Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Klinische onderzoeken op Reducing Body Myopathy

Totaal 11906 resultaten

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Beëindigd

Een onderzoek ter evaluatie van de veiligheid van tabletten met verlengde afgifte van aceuramic acid (Ace-ER; UX001) in glucosamine (UDP-N-acetyl)-2-epimerase (GNE) myopathie (GNEM) (ook bekend als Hereditary Inclusion Body Myopathy [HIBM] ) Patiënten met ernstige ambulante beperkingen

Erfelijke inclusielichaammyopathie | GNE Myopathie | Inclusielichaammyopathie 2 | Distale myopathie met omrande vacuolen | Distale myopathie, Nonaka-type | Quadriceps spaart myopathie

Canada, Verenigde Staten, Bulgarije
Nobelpharma

Voltooid

Werkzaamheidsbevestigingsonderzoek van NPC-09

GNE Myopathie | Ziekte van Nonaka | Distale myopathie met omrande vacuolen (DMRV) | Hereditaire inclusielichaammyopathie (hIBM)

Japan
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Beëindigd

Onderzoek ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van tabletten met verlengde afgifte van aceuramic acid (Ace-ER) bij patiënten met glucosamine (UDP-N-acetyl)-2-epimerase-myopathie (GNEM) of Hereditary Inclusion Body Myopathy (HIBM)

Erfelijke inclusielichaammyopathie | GNE Myopathie | Distale myopathie met omrande vacuolen | Distale myopathie, Nonaka-type | Quadriceps spaart myopathie

Verenigde Staten, Canada, Verenigd Koninkrijk, Israël, Italië, Bulgarije, Frankrijk
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Voltooid

Fase 3 gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde studie om siaalzuur te evalueren bij patiënten met glucosamine (UDP-N-acetyl)-2-epimerase-myopathie (GNEM) of Hereditary Inclusion Body Myopathy (HIBM) (GNEM)

Erfelijke inclusielichaammyopathie | GNE Myopathie | Distale myopathie met omrande vacuolen | Distale myopathie, Nonaka-type

Verenigde Staten, Canada, Verenigd Koninkrijk, Israël, Italië, Bulgarije, Frankrijk
Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS Trust

Werving

Myotubulaire en Centronucleaire Myopathie Patiëntenregistratie

X-gebonden myotubulaire myopathie | Centronucleaire myopathie | Myotubulaire myopathie | Myotubulaire myopathie 1 | Myotubulaire (centronucleaire) myopathie | Centronucleaire myopathie, X-gekoppeld

Verenigd Koninkrijk
Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Newcastle University

Voltooid

GNE-Myopathy Disease Monitoring Program (GNEM-DMP): een register en prospectief observationeel natuurhistorisch onderzoek om GNE-myopathie of Hereditary Inclusion Body Myopathy (HIBM) te beoordelen

Erfelijke inclusielichaammyopathie | GNE Myopathie | Ziekte van Nonaka | Quadriceps sparende myopathie (QSM) | Distale myopathie met omrande vacuolen (DMRV)

Verenigde Staten, Bulgarije, Canada, Frankrijk, Verenigd Koninkrijk
Clinic for Special Children

Werving

WiTNness - TNNT1 Natuurhistorisch onderzoek naar myopathie (WiTNNess)

Myopathie | Myopathie; Erfgenaam | Myopathieën, Nemaline | TNNT1-geassocieerde myopathie | Nemaline Rod-myopathie met aanvang bij kinderen | Myopathie, Rod | Amish Nemaline-myopathie | Nemaline Myopathie 5 | NEM5 | Genetische spierziekte | Recessieve erfelijke aandoening (autosomaal) | ANM

Verenigde Staten
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Voltooid

Een open-label fase 2-extensieonderzoek van siaalzuur-tabletten met verlengde afgifte (SA-ER) met hogere dosis en capsules met siaalzuur-onmiddellijke afgifte (SA-IR) bij patiënten met glucosamine (UDP-N-acetyl)-2-epimerase (GNE ) Myopathie

