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Klinische Studien zur X-chromosomale myotubuläre Myopathie
Insgesamt 1543 ergebnisse
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...AbgeschlossenChronische granulomatöse KrankheitVereinigte Staaten
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Johann Wolfgang Goethe University HospitalGerman Federal Ministry of Education and ResearchUnbekanntGranulomatöse Krankheit, chronischDeutschland
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisRekrutierungAdrenoleukodystrophie | Adrenomyeloneuropathie | Metachromatische Leukodystrophie | Leukenzephalopathie im Erwachsenenalter mit axonalen Sphäroiden und pigmentierter GliaFrankreich
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaBeendetSichelzellenanämie | Thalassämie | Zerebrale Adrenoleukodystrophie | Vererbte Stoffwechselstörungen | Hämatologische Erkrankungen mit hohem RisikoVereinigte Staaten
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Baylor College of MedicineThe Methodist Hospital Research Institute; Center for Cell and Gene Therapy,...AbgeschlossenAkute myeloische Leukämie | Akute lymphatische Leukämie | Myelodysplastisches Syndrom | Chronische myeloische Leukämie | Hämophagozytische Lymphohistiozytose (HLH) | Non-Hodgkins-Lymphom | Familiäre hämophagozytische Lymphohistiozytose (FLH) | Virusassoziiertes hämophagozytisches Syndrom (VAHS) | X-chromosomale...Vereinigte Staaten
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IRCCS Eugenio MedeaRekrutierungMuskeldystrophien | Becker-Muskeldystrophie | Gliedergürtel-Muskeldystrophie | Facio-Scapulo-Humeral-DystrophieItalien
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Vanderbilt University Medical CenterRekrutierungDuchenne-MuskeldystrophieVereinigte Staaten
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...RekrutierungChronische granulomatöse Krankheit | CGDVereinigte Staaten
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Region StockholmKarolinska InstitutetRekrutierungBipolare Störung | Bipolare Depression | Bipolare I-Störung | Bipolare II-Störung | Bipolare affektive Störung; Remission ein | Bipolare affektive Störung, derzeit depressiv, moderatSchweden
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University Hospital OlomoucNoch keine RekrutierungKardiomyopathie, erweitert, 3BTschechien
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Sanguine BiosciencesBeendetChronische granulomatöse KrankheitVereinigte Staaten
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PTC TherapeuticsAbgeschlossenErkrankungen des Nervensystems | Genetische Krankheiten, angeboren | Genetische Krankheiten, X-gebunden | Muskelerkrankungen | Neuromuskuläre Erkrankungen | Muskeldystrophien | Muskelerkrankungen, atrophisch | Muskeldystrophie, Duchenne | Muskel-Skelett-ErkrankungVereinigte Staaten, Taiwan, Indien, Korea, Republik von, Thailand, Australien, Brasilien, Bulgarien, Kanada, China, Hongkong, Malaysia, Mexiko, Polen, Puerto Rico, Russische Föderation, Truthahn, Japan
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Arcturus Therapeutics, Inc.AbgeschlossenOrnithin-Transcarbamylase-MangelNeuseeland
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Freeline TherapeuticsAbgeschlossenHämophilie B | Blutgerinnungsstörungen, vererbt | Blutgerinnungsstörung | Hämatologische ErkrankungVereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Australien, Niederlande, Österreich, Frankreich, Irland, Italien, Truthahn, Kanada, Deutschland, Südafrika
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Istituto Auxologico ItalianoAbgeschlossenOsteoporose | Duchenne-Muskeldystrophie
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Catalyst BiosciencesBeendetHämophilie A mit Inhibitor | Hämophilie B mit InhibitorVereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Taiwan, Italien, Spanien, Indien, Truthahn, Malaysia, Russische Föderation, Armenien, Georgia, Ungarn, Mexiko, Polen, Südafrika, Ukraine
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Novo Nordisk A/SAbgeschlossenHämophilie A mit Inhibitoren | Hämophilie B mit Inhibitoren | Hämophilie A | Hämophilie BFrankreich, Vereinigte Staaten, Indien, Mexiko, Vereinigtes Königreich, Niederlande, Schweden, Korea, Republik von, Spanien, Schweiz, Serbien, Truthahn, Bulgarien, Italien, Japan, Polen, Südafrika, Kroatien, Algerien, Australien, Bosnien und Herzegowina und mehr
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisAssociation Française contre les Myopathies (AFM), ParisAbgeschlossenHerzfehler | Duchenne-Muskeldystrophie | KardiomyopathieFrankreich
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Safaa AA KhaledUnbekanntHämophilie | Von-Willebrand-Erkrankungen | Christmas Disease
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Translate Bio, Inc.ZurückgezogenOrnithin-Transcarbamylase-Mangel
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University of North Carolina, Chapel HillNational Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS) und andere MitarbeiterAbgeschlossenMuskeldystrophien | Duchenne-Muskeldystrophie | Becker-Muskeldystrophie | Gliedergürtel-MuskeldystrophieVereinigte Staaten
