Hae kliinisistä tutkimuksista: Pediatric genetic disorder

Yhteensä 165744 tulosta

GRIN Therapeutics, Inc.

Rekrytointi

Radiprodilin tutkimus turvallisuudesta, siedettävyydestä, farmakokinetiikasta ja vaikutuksesta kohtauksiin ja käyttäytymisoireisiin potilailla, joilla on TSC tai FCD tyyppi II

Tuberous Sclerosis Complex | Fokaalinen aivokuoren dysplasia

Espanja, Yhdistynyt kuningaskunta, Australia, Belgia, Kanada, Italia, Puola
Regeneron Pharmaceuticals
Intellia Therapeutics

Ei vielä rekrytointia

Kokeilu sen selvittämiseksi, onko REGV131-LNP1265 turvallinen ja auttaa elimistöä lisäämään hyytymistekijää lapsi-, nuoriso- ja aikuispotilailla, joilla on hemofilia B (BEYOND-9)

Hemofilia B
Centre Hospitalier Sud Francilien

Ei vielä rekrytointia

Tartuntataudit ja ei-tarttuvat alahengityssairaudet Downin syndroomaa sairastavilla lapsilla, joita seurattiin lasten keuhkolääkärin konsultaatioissa Ile-de-Francessa (ARBT21)

Downin oireyhtymä

Ranska
Oslo University Hospital

Rekrytointi

Kystistä fibroosia sairastavien lapsipotilaiden elämänlaatu ja suoliston terveys

Lasten kystinen fibroosi

Norja
Massachusetts General Hospital
Patient-Centered Outcomes Research Institute

Ei vielä rekrytointia

Hajautettu kliininen tutkimus todisteisiin perustuvan hoidon edistämiseksi neurofibromatoosia sairastaville potilaille 1

Neurofibromatoosi 1

Yhdysvallat
Sarepta Therapeutics, Inc.

Rekrytointi

Kokeilu saadaksesi lisätietoja kokeellisesta geeniterapiasta, nimeltään Bidridistrogen Xeboparvovec (SRP-9003) mahdollisena raajavyön lihasdystrofian hoitona 2E/R4 (EMERGENE)

Raajavyön lihasdystrofia

Yhdysvallat
Rolfs Consulting und Verwaltungs-GmbH (RCV)
Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Rekrytointi

Kokonainen geneettinen lähestymistapa liikalihavuuden varhaiseen geneettiseen tunnistamiseen (WEGIO)

Kognitiivinen rajoite | Hyperfagia | Lihavuus, Lapsuus | Bardet-Biedlin oireyhtymä | Polydactyly | Retinopatia | Syndactyly | POMC:n puute

Saksa
Richard Frye
Autism Discovery and Treatment Foundation

Rekrytointi

Neurokehityshäiriöiden mallit

Epilepsia | Neurokehityshäiriöt | Autismispektrihäiriö | Downin oireyhtymä | Mitokondriaaliset enkefalomyopatiat | Lasten akuutti neuropsykiatrinen oireyhtymä | Aivojen folaatin puute | Lasten autoimmuuninen neuropsykiatrinen häiriö, joka liittyy streptokokki-infektioon

Yhdysvallat
Children's Hospital of Fudan University

Ei vielä rekrytointia

Geeniterapialääkkeen turvallisuuden, siedettävyyden ja tehon arviointi lasten Fabryn taudin hoitoon

Fabryn tauti

Kiina
University of Minnesota

Rekrytointi

Multimodaalinen profilointi vasteen pediatriselle kokonaisvaltaiselle käyttäytymisinterventiolle ticsille

Touretten syndrooma | Pysyvä tic-häiriö

Yhdysvallat
Sanofi
Pulse Infoframe Ltd.

Rekrytointi

Tosimaailman pitkäaikainen turvallisuus- ja immunogeenisuustutkimus olipudase-alfa-terapiasta alle 2-vuotiailla lapsipotilailla, joilla on hapan sfingomyelinaasin puutos (ASMD)

Niemann-Pickin sairaudet | Hapan sfingomyelinaasin puutos

Yhdysvallat
Quince Therapeutics S.p.A.
Biotrial

Ei vielä rekrytointia

Vaiheen III kliininen tutkimus EryDexin neurologisten vaikutusten arvioimiseksi potilailla, joilla on A-T (NEAT) (NEAT)

Ataksia telangiektasia

Belgia, Yhdysvallat, Tanska, Saksa, Italia, Norja, Puola, Espanja, Yhdistynyt kuningaskunta
AstraZeneca

Rekrytointi

Havaintotutkimus selumetinibin vaikutuksen ja turvallisuuden arvioimiseksi lapsipotilailla, joilla on NF1-PNs (PEDIA)

Neurofibrooma, pleksimuotoinen

Kiina
National Institute for Mother and Child Health...
Marie Curie Emergency Children's Hospital, Bucharest; Victor Gomoiu Children...