GNE Myopathie | Erfelijke inclusielichaammyopathie (HIBM)

Verenigde Staten, Israël
Vastra Gotaland Region

Aanmelden op uitnodiging

Veranderingen van motorische functietesten bij proefpersonen met congenitale myopathie behandeld met orale salbutamol in vergelijking met geen behandeling (COMPIS)

Musculoskeletale aandoeningen | Neuromusculaire aandoeningen | Centronucleaire myopathie | Nemaline myopathie | Aangeboren myopathie | Myosine-opslagmyopathie

Zweden
James Dowling
Canadian Institutes of Health Research (CIHR); Cures Within Reach; The Joshua Frase... en andere medewerkers

Werving

Tamoxifen-therapie voor myotubulaire myopathie (TAM4MTM)

X-gekoppelde myotubulaire myopathie

Verenigd Koninkrijk, Canada, Verenigde Staten
National Human Genome Research Institute (NHGRI)
National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS); Therapeutics for...

Voltooid

Fase I klinische studie van ManNAc bij patiënten met GNE-myopathie of Hereditary Inclusion Body Myopathy (HIBM)

GNE Myopathie | Erfelijke inclusielichaammyopathie (HIBM)

Verenigde Staten
Radboud University Medical Center
UMC Utrecht

Nog niet aan het werven

Het natuurlijke beloop en de spiervermoeidheid van patiënten met congenitale myopathieën. (READYCOM)

Centronucleaire myopathie | Nemaline myopathie | Centrale kernziekte | Multi-Minicore-ziekte

Nederland
Rigshospitalet, Denmark

Actief, niet wervend

Contractiele dwarsdoorsnedegebieden en spierkracht bij patiënten met aangeboren myopathieën

Aangeboren myopathie | Erfelijke spierziekten | RYR1-myopathie

Denemarken
Assiut University

Nog niet aan het werven

Magnetic Resonance Imaging en echografie bij de evaluatie van spierziekten

Myositis | Aangeboren myopathie | Verworven myopathie
Boston Children's Hospital
Muscular Dystrophy Association

Werving

Moleculaire en genetische studies van aangeboren myopathieën

Centronucleaire myopathie | Myotubulaire myopathie | Nemaline myopathie | Centrale kernziekte | Congenitale disproportionering van het vezeltype | Multiminicore-ziekte | Spierdystrofie van de stijve wervelkolom | Ongedefinieerde aangeboren myopathie

Verenigde Staten
Astellas Gene Therapies

Voltooid

Een klinisch beoordelingsonderzoek bij proefpersonen met X-gekoppelde myotubulaire myopathie (XLMTM). (INCEPTUS)

X-gebonden myotubulaire myopathie

Verenigde Staten, Frankrijk, Verenigd Koninkrijk, Canada, Duitsland
University of Florida
Audentes Therapeutics

Voltooid

Ademhalingsspierfunctie bij onbehandelde X-gekoppelde myotubulaire myopathie (XLMTM)

X-gebonden myotubulaire myopathie

Verenigde Staten
Astellas Gene Therapies

Voltooid

Een medisch overzicht van patiënten met X-linked myotubulaire myopathie (XLMTM)

Mannen met X-gebonden myotubulaire myopathie (XLMTM)

Verenigde Staten, Verenigd Koninkrijk
Cure CMD
University of Michigan; Congenital Muscle Disease International Registr

Voltooid

Myotubulaire Myopathie Event Study (MTMES)

X-gebonden myotubulaire myopathie

Verenigde Staten
Texas Tech University Health Sciences Center

Werving

Annatto-afgeleide GG voor statine-geassocieerde myopathie (GG-statin)

Myopathie; Primair

Verenigde Staten
Astellas Gene Therapies

Actief, niet wervend

Gene Transfer Clinical Study in X-Linked Myotubular Myopathy (ASPIRO)

X-gebonden myotubulaire myopathie

Verenigde Staten, Canada, Frankrijk, Duitsland
Newcastle University

Onbekend

Internationaal patiëntenregister voor GNE-myopathie

Erfelijke inclusielichaammyopathie | GNE Myopathie

Verenigd Koninkrijk
Tohoku University

Voltooid

Farmacokinetische studie naar N-acetylneuraminezuur

Erfelijke inclusielichaammyopathie | Nonaka-myopathie

Japan
Reneo Pharma Ltd

Beëindigd

Een open-label veiligheidsonderzoek op lange termijn van REN001 bij patiënten met primaire mitochondriale myopathie (Stride Ahead)

Primaire mitochondriale myopathie

Spanje, Australië, België, Denemarken, Canada, Verenigd Koninkrijk, Frankrijk, Duitsland, Hongarije, Italië, Nederland, Nieuw-Zeeland
Ra Pharmaceuticals

Beëindigd

Onderzoek naar veiligheid en werkzaamheid van Zilucoplan bij proefpersonen met immuungemedieerde necrotiserende myopathie

Immuungemedieerde necrotiserende myopathie

Verenigde Staten, Nederland, Frankrijk, Verenigd Koninkrijk
Lawson Health Research Institute

Voltooid

Evaluation of Patients With Statin Myopathy Using an N of 1 Trial Design

Statine Myopathie

Canada
The Emmes Company, LLC
United Mitochondrial Disease Foundation; PolG Foundation Mito Australia

Werving

Mitochondriale videobeoordeling Bronmateriaalstudie

PolG, Primaire mitochondriale myopathie

Verenigde Staten
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Voltooid

Een fase 2-onderzoek ter evaluatie van de dosis en de farmacodynamische werkzaamheid van siaalzuur-tabletten met verlengde afgifte (SA-ER) bij patiënten met GNE-myopathie of erfelijke inclusielichaammyopathie (GNE Myopathy)

Erfelijke inclusielichaammyopathie | GNE Myopathie

Verenigde Staten, Israël
Reneo Pharma Ltd

Voltooid

Een onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van een behandeling van 24 weken met REN001 bij patiënten met primaire mitochondriale myopathie (STRIDE)

Primaire mitochondriale myopathie

Verenigde Staten, Spanje, Australië, Frankrijk, Verenigd Koninkrijk, Nieuw-Zeeland, Denemarken, Noorwegen, Tsjechië, België, Canada, Duitsland, Hongarije, Italië, Nederland
Stealth BioTherapeutics Inc.

Beëindigd

Een proef om de veiligheid en werkzaamheid van primaire mitochondriale myopathie van Elamipretide te evalueren, gevolgd door open-label extensie (MMPOWER-3)

Primaire mitochondriale myopathie

Verenigde Staten, Duitsland, Canada, Italië, Verenigd Koninkrijk, Denemarken, Hongarije
Reneo Pharma Ltd

Beëindigd

Een onderzoek naar de veiligheid van REN001 bij patiënten met primaire mitochondriale myopathie

Primaire mitochondriale myopathie

Verenigd Koninkrijk
Armgo Pharma, Inc.
National Institute of Nursing Research (NINR); National Institute of Neurological... en andere medewerkers

Voltooid

S 48168 (ARM 210) voor de behandeling van RYR1-gerelateerde myopathieën (RYR1-RM)

RYR-1 Myopathie

Verenigde Staten
Rockefeller University

Beëindigd

Metabole kenmerken van post-myopathiepatiënten geassocieerd met statinebehandeling

Myopathie (statine-geassocieerd)

Verenigde Staten
Oregon Health and Science University

Voltooid

Neurowetenschappen-Intensive Care Unit Elektrische Stimulatie

Intensive Care (ICU) Myopathie

Verenigde Staten
University of Melbourne
Melbourne Health; National University Hospital, Singapore; Flinders Medical Centre en andere medewerkers