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Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger...RekrutierungNeurodegenerative Krankheiten | Ataxia | Zerebelläre Ataxie | Leukodystrophie | Adrenomyeloneuropathie | LBSL | Leukoenzephalopathie mit Hirnstamm- und Rückenmarksbeteiligung und Laktaterhöhung | Leukoenzephalopathie mit Beteiligung von Hirnstamm und Rückenmark und hohem Laktatsyndrom (Störung)Vereinigte Staaten
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Rekrutierung
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Peking Union Medical College HospitalNational Natural Science Foundation of China; Cancer Institute and Hospital,...RekrutierungKardiomyopathie, erweitert | Duchenne-MuskeldystrophieChina
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Northwestern UniversityAbgeschlossenBecker-Muskeldystrophie | Gliedergürtel-MuskeldystrophieVereinigte Staaten
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Jiangsu Gensciences lnc.AbgeschlossenFaktor-VII-Mangel | Hämophilie A mit Inhibitor | Hämophilie B mit InhibitorChina
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Hacettepe UniversityAbgeschlossenDuchenne-Muskeldystrophie | Gehschwierigkeiten | Gehstörung, neurologischTruthahn
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Groupe Maladies hémorragiques de BretagneAbgeschlossenHämophilie A | Hämophilie B | Antikoagulans-induzierte BlutungenFrankreich
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Hacettepe UniversityAbgeschlossenDuchenne-Muskeldystrophie | Gangstörungen, neurologisch | Gangstörungen bei KindernTruthahn
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Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS TrustAbgeschlossenDuchenne-MuskeldystrophieVereinigtes Königreich
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Duke UniversityUniversity of FloridaAbgeschlossen
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Ultragenyx Pharmaceutical IncAbgeschlossenOrnithin-Transcarbamylase-MangelVereinigte Staaten
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Jett Foundation, Inc.Pfizer; Hoffmann-La Roche; Italfarmaco; Nationwide Children's Hospital; Capricor Inc. und andere MitarbeiterAbgeschlossenDuchenne-Muskeldystrophie | Seltene Krankheiten | Behinderung körperlich | Belastung, Abhängigkeit | Beeinträchtigung | KrankheitsmanagementVereinigte Staaten
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Washington University School of MedicineAbgeschlossenBarth-Syndrom
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Ospedale San Giovanni BellinzonaAbgeschlossenTakotsubo-Kardiomyopathie | Syndrom XSchweiz
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Institut National de la Santé Et de la Recherche...RekrutierungMukopolysaccharidose I | Mukopolysaccharidose II | Mukopolysaccharidose VI | Mukopolysaccharidose III | Mukopolysaccharidose IV | Mukopolysaccharidose VII | Multiple Sulfatase-Mangelkrankheit | Mukopolysaccharidose IXFrankreich
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Arcturus Therapeutics, Inc.RekrutierungOTC-Mangel | Ornithin-Transcarbamylase-Mangel | OTCDSpanien, Belgien, Vereinigtes Königreich, Schweden
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Children's Hospital of Fudan UniversityRekrutierungBCG | Vitamin D3 | Chronisch-granulomatöse KrankheitChina
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRekrutierungAplastische Anämie | Dyskeratosis congenitaVereinigte Staaten
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Boston Children's HospitalNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)RekrutierungGliedergürtel-Muskeldystrophie | Neuromuskulär; Störung, erblich | Muskeldystrophie Duchenne/BeckerVereinigte Staaten
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Aktiv, nicht rekrutierendTransplantation einer chronischen granulomatösen KrankheitVereinigte Staaten
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Stealth BioTherapeutics Inc.AbgeschlossenBarth-SyndromVereinigte Staaten
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University of PittsburghRespirtech, Inc.AbgeschlossenDuchenne-MuskeldystrophieVereinigte Staaten
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Fondazione TelethonOspedale San RaffaeleAktiv, nicht rekrutierendWiskott-Aldrich-SyndromItalien, Vereinigte Staaten
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David WilliamsAktiv, nicht rekrutierendWiskott-Aldrich-SyndromVereinigte Staaten
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American Thrombosis and Hemostasis NetworkTakeda; CSL Behring; OctapharmaAbgeschlossenHämophilie A | Hämophilie B | Hämophilie | Hämophilie A mit Inhibitor | Hämophilie | Hämophilie B mit Inhibitor | Hämophilie A ohne Inhibitor | Hämophilie B ohne InhibitorVereinigte Staaten
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Ultragenyx Pharmaceutical IncBeendetOrnithin-Transcarbamylase-MangelVereinigte Staaten
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Rare Diseases Clinical Research Network; Primary Immune Deficiency Treatment...Anmeldung auf EinladungGranulomatöse Krankheit, chronischVereinigte Staaten, Kanada
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...AbgeschlossenAtherosklerose | Chronische Granulomatöse Krankheit (CGD)Vereinigte Staaten
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GenethonInstitute of Child Health; Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation...Abgeschlossen