjednoczone, Bułgaria, Czechy, Węgry, Hiszpania, Francja, Niemcy, Polska, Kanada, Izrael
-
Pharvaris Netherlands B.V.ZakończonyDziedziczny obrzęk naczynioruchowy | Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy typu I | Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy typu II | Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy typu I i II | Dziedziczny atak obrzęku naczynioruchowego | Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy z niedoborem inhibitora esterazy C1 | Dziedziczny... i inne warunkiBułgaria, Stany Zjednoczone, Hiszpania, Izrael, Niemcy, Kanada, Czechy, Francja, Węgry, Włochy, Holandia, Polska, Zjednoczone Królestwo
-
CENTOGENE GmbH RostockZakończonyDziedziczny obrzęk naczynioruchowy | Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy typu I | Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy typu II | Niedobór inhibitora esterazy C1 | HAE | Obrzęk naczynioruchowy | Niedobór C4 | Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy typu IIIIndyk, Armenia, Gruzja, Indie, Peru, Polska, Rumunia
-
University of PadovaJeszcze nie rekrutacjaNiewydolność serca | Niedobór żelaza | Niedobór witaminy D | Niewydolność serca, skurcz | Niewydolność serca II klasy NYHA | Niewydolność serca NYHA klasa III
-
Genzyme, a Sanofi CompanyZakończonyChoroba spichrzeniowa glikogenu typu II (GSD-II) | Choroba Pompego (późny początek) | Glikogeneza typu II | Niedobór kwaśnej maltazy (AMD)Stany Zjednoczone, Francja, Kanada, Holandia, Australia
-
Cairo UniversityRekrutacyjnyWady zgryzu | Kąt klasy II | Żuchwa MałaEgipt
-
HAE Global Registry FoundationRekrutacyjnyDziedziczny obrzęk naczynioruchowy typu I i IIWłochy
-
Genzyme, a Sanofi CompanyZakończonyChoroba Pompego | Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II (GSD II) | Niedobór kwaśnej maltazyStany Zjednoczone, Belgia, Dania, Francja, Niemcy, Holandia, Zjednoczone Królestwo
-
KalVista Pharmaceuticals, Ltd.ZakończonyObrzęk naczynioruchowy, dziedziczny, typu I i IIStany Zjednoczone, Czechy, Niemcy, Węgry, Włochy, Macedonia Północna, Zjednoczone Królestwo, Australia, Bułgaria, Kanada, Francja, Nowa Zelandia, Portoryko
-
Genzyme, a Sanofi CompanyZakończonyChoroba spichrzeniowa glikogenu typu II (GSD-II) | Choroba Pompego | Niedobór kwaśnej maltazy glikogenezy 2Stany Zjednoczone, Izrael
-
Genzyme, a Sanofi CompanyZakończonyChoroba spichrzeniowa glikogenu typu II (GSD-II) | Choroba Pompego | Niedobór kwaśnej maltazy glikogenezy 2Stany Zjednoczone, Kanada, Australia
-
Duke UniversityGenzyme, a Sanofi CompanyZakończonyNeuropatia | Miopatia | Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II (choroba Pompego o późnym początku)Stany Zjednoczone
-
Genzyme, a Sanofi CompanyZakończonyGlikogenoza 2 | Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II (GSD II) | Niedobór kwaśnej maltazy | Choroba Pompego (początek niemowlęcy)Stany Zjednoczone, Tajwan, Niemcy
-
Genzyme, a Sanofi CompanyZakończonyNiedobór kwaśnej maltazy glikogenezy 2 | Choroba Pompego (późny początek) | Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II (GSD II)Stany Zjednoczone, Holandia, Zjednoczone Królestwo, Niemcy
-
Genzyme, a Sanofi CompanyZakończonyNiedobór kwaśnej maltazy glikogenezy 2 | Choroba Pompego (późny początek) | Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II (GSD II)Francja
-
RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... i inni współpracownicyRejestracja na zaproszeniePierwotna hiperoksaluria typu 3 | Cukrzyca | Hemofilia A | Hemofilia B | Dziedziczna nietolerancja fruktozy | Mukowiscydoza | Niedobór czynnika VII | Fenyloketonuria | Anemia sierpowata | Zespół Draveta | Dystrofia mięśniowa Duchenne'a | Zespół Pradera-Williego | Zespół łamliwego chromosomu X | Przewlekła choroba ziarniniakowa i inne warunkiStany Zjednoczone
-
Genzyme, a Sanofi CompanyRekrutacyjnyChoroba Pompego (późny początek) | Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II (GSD-II) | Niedobór kwaśnej maltazy glikogenezy 2Chorwacja, Stany Zjednoczone, Włochy, Belgia, Czechy
-
Genzyme, a Sanofi CompanyZakończonyChoroba spichrzeniowa glikogenu typu II | Choroba niedoboru kwaśnej maltazy | Glikogenoza 2 | Choroba PompegoStany Zjednoczone