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Klinische Studien zur Aminosäurestoffwechsel, angeborene Fehler
Insgesamt 4797 ergebnisse
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University of ChicagoPfizer; Biogen; APDM Wearable TechnologiesAktiv, nicht rekrutierendSpinozerebelläre Ataxie Typ 3 | Friedreich Ataxie | Spinozerebelläre Ataxie Typ 1 | Spinozerebelläre Ataxie Typ 2 | Spinozerebelläre Ataxie Typ 6Vereinigte Staaten
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Argo SanteGenSight BiologicsAbgeschlossenLebersche hereditäre Optikusneuropathie (LHON)Frankreich
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University of PittsburghAbgeschlossenPulmonale Hypertonie | Friedreich Ataxie | Eisen-Schwefel-Cluster-MangelVereinigte Staaten
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Beth Israel Deaconess Medical CenterNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)AbgeschlossenAmyotrophe Lateralsklerose | Muskeldystrophie | Radikulopathie | Trauma-Verletzung | Orthopädische Störung | Myopathie | Polyneuropathie und MononeuropathienVereinigte Staaten
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Stanford UniversityAbgeschlossenEpidermolysis bullosa simplex | Epidermolysis Bullosa Simplex Kobner | Weber-Cockayne-SyndromVereinigte Staaten
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Ospedale San RaffaeleRekrutierung
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Washington University School of MedicineAnmeldung auf EinladungWolfram-SyndromVereinigte Staaten
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Reata, a wholly owned subsidiary of BiogenAbgeschlossenFokale segmentale Glomerulosklerose | IgA-Nephropathie | Autosomal dominante polyzystische Niere | CKD im Zusammenhang mit Typ-1-DiabetesVereinigte Staaten
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Centre d'Etude des Cellules SouchesGenethonRekrutierungWirksamkeitsstudie zur täglichen Verabreichung von VPA bei Patienten mit Wolfram-Syndrom (AUDIOWOLF)Wolfram-SyndromFrankreich, Spanien
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Amylyx Pharmaceuticals Inc.Aktiv, nicht rekrutierendWolfram-SyndromVereinigte Staaten
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San Raffaele UniversityUnita' di Gastroenterologia - Policlinico Universitario di Bari; Unita' di Gastroenterologia... und andere MitarbeiterRekrutierungLynch-Syndrom | MLH1-Genmutation | Mutation des MSH2-Gens | Mutation des MSH6-Gens | PMS2-Genmutation | Lynch-Syndrom II | Adenokarzinom des Dünndarms | Lynch Syndrome IItalien
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National Cancer Institute (NCI)AbgeschlossenMelanom | Hautkrebs | Basalzellkarzinom | Plattenepithelkarzinom | MondscheinkrankheitVereinigte Staaten
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RWJ Barnabas Health at Jersey City Medical CenterUnbekanntLynch-Syndrom | Endometriumkarzinom | Somatische Mutation | Krebs-Gen-MutationVereinigte Staaten
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Fred Hutchinson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI); National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)AbgeschlossenSchwere kombinierte Immunschwäche | Adenosin-Desaminase-Mangel | Störung des Immunsystems | Autosomal-rezessive Störung | Purin-Nukleosid-Phosphorylase-Mangel | Schwere kombinierte Immunschwäche ohne T- und B-Zellen | X-chromosomaler schwerer kombinierter ImmundefektVereinigte Staaten
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisAbgeschlossen
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National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)AbgeschlossenNeubildungen | Myelodysplastische Syndrome | Hämatologische Erkrankungen | Leukämie | Schwere kombinierte Immunschwäche | Fanconi-Anämie | Anämie, aplastisch | Transplantation hämatopoetischer Stammzellen
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University of PlymouthRekrutierungAtaxie Teleangiektasie | Ataxie Teleangiektasie bei KindernVereinigtes Königreich
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Ohio State University Comprehensive Cancer CenterAktiv, nicht rekrutierendLynch-Syndrom | Verwandte | Endometriumkarzinom | Adenokarzinom des EndometriumsVereinigte Staaten
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisBeendetNeuromuskuläre Erkrankungen | Amyotrophe Lateralsklerose | Duchenne-MuskeldystrophieFrankreich
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Vanderbilt University Medical CenterRekrutierungPosturales orthostatisches Tachykardie-Syndrom | Akute hepatische PorphyrieVereinigte Staaten
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National Neuroscience InstituteNanyang Technological University; Institute for Infocomm Research; Institute of... und andere MitarbeiterAktiv, nicht rekrutierendMotoneuron-Krankheit | Amyotrophe Lateralsklerose | Muskeldystrophien | Verletzungen des Rückenmarks | Tetraplegie | Tetraplegie/Tetraparese | Locked-In-SyndromSingapur
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National Institute of Neurological Disorders and...AbgeschlossenMotoneuron-Krankheit | Spinale und bulbäre Muskelatrophie (SBMA)Vereinigte Staaten
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Sheba Medical CenterAbgeschlossenErmüdung | Ataxia | Dystonie | Parkinsonismus | ChoreaIsrael
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University Hospital, GrenobleRekrutierungAngioödem erblichFrankreich
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TakedaRekrutierungHereditäres Angioödem (HAE)Japan
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Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns...RekrutierungPrimäre Immunschwächestörung | Knochenmarkversagen | ImmunschwächekrankheitVereinigte Staaten
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Seoul National University HospitalRekrutierungDuchenne-Muskeldystrophie | Skoliose Neuromuskulär | Lordose der LendenwirbelsäuleKorea, Republik von
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Hoffmann-La RocheAktiv, nicht rekrutierendHämophilie A | Milde hereditäre Faktor-VIII-Mangelkrankheit ohne Inhibitor | Moderate hereditäre Faktor-VIII-Mangelkrankheit ohne InhibitorVereinigte Staaten, Niederlande, Belgien, Frankreich, Deutschland, Südafrika, Spanien, Kanada, Vereinigtes Königreich, Polen
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ShireTakeda Development Center Americas, Inc.Aktiv, nicht rekrutierendHereditäres Angioödem (HAE)Deutschland, Schweiz, Spanien, Israel, Italien, Österreich, Portugal, Kuwait
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ShireTakedaAbgeschlossen
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TakedaAbgeschlossenHereditäres Angioödem (HAE)China
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University of Colorado, DenverCystic Fibrosis FoundationBeendetDiabetes im Zusammenhang mit zystischer Fibrose | Mukoviszidose Lungenverschlimmerung | Mukoviszidose bei KindernVereinigte Staaten
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BioCryst PharmaceuticalsAbgeschlossen
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University of British ColumbiaSuspendiertExostosen, mehrfach erblichKanada
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ShireAbgeschlossenHereditäres Angioödem (HAE)Vereinigte Staaten
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ShireAbgeschlossenHereditäres Angioödem (HAE)Vereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Deutschland, Kanada, Italien, Jordanien, Puerto Rico
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ShireAbgeschlossenHereditäres Angioödem (HAE)Spanien, Israel, Vereinigte Staaten, Ungarn, Deutschland, Kanada, Rumänien
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ShireAbgeschlossenHereditäres Angioödem (HAE)Vereinigte Staaten, Deutschland, Ungarn
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ShireAbgeschlossenHereditäres Angioödem (HAE)Vereinigte Staaten, Deutschland, Spanien, Schweden
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ShireAbgeschlossenHereditäres Angioödem (HAE)Vereinigte Staaten
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ShireAbgeschlossenHereditäres Angioödem (HAE)Israel, Deutschland, Mexiko, Vereinigte Staaten, Rumänien
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ShireAbgeschlossenHereditäres Angioödem (HAE)Japan
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ShireAbgeschlossenHereditäres Angioödem (HAE)Vereinigte Staaten, Jordanien, Italien
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BioCryst PharmaceuticalsAbgeschlossenHereditäres Angioödem (HAE)Kanada, Vereinigtes Königreich, Deutschland, Spanien, Australien, Ungarn, Italien, Österreich, Nordmazedonien, Dänemark, Schweiz
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Stanley Jordan, MDCSL BehringAbgeschlossenNierentransplantationVereinigte Staaten
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Second Affiliated Hospital, School of Medicine,...Unbekannt
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Penn State UniversityZurückgezogen
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University Hospital MuensterAbgeschlossenKlinefelter-Syndrom, Hypogonadismus
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Pharming Technologies B.V.University of Wisconsin, MadisonZurückgezogenNierentransplantation | TransplantatabstoßungVereinigte Staaten
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TakedaNoch keine RekrutierungHereditäres Angioödem (HAE)China