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Ensaios clínicos em Deficiência de GTP Ciclohidrolase I
Total de 140 resultados
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University of UtahBioMarin PharmaceuticalConcluídoDeficiência de GTP CiclohidrolaseEstados Unidos
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Catalyst BiosciencesRescindidoDiagnóstico prévio de doença mediada pelo complemento e/ou com manifestações clínicas razoavelmente associadas à deficiência do fator I do complementoEstados Unidos
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Ultragenyx Pharmaceutical IncConcluídoCarnitina Palmitoiltransferase (CPT I ou CPT II) Deficiência | Deficiência de Acil-CoA Desidrogenase de Cadeia Muito Longa (VLCAD) | Deficiência de 3-hidroxi-acil-CoA desidrogenase de cadeia longa (LCHAD) | Deficiência de Proteína Trifuncional (TFP) | Carnitina-acilcarnitina Translocase (CACT)...Estados Unidos, Reino Unido
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University of SevilleRecrutamentoDeficiência de fator de crescimento de insulina I | Deficiência de IGF1 | Transtorno da Função ExecutivaEspanha
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West Kazakhstan Medical UniversityRecrutamentoDeficiência de ornitina transcarbamilase | Deficiência de Biotinidase | Citrulinemia | Acidemia glutárica tipo II | Acidúria Argininosuccínica | Doença da Urina do Xarope de Bordo | Deficiência Primária de Carnitina | Homocistinúria | Deficiência de Carnitina Palmitoiltransferase II | Deficiência de Arginase e outras condiçõesCazaquistão
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Prometic Biotherapeutics, Inc.ConcluídoHipoplasminogenemia | Deficiência de plasminogênio tipo IEstados Unidos
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RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... e outros colaboradoresInscrevendo-se por conviteHiperoxalúria Primária Tipo 3 | Diabetes Mellitus | Hemofilia A | Hemofilia B | Intolerância hereditária à frutose | Fibrose cística | Deficiência do Fator VII | Fenilcetonúrias | Anemia falciforme | Síndrome de Dravet | Distrofia Muscular de Duchenne | Síndrome de Prader-Willi | Síndrome do X Frágil | Doença Granulomatosa... e outras condiçõesEstados Unidos
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Cytonet GmbH & Co. KGConcluídoDeficiência