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Clinical Trials on Purin-Pyrimidin-Stoffwechsel, angeborene Fehler in New Zealand
Insgesamt 703 ergebnisse
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Translational Research Center for Medical Innovation...RekrutierungNeutrale LipidspeicherkrankheitChina, Vereinigte Staaten, Frankreich, Österreich, Deutschland, Italien, Japan, Niederlande, Vereinigtes Königreich
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Aspa TherapeuticsRekrutierungCanavan-KrankheitVereinigte Staaten
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SanofiAbgeschlossenSphingomyelin-LipidoseItalien, Tschechien, Belgien, Frankreich, Portugal, Truthahn, Vereinigte Staaten, Argentinien, Brasilien, Chile, Deutschland, Rumänien, Spanien
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BioMarin PharmaceuticalAbgeschlossenMorquio-A-Syndrom | MPS IVA | Mukopolysaccharidose IV AVereinigte Staaten, Kanada, Frankreich, Taiwan, Argentinien, Kolumbien, Spanien, Truthahn, Japan, Saudi-Arabien, Niederlande, Dänemark, Korea, Republik von, Brasilien, Vereinigtes Königreich, Deutschland, Norwegen, Portugal, Italie... und mehr
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Audentes TherapeuticsAbgeschlossenCrigler-Najjar-SyndromIsrael, Vereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich
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University of Texas Southwestern Medical CenterNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); Columbia University; The Cleveland... und andere MitarbeiterRekrutierungAmyloidose, familiär | Amyloidose, erblich | Amyloidose Herz | Transthyretin-bezogene (ATTR) Familiäre Amyloid-Kardiomyopathie | Mutation des Transthyretin-GensVereinigte Staaten
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National Niemann-Pick Disease FoundationIcahn School of Medicine at Mount Sinai; Engage Health Inc.AbgeschlossenNiemann-Pick-KrankheitenVereinigte Staaten
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Genzyme, a Sanofi CompanyBeendetNiemann-Pick-Krankheit | Säure-Sphingomyelinase-MangelVereinigte Staaten
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TakedaVerfügbarHunter-SyndromVereinigte Staaten, Australien, Mexiko, Spanien, Vereinigtes Königreich
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Audentes TherapeuticsBeendetCrigler-Najjar-SyndromIsrael, Vereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich
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JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.RekrutierungMukopolysaccharidose IIVereinigte Staaten, Deutschland, Spanien, Frankreich, Brasilien, Argentinien, Truthahn, Vereinigtes Königreich, Polen, Italien
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SanofiRekrutierungMorbus FabryChina, Finnland, Deutschland, Norwegen, Vereinigtes Königreich, Vereinigte Staaten, Dänemark, Österreich, Griechenland, Rumänien, Argentinien, Brasilien, Kanada, Japan, Mexiko, Polen, Italien, Frankreich, Truthahn, Australien, S...
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TakedaTakeda Development Center Americas, Inc.RekrutierungHunter-Syndrom | Mukopolysaccharidose (MPS)Vereinigte Staaten
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Cyclo Therapeutics, Inc.AbgeschlossenNiemann-Pick-Krankheit, Typ C1Vereinigte Staaten
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Aldeyra Therapeutics, Inc.AbgeschlossenSjögren-Larsson-SyndromVereinigte Staaten
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NYU Langone HealthAbgeschlossenCystinurieVereinigte Staaten
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NYU Langone HealthNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)AbgeschlossenCystinurieVereinigte Staaten
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Denali Therapeutics Inc.RekrutierungMukopolysaccharidose IIVereinigte Staaten, Spanien, Vereinigtes Königreich, Tschechien, Frankreich, Kanada, Italien, Belgien, Niederlande, Deutschland, Argentinien, Schweden, Truthahn, Brasilien, Kolumbien
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University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... und andere MitarbeiterAbgeschlossenMukopolysaccharidose Typ I | Mukopolysaccharidose Typ II | Mukopolysaccharidose Typ VI | Mukopolysaccharidose Typ IV | Mukopolysaccharidose Typ VIIVereinigte Staaten, Kanada
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Akcea TherapeuticsRekrutierungHereditäre Transthyretin-Amyloidose mit PolyneuropathieVereinigte Staaten, Kanada
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Michio HiranoSanthera PharmaceuticalsAbgeschlossen
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Mayo ClinicRekrutierungCystinurie | Hyperoxalurie | Dent-Krankheit | Lowe-Syndrom | Adenin-Phosphoribosyltransferase-MangelVereinigte Staaten, Kanada, Island, Israel
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Sangamo TherapeuticsAktiv, nicht rekrutierendHämophilie B | Mukopolysaccharidose I | Mukopolysaccharidose IIVereinigte Staaten
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Luminex CorporationAbgeschlossenNebennierenhyperplasie, angeboren | Mukoviszidose | Angeborene HypothyreoseVereinigte Staaten
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NYU Langone HealthAbgeschlossen
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Spruce BiosciencesRekrutierungAngeborene Nebennierenhyperplasie | 21-OHDVereinigte Staaten
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Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk companyRekrutierungNierenerkrankung im Endstadium | Primäre Hyperoxalurie Typ 2 | Primäre Hyperoxalurie Typ 1Deutschland, Spanien, Vereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Italien, Vereinigte Arabische Emirate, Libanon, Marokko, Frankreich, Rumänien
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Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk companyAnmeldung auf EinladungNierenerkrankungen | Urologische Erkrankungen | Erbkrankheit | Primäre Hyperoxalurie Typ 1 (PH1) | Primäre Hyperoxalurie Typ 2 (PH2) | Primäre Hyperoxalurie Typ 3 (PH3)Vereinigte Staaten, Frankreich, Deutschland, Japan, Libanon, Spanien, Vereinigtes Königreich, Australien, Kanada, Italien, Niederlande, Norwegen, Truthahn
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Vanderbilt UniversityNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); University of South Florida; National Institutes of Health (NIH)AbgeschlossenHermansky-Pudlak-SyndromVereinigte Staaten
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Neurocrine BiosciencesAktiv, nicht rekrutierendAngeborene NebennierenhyperplasieVereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Frankreich, Griechenland, Italien, Spanien, Belgien, Kanada, Deutschland, Polen
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Spruce BiosciencesAktiv, nicht rekrutierendAngeborene NebennierenhyperplasieVereinigte Staaten, Australien, Brasilien, Estland, Deutschland, Korea, Republik von, Lettland, Litauen, Polen, Rumänien, Spanien, Schweden, Truthahn, Kanada, Italien, Vereinigtes Königreich
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Bellus Health IncNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)AbgeschlossenStreicheln | Neurologische Erkrankungen, AllgemeinVereinigte Staaten
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ZevraDenmarkVerfügbarNiemann-Pick-Krankheit, Typ CVereinigte Staaten
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Revive Therapeutics, Ltd.Unbekannt
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PfizerAbgeschlossenHereditäre Transthyretin-Amyloidose (ATTRv) Kardiomyopathie (CM), gemischter PhänotypVereinigte Staaten
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PfizerAbgeschlossenZerebrale Amyloid-AngiopathieKanada, Vereinigte Staaten, Niederlande, Frankreich, Vereinigtes Königreich
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Alnylam PharmaceuticalsAktiv, nicht rekrutierendTransthyretin-Amyloidose (ATTR) mit KardiomyopathieVereinigte Staaten, Australien, Brasilien, Bulgarien, Frankreich, Italien, Japan, Mexiko, Niederlande, Taiwan, Vereinigtes Königreich, Belgien, Tschechien, Dänemark, Neuseeland, Schweden, Korea, Republik von, Argentinien, Chile und mehr
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Boston UniversityNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); Food and Drug...AbgeschlossenFamiliäre Amyloidpolyneuropathie | Familiäre AmyloidoseVereinigte Staaten, Italien, Japan, Schweden, Vereinigtes Königreich
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ShireAbgeschlossenHunter-Syndrom | Mukopolysaccharidose II (MPS II)Vereinigte Staaten, Frankreich, Vereinigtes Königreich, Deutschland, Schweden, Spanien, Brasilien, Kanada, Italien, Rumänien
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Neurocrine BiosciencesAktiv, nicht rekrutierendAngeborene NebennierenhyperplasieVereinigte Staaten, Spanien, Belgien, Österreich, Bulgarien, Kanada, Tschechien, Frankreich, Deutschland, Griechenland, Israel, Italien, Niederlande, Polen, Portugal, Serbien, Schweden, Vereinigtes Königreich
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Tisento TherapeuticsChildren's Hospital of PhiladelphiaBeendet
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.AbgeschlossenAmyloidose | Familiäre Amyloidpolyneuropathie | FAP | TTR | TransthyretinVereinigte Staaten, Spanien, Argentinien, Brasilien, Frankreich, Deutschland, Italien, Portugal, Vereinigtes Königreich
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Alnylam PharmaceuticalsAktiv, nicht rekrutierendTransthyretin-Amyloidose | Amyloidose, erblichVereinigte Staaten, Argentinien, Australien, Belgien, Brasilien, Bulgarien, Kanada, Zypern, Frankreich, Deutschland, Griechenland, Italien, Japan, Korea, Republik von, Malaysia, Mexiko, Niederlande, Portugal, Spanien, Schweden, ... und mehr
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PfizerAbgeschlossenTransthyretin-Amyloidose | Mutationen des Transthyretin-GensVereinigte Staaten, Frankreich, Spanien, Taiwan, Israel, Korea, Republik von, Dänemark, Kanada, Niederlande, Japan, Schweden, Brasilien, Mexiko, Argentinien, Portugal, Belgien, Bulgarien, Zypern, Deutschland, Italien, Malaysia, Ru... und mehr
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Akcea TherapeuticsUnited BioSource, LLCRekrutierungHereditäre Transthyretin-Amyloidose mit PolyneuropathieVereinigte Staaten, Frankreich, Griechenland, Italien, Spanien, Kanada, Deutschland, Portugal
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Tisento TherapeuticsNoch keine RekrutierungMitochondriale Enzephalopathie, Laktatazidose und schlaganfallähnliche Episoden (MELAS-Syndrom)Vereinigte Staaten, Australien, Italien, Deutschland, Kanada, Vereinigtes Königreich
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Albert Einstein College of MedicineEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... und andere MitarbeiterAnmeldung auf EinladungMukopolysaccharidose II | Morbus Fabry | Niemann-Pick-Krankheit, Typ C | Mukopolysaccharidose VI | Mangel an lysosomaler saurer Lipase | Metachromatische Leukodystrophie | Gaucher-Krankheit | Zerebrotendinöse Xanthomatose | Mukopolysaccharidose IV A | GM1 Gangliosidose | Mukopolysaccharidose VII | Säure-Sp... und andere BedingungenVereinigte Staaten
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Intellia TherapeuticsAnmeldung auf EinladungHereditäres AngioödemFrankreich, Neuseeland, Vereinigtes Königreich, Niederlande
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Novartis PharmaceuticalsAbgeschlossenMyelodysplastische Syndrome | Fanconi-Syndrom | Anämie, aplastisch | Beta-Thalassämie | Anämie, Diamond-BlackfanVereinigte Staaten