Rekrytointi

Neutrofiilien hapettuminen varhaisessa ja myöhäisessä vaiheessa alkavassa lasten tulehduksellisessa suolistosairaudessa

Krooninen granulomatoottinen sairaus

Romania
Taysha Gene Therapies, Inc.

Rekrytointi

TSHA-102:n turvallisuus ja tehokkuus lapsinaisilla, joilla on Rett-oireyhtymä (REVEAL-lapsitutkimus)

Rettin syndrooma

Yhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta
Jiangsu Gensciences lnc.

Ei vielä rekrytointia

Tutkimus FRSW107:n tehokkuudesta ja turvallisuudesta lapsipotilailla, joilla on vaikea hemofilia A

Vaikea hemofilia A

Kiina
Hoffmann-La Roche
Sarepta Therapeutics, Inc.

Rekrytointi

Geenitoimitustutkimus Delandistrogen Moxeparvovecin turvallisuuden ja ilmentymisen arvioimiseksi alle 4-vuotiailla osallistujilla, joilla on Duchennen lihasdystrofia (DMD) (ENVOL)

Duchennen lihasdystrofia

Espanja, Saksa
Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment...

Rekrytointi

Plasman biomarkkerit, jotka liittyvät luuhun Gaucherin taudissa Gaucherin taudin lapsipotilaiden luupatologiaan

Luun sairaudet | Gaucherin tauti

Yhdysvallat
University Hospital, Bordeaux

Ei vielä rekrytointia

Monogeenisen liikalihavuuden geneettinen tutkimus lasten kohortissa, jossa on vaikea ja varhainen liikalihavuus (GENOBE) (GENOBE)

Monogeeninen liikalihavuus | Ei-oireyhtymä liikalihavuus

Ranska
Rocket Pharmaceuticals Inc.

Rekrytointi

Monikeskus, avoin geeniterapiatutkimus RP-A501:stä Danonin tautia sairastavilla miespotilailla

Danonin tauti

Yhdysvallat
Yang Li
Ruijin Hospital

Rekrytointi

Arseenitrioksidi yhdistettynä kemoterapiaan p53-mutaation aiheuttaman lasten syövän hoitoon

Lasten syöpä | Li-Fraumenin oireyhtymä | p53 Mutaatiot

Kiina
University of Erlangen-Nürnberg Medical School
Adrian Regensburger

Rekrytointi

Monispektrinen optoakustinen tomografia potilailla, joilla on kystinen fibroosi

Kystinen fibroosi | Maksan fibroosi | Ruoansulatuskanavan kuljetushäiriö | Dios

Saksa
Sohag University

Ei vielä rekrytointia

Kognitiivisen toiminnan ja elämänlaadun arviointi talassemisilla lapsilla Sohagin yliopistollisessa sairaalassa

Talassemia

Egypti
Sun Yat-Sen Memorial Hospital of Sun Yat-Sen University

Ei vielä rekrytointia

Pitkittäinen tutkimus lapsipotilaiden elämänlaadusta HSCT:n jälkeen ja siihen vaikuttavista tekijöistä

Akuutti leukemia | Major talassemia

Kiina
Emalex Biosciences Inc.

Rekrytointi

Tutkimus Ecopipam-tablettien pitkäaikaisen turvallisuuden arvioimiseksi lapsille, nuorille ja aikuisille, joilla on Touretten häiriö

Touretten syndrooma

Yhdysvallat, Kanada
Minovia Therapeutics Ltd.

Rekrytointi

Vaihe I MNV-201:n siirron turvallisuuden ja terapeuttisten vaikutusten arvioimiseksi Pearsonin oireyhtymää sairastavilla lapsipotilailla

Mitokondrioiden sairaudet | Pearsonin oireyhtymä

Israel
Hoffmann-La Roche

Rekrytointi

Tutkimus, jolla arvioitiin NXT007:n turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa, farmakodynamiikkaa ja tehoa henkilöillä, joilla on vaikea tai keskivaikea hemofilia A

Hemofilia A

Espanja, Kanada, Yhdysvallat, Uusi Seelanti, Italia, Puola
Italfarmaco

Rekrytointi

Givinostatin teho, turvallisuus ja siedettävyys ei-ambulanssipotilailla, joilla on Duchennen lihasdystrofia (ULYSSES)

Duchennen lihasdystrofia

Belgia, Alankomaat, Kanada, Italia, Ranska, Saksa, Yhdistynyt kuningaskunta
Columbia University
International Agency for Research on Cancer

Rekrytointi

Kansainvälinen lapsuuden leukemiamikrobiomi/metabolomikohortti (NICHE)

Akuutti lymfoblastinen leukemia | Syövän ravitsemusnäkökohta | Geneettinen taipumus | Microtia

Yhdysvallat, Guatemala, Brasilia, Honduras, Intia, Tansania
AstraZeneca

Rekrytointi

Ei-interventiivinen tutkimus PN NF1 -potilaista aloittaen selumetinibin Venäjällä

Neurofibroma

Venäjän federaatio
Assiut University

Ei vielä rekrytointia

Assiutin yliopistollisen lastensairaalan geneettisen poliklinikan geneettisten sairauksien kliininen esitys

Geneettisen sairauden kliininen esitys Assiutin yliopistollisen lastensairaalan genetiikan poliklinikalla käyvillä potilailla
Sarepta Therapeutics, Inc.
Hoffmann-La Roche

Rekrytointi

Geenisiirtoterapiatutkimus SRP-9001:n (Delandistrogen Moxeparvovec) turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi ei-ambulatorisilla ja ambulatorisilla osallistujilla, joilla on Duchennen lihasdystrofia (DMD) (ENVISION)

Duchennen lihasdystrofia

Belgia, Yhdysvallat, Japani, Espanja, Italia, Yhdistynyt kuningaskunta
GRIN Therapeutics, Inc.

Rekrytointi

Radiprodilin arviointi lapsilla, joilla on GRINiin liittyvä häiriö

GRINiin liittyvät häiriöt

Australia, Yhdistynyt kuningaskunta, Espanja, Alankomaat, Saksa, Italia, Kanada
Children's Hospital of Fudan University

Rekrytointi

Prader-Willin oireyhtymää sairastavien lasten liikalihavuuden hoito prebioottien ja probioottien avulla

Prader-Willin oireyhtymä

Kiina
ApcinteX Ltd
Centessa Pharmaceuticals plc

Rekrytointi

SerpinPC:n teho ja turvallisuus potilailla, joilla on vaikea hemofilia A tai kohtalaisen vaikea tai vaikea hemofilia B (PRESent-2)

Hemofilia A | Hemofilia B

Yhdysvallat, Italia, Espanja, Taiwan, Australia, Belgia, Yhdistynyt kuningaskunta, Ranska, Saksa, Intia, Etelä-Afrikka, Kanada, Puola, Armenia, Turkki
Regeneron Pharmaceuticals

Rekrytointi

Vaihe 1/2, avoin etiketti, tutkimus DB-OTO:sta ja AAV-pohjaisesta geeniterapiasta lapsilla/vauvoilla, joilla on kaksialleelisia otoferliinimutaatioita (CHORD)

Otoferliinigeenin kaksialleelisille mutaatioille toissijainen synnynnäinen kuulonmenetys (OTOF)

Espanja, Yhdistynyt kuningaskunta, Yhdysvallat
University of Pennsylvania

Rekrytointi

Ruokagenetiikan käyttäytymistutkimus (FOODIE)

Lihavuus, Lapsuus

Yhdysvallat
Pediatric Clinical Research Platform
University Hospital, Geneva; University of Geneva, Switzerland

Rekrytointi

Tyypin 1 diabeteksen endofenotyyppien mekanismit (METYDIA)

Geneettinen alttius sairauksille | Tyypin 1 diabetes mellitus

Sveitsi
IRCCS Policlinico S. Donato

Rekrytointi

Marfanin oireyhtymä ja lapsipotilaiden elämänlaatu (MarfanPed)

Harvinaiset sairaudet | Lasten häiriö

Italia
Baylor College of Medicine

Rekrytointi

Liikalihavuuden geneettiset häiriöt -ohjelman tietokanta (GDOP)

Lihavuus, Lapsuus | Geneettinen sairaus

Yhdysvallat
National Institutes of Health Clinical Center (CC)

Rekrytointi

Arvioidaan lasten robotin eksoskeleton (P.REX/Agilik) pitkäaikaista käyttöä liikehäiriöistä kärsivien lasten kävelyn parantamiseksi

Aivohalvaus | Lihassurkastumatauti | Spina Bifida | Epätäydellinen selkäydinvamma

Yhdysvallat
Incyte Corporation

Rekrytointi

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida Ruxolitinib Cream -voiteen vaikutuksia unihäiriöistä kärsivillä aikuisilla, joilla on atooppinen ihotulehdus. (MORPHEUS)

Atooppinen ihottuma

Yhdysvallat
Novo Nordisk A/S

Rekrytointi

Tutkimustutkimus, jossa tarkastellaan pitkäaikaista Mim8-hoitoa hemofilia A -potilailla (FRONTIER 4) (FRONTIER4)

Hemofilia A estäjillä | Hemofilia A

Taiwan, Kanada, Espanja, Alankomaat, Korean tasavalta, Intia, Yhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta, Kiina, Portugali, Liettua, Turkki, Etelä-Afrikka, Irlanti, Italia, Ranska, Japani, Belgia, Saksa, Malesia, Puola, Itävalta, Bulgaria ja enemmän
Novartis Pharmaceuticals

Rekrytointi

Inclisiranin pitkäaikainen turvallisuus ja siedettävyys HeFH- tai HoFH-potilailla, jotka ovat suorittaneet nuorten ORION-16- tai ORION-13-tutkimukset (V-PEDS-OLE)

Heterotsygoottinen tai homotsygoottinen familiaalinen hyperkolesterolemia

Alankomaat, Israel, Unkari, Italia, Saksa, Espanja, Yhdysvallat, Ranska, Norja, Venäjän federaatio, Etelä-Afrikka, Turkki, Yhdistynyt kuningaskunta, Kanada, Sveitsi, Brasilia, Libanon, Slovenia, Puola, Taiwan, Malesia
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Rekrytointi

Lasten inspiroima hoito-ohjelma yhdistettynä Venetoclaxin kanssa nuorille ja aikuisille potilaille, joilla on de Novo Philadelphia -kromosominegatiivinen akuutti lymfoblastinen leukemia

Prekursorisolulymfoblastinen leukemia-lymfooma

Kiina
Muş Alparlan University
Hacettepe University

Rekrytointi

Fyysinen aktiivisuus ja kognitiiviset toiminnot lapsille, joilla on Duchennen lihasdystrofia

Duchennen lihasdystrofia

Turkki
Hoffmann-La Roche

Rekrytointi

Tutkimus, jossa tutkitaan Alogabatin farmakokinetiikkaa ja turvallisuutta sekä todistetaan mekanismin toiminnasta 5–17-vuotiailla lapsilla ja nuorilla, joilla on Angelmanin oireyhtymä (AS) ja deleetiogenotyyppi (Aldebaran)

Angelmanin syndrooma

Yhdysvallat, Australia, Espanja, Italia, Ranska, Saksa
Emalex Biosciences Inc.

Rekrytointi

Ecopipam-tabletit Touretten häiriön tutkimiseen lapsilla, nuorilla ja aikuisilla (D1AMOND)

Touretten häiriö

Yhdysvallat, Kanada, Espanja, Puola, Italia, Bulgaria, Tanska, Ranska, Saksa, Unkari, Serbia, Romania
Pfizer

Rekrytointi

Kliininen tutkimus lääketieteestä (marstasimabi) lapsipotilailla, joilla on hemofilia A tai hemofilia B (BASIS KIDS)

Hemofilia A | Hemofilia B

Tanska, Taiwan, Kanada, Turkki, Espanja, Kiina, Yhdistynyt kuningaskunta, Etelä-Afrikka, Italia, Saudi-Arabia, Israel, Korean tasavalta, Itävalta, Saksa, Japani, Australia, Intia, Slovakia, Ranska, Yhdysvallat, Brasilia, Argentiina
ApcinteX Ltd
Centessa Pharmaceuticals plc

Rekrytointi

Vaikea hemofilia ei-interventiotutkimus (NYKYINEN-5)

Hemofilia A | Hemofilia B

Espanja, Taiwan, Yhdistynyt kuningaskunta, Italia, Saksa, Yhdysvallat, Etelä-Afrikka, Australia, Puola, Armenia, Ranska, Intia, Kanada, Brasilia, Turkki, Egypti

Hae kliinisistä tutkimuksista: Pediatric genetic disorder

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Belgium

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit