Клинические исследования Дефицит GTP-циклогидролазы I
Итого 140 результатов
-
University of UtahBioMarin PharmaceuticalЗавершенныйДефицит GTP-циклогидролазыСоединенные Штаты
-
Catalyst BiosciencesПрекращеноПредыдущий диагноз заболевания, опосредованного комплементом, и/или клинические проявления, обоснованно связанные с дефицитом фактора комплемента IСоединенные Штаты
-
University of SevilleРекрутингДефицит инсулинового фактора роста I | Дефицит IGF1 | Расстройство исполнительной функцииИспания
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncЗавершенныйДефицит карнитин-пальмитоилтрансферазы (CPT I или CPT II) | Дефицит ацил-КоА-дегидрогеназы с очень длинной цепью (VLCAD) | Дефицит длинноцепочечной 3-гидроксиацил-КоА-дегидрогеназы (LCHAD) | Дефицит трифункционального белка (TFP) | Дефицит карнитин-ацилкарнитинтранслоказы (CACT)Соединенные Штаты, Соединенное Королевство
-
West Kazakhstan Medical UniversityРекрутингДефицит орнитинтранскарбамилазы | Дефицит биотинидазы | Цитруллинемия | Глутаровая ацидемия II типа | Аргининоянтарная ацидурия | Заболевание мочи кленовым сиропом | Первичный дефицит карнитина | Гомоцистинурия | Дефицит карнитин-пальмитоилтрансферазы II | Дефицит аргиназы | Дефицит ацил-КоА-дегидрогеназы... и другие заболеванияКазахстан
-
Prometic Biotherapeutics, Inc.ЗавершенныйГипоплазминогенемия | Дефицит плазминогена I типаСоединенные Штаты
-
RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... и другие соавторыЗапись по приглашениюПервичная гипероксалурия 3 типа | Сахарный диабет | Гемофилия А | Гемофилия В | Наследственная непереносимость фруктозы | Муковисцидоз | Дефицит фактора VII | Фенилкетонурия | Серповидно-клеточная анемия | Синдром Драве | Мышечная дистрофия Дюшенна | Синдром Прадера-Вилли | Синдром ломкой Х-хромосомы | Хроническая... и другие заболеванияСоединенные Штаты
-
Cytonet GmbH & Co. KGЗавершенныйДефицит орнитинтранскарбамилазы | Нарушения цикла мочевины | Цитруллинемия | Дефицит карбамоилфосфатсинтетазы IГермания
-
National Institute of Neurological Disorders and...Завершенный
-
Rocket Pharmaceuticals Inc.California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)ЗавершенныйДефект адгезии лейкоцитов - Тип IИспания, Соединенные Штаты, Соединенное Королевство
-
Rocket Pharmaceuticals Inc.ОтозванДефект адгезии лейкоцитов - Тип IИспания
-
Pharvaris Netherlands B.V.РекрутингНаследственный ангионевротический отек | Наследственный ангионевротический отек I типа | Наследственный ангионевротический отек II типа | Наследственный ангионевротический отек I и II типов | Наследственный приступ ангионевротического отека | Наследственный ангионевротический отек с дефицитом... и другие заболеванияСоединенные Штаты, Болгария, Чехия, Венгрия, Испания, Франция, Германия, Польша, Канада, Израиль
-
Pharvaris Netherlands B.V.ЗавершенныйНаследственный ангионевротический отек | Наследственный ангионевротический отек I типа | Наследственный ангионевротический отек II типа | Наследственный ангионевротический отек I и II типов | Наследственный приступ ангионевротического отека | Наследственный ангионевротический отек с дефицитом... и другие заболеванияБолгария, Соединенные Штаты, Испания, Израиль, Германия, Канада, Чехия, Франция, Венгрия, Италия, Нидерланды, Польша, Соединенное Королевство
-
Pharvaris Netherlands B.V.РекрутингНаследственный ангионевротический отек | Наследственный ангионевротический отек I типа | Наследственный ангионевротический отек II типа | Наследственный ангионевротический отек I и II типов | Наследственный приступ ангионевротического отека | Наследственный ангионевротический отек с дефицитом... и другие заболеванияСоединенные Штаты
-
Pharvaris Netherlands B.V.Активный, не рекрутирующийНаследственный ангионевротический отек | Наследственный ангионевротический отек I типа | Наследственный ангионевротический отек II типа | Наследственный ангионевротический отек I и II типов | Наследственный приступ ангионевротического отека | Наследственный ангионевротический отек с дефицитом... и другие заболеванияСоединенные Штаты, Польша, Германия, Австрия, Болгария, Канада, Ирландия, Италия, Соединенное Королевство
-
Mendel TuchmanChildren's Hospital of Philadelphia; University of California, Los Angeles; Icahn School... и другие соавторыЗавершенныйМетилмалоновая ацидемия | Дефицит карбамоилфосфатсинтазы I | Пропионовая ацидемия, тип I и/или тип II | Дефицит орнитинкарбамоилтрансферазыСоединенные Штаты
-
CENTOGENE GmbH RostockЗавершенныйНаследственный ангионевротический отек | Наследственный ангионевротический отек I типа | Наследственный ангионевротический отек II типа | Дефицит ингибитора эстеразы C1 | НАЕ | Ангионевротический отек | Дефицит С4 | Наследственный ангионевротический отек III типаТурция, Армения, Грузия, Индия, Перу, Польша, Румыния
-
Universidade Metodista de PiracicabaЗавершенный
-
Amsterdam Molecular TherapeuticsInternational Antiviral Therapy Evaluation CenterНеизвестныйСемейный дефицит липопротеинлипазыКанада
-
Amsterdam Molecular TherapeuticsThe Clinical Trial CompanyЗавершенныйСемейный дефицит липопротеинлипазыКанада
-
Baylor College of MedicineChildren's National Research InstituteРекрутингДефицит орнитинтранскарбамилазы | Нарушение цикла мочевины | Дефицит карбамилфосфатсинтетазы | Аргининоянтарная ацидурия | Гипераргининемия | Цитруллинемия 1 | Дефицит АРГИ | Дефицит АСЯ | Дефицит задницы | Дефицит НАГССоединенные Штаты
-
HAE Global Registry FoundationРекрутингНаследственный ангионевротический отек типа I и IIИталия
-
KalVista Pharmaceuticals, Ltd.ЗавершенныйНаследственный ангионевротический отекСоединенные Штаты, Австрия, Чехия, Германия, Венгрия, Италия, Нидерланды, Северная Македония, Польша, Соединенное Королевство
-
Prothya BiosolutionsЗавершенныйНаследственный ангионевротический отек I типа | Ангионевротический отекНидерланды
-
KalVista Pharmaceuticals, Ltd.ПрекращеноАнгионевротический отек, наследственный, типы I и IIСоединенные Штаты, Чехия, Германия, Венгрия, Италия, Северная Македония, Соединенное Королевство, Австралия, Болгария, Канада, Франция, Новая Зеландия, Пуэрто-Рико
-
National Cancer Institute (NCI)Завершенный
-
University Hospital Center of MartiniqueLaboratoire CerbaЗавершенный
-
MP Biomedicals, LLCMP Biomedicals Asia Pacific Pte. Ltd.ЗавершенныйHTLV-I инфекции | Инфекции HTLV-II | Т-лимфотропный вирус человека 1 | Т-лимфотропный вирус человека 2 | HTLV I Ассоциированный Т-клеточный лейкоз Лимфома | Миелопатии, ассоциированные с HTLV IСоединенные Штаты
-
MP Biomedicals, LLCVital Systems Inc.НеизвестныйHTLV-I инфекции | Инфекции HTLV-II | Т-лимфотропный вирус человека 1 | Т-лимфотропный вирус человека 2 | HTLV I Ассоциированный Т-клеточный лейкоз Лимфома | Миелопатии, ассоциированные с HTLV IСоединенные Штаты
-
MP Biomedicals, LLCMP Biomedicals Asia Pacific Pte. Ltd.ЗавершенныйHTLV-I инфекции | Инфекции HTLV-II | Т-лимфотропный вирус человека 1 | Т-лимфотропный вирус человека 2 | HTLV I Ассоциированный Т-клеточный лейкоз Лимфома | Миелопатии, ассоциированные с HTLV IСоединенные Штаты
-
Inozyme PharmaGACI GlobalЕще не набираютДефицит члена 6 подсемейства С АТФ-связывающей кассеты | Дефицит эктонуклеотидной пирофосфатазы/фосфодиэстеразы 1
-
Aeglea BiotherapeuticsПрекращеноДефицит аргиназы I | ГипераргининемияКанада
-
Aeglea BiotherapeuticsЗавершенныйДефицит аргиназы I | ГипераргининемияСоединенные Штаты, Италия, Канада, Франция, Соединенное Королевство, Австрия, Германия
-
UniQure Biopharma B.V.Chiesi Farmaceutici S.p.A.Отозван
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)ПрекращеноЦитруллинемия | Аргининоянтарная ацидурия | Гипераргининемия | Дефицит орнитинкарбамоилтрансферазы | Дефицит карбамоилфосфатсинтазы I | Дефицит N-ацетилглутаматсинтазыСоединенные Штаты
-
Université de SherbrookeInstitut de Recherches Cliniques de MontrealРекрутингДефицит липопротеинлипазыКанада
-
University of Colorado, DenverЗавершенныйДефицит липопротеинлипазы
-
University of CatanzaroНеизвестныйРецептор андрогена ненормальный | Insulin-Like Growth Factor I Deficiency | Insulin Receptor, Defect inИталия
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaЗавершенныйМукополисахаридоз I | Мукополисахаридоз VI | Маннозидоз | Муколипидоз II типа (заболевание I-клеток)Соединенные Штаты
-
National Institute of Neurological Disorders and...Рекрутинг
-
Genzyme, a Sanofi CompanyЗавершенныйСиндром цереброзидного липидоза | Дефицит глюкозилцерамида бета-глюкозидазы | Болезнь Гоше I типа | Клюкоцереброзидазная недостаточность | Болезнь Гоше, ненейронопатическая формаСоединенные Штаты
-
Amsterdam Molecular TherapeuticsThe Clinical Trial CompanyНеизвестный
-
Catabasis PharmaceuticalsЗавершенныйГипертриглицеридемия | Гиперлипопротеинемия I типа | Дефицит липопротеинлипазы, семейный | Хиломикронемия, семейнаяКанада
-
Dr. Loges & Co. GmbHBioTeSys GmbHЗавершенныйЭндотелиальная дисфункция | Гипергомоцистеинемия | Гипертоническая болезнь I степени, подгруппа «Пограничная» (ВОЗ)Германия
-
University of Alabama at BirminghamNational Institutes of Health (NIH); Mereo BioPharmaЗавершенныйЭмфизема или ХОБЛ | Дефицит альфа-1-антитрипсина (AATD) | Pi * ZZ, Pi * SZ, Pi * Null, еще один редкий фенотип / генотип, который, как известно, связан либо с низким, либо с функциональным нарушением AAT, включая мутации F или I.Соединенные Штаты
-
Inozyme PharmaЕще не набираютГенерализованная артериальная кальцификация в младенчестве | Аутосомно-рецессивный гипофосфатемический рахит | Дефицит эктонуклеотида пирофосфатазы/фосфодиэстеразы1 | Дефицит члена 6 подсемейства С АТФ-связывающей кассеты
-
National Institute of Neurological Disorders and...ЗавершенныйТропический спастический парапарез | Болезнь спинного мозга | HTLV-I инфекцияСоединенные Штаты
-
CSL BehringЗавершенныйНаследственный ангионевротический отек I и II типовБолгария, Венгрия, Польша, Румыния
-
CSL BehringЗавершенныйНаследственный ангионевротический отек I и II типовГермания
-
NYU Langone HealthDyax Corp.ОтозванНаследственный ангионевротический отек I и II типовСоединенные Штаты