Voltooid

Fysiek functioneren in kritieke zorg (PaciFIC) (PaciFIC)

Intensive Care (ICU) Myopathie

Singapore, Australië, Brazilië
Rigshospitalet, Denmark

Voltooid

Aërobe training bij patiënten met aangeboren myopathieën

Aangeboren myopathie

Denemarken
Universidade Estadual do Oeste do Paraná

Voltooid

Correlatie tussen spirometrie en functionele onafhankelijkheid bij volwassen post-ICU-patiënten

Intensive Care (ICU) Myopathie | Functionele onafhankelijkheid
Hartford Hospital

Onbekend

Co-enzym Q10 bij statinemyopathie

Statine Myopathie

Verenigde Staten
Sándor Beniczky
University of Aarhus; Danish Council for Independent Research; Søster og Verner...

Voltooid

De mechanismen van kritieke ziektemyopathie begrijpen door gebruik te maken van een nieuwe elektrofysiologische methode - MVRC's

Kritieke ziekte Myopathie | Myopathie Kritieke ziekte

Denemarken
Hartford Hospital
University of Connecticut

Onbekend

NIRS om SAMS te diagnosticeren

Statine-bijwerking | Skeletale myopathie

Verenigde Staten
Ruth Salim

Onbekend

MR bij patiënten met collageen VI-gerelateerde myopathieën

Bethlem-myopathie | Ziekte van Ullrich

Denemarken
Astellas Pharma Inc

Actief, niet wervend

Een studie om ASP0367 te evalueren bij deelnemers met primaire mitochondriale myopathie (MOUNTAINSIDE)

Primaire mitochondriale myopathie

Verenigde Staten
University of Washington
Grifols Biologicals, LLC

Ingetrokken

Monotherapie IVIG Gamunex-C voor HMG-CoA-reductase auto-antilichaam positieve necrotiserende myopathiebehandeling (The MIGHT Trial)

Immuungemedieerde necrotiserende myopathie

Verenigde Staten
Dynacure

Beëindigd

Vroege fase humane geneesmiddelenstudie om Dynamin 101 (DYN101) te onderzoeken bij patiënten ≥ 16 jaar met centronucleaire myopathieën (Unite-CNM)

Centronucleaire myopathie

Frankrijk, Nederland, Verenigd Koninkrijk, België, Denemarken, Duitsland
Dynacure

Ingetrokken

Natuurhistorisch onderzoek van patiënten met centronucleaire myopathieën (NatHis-CNM)

Centronucleaire myopathie
National Institute of Nursing Research (NINR)

Voltooid

Antioxidant-therapie bij RYR1-gerelateerde congenitale myopathie (RYR1)

Neuromusculaire ziekte

Verenigde Staten
Central Hospital, Nancy, France

Onbekend

Juveniele auto-immuun necrotiserende myopathieën (MYONECPED)

Immuungemedieerde necrotiserende myopathie

Frankrijk
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Voltooid

Veiligheid en farmacokinetiek van siaalzuurtabellen bij patiënten met erfelijke inclusielichaammyopathie (HIBM)

Erfelijke inclusielichaammyopathie (HIBM)

Verenigde Staten
Izmir Katip Celebi University

Onbekend

Intra and Inter Reliability and Validity of the Turkish Version of Ottowa Sitting Scale in Intensive Care Unit Survivors

Functionele stoornis | Intensive Care (ICU) Myopathie

Kalkoen
Institut de Myologie, France
Dynacure

Voltooid

Prospectieve natuurlijke historiestudie van patiënten met myotubulaire myopathie en andere centronucleaire myopathieën (NatHis-CNM)

Centronucleaire myopathie

Frankrijk, België, Duitsland, Italië, Spanje

Klinische onderzoeken op Reducing Body Myopathy

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Ghana

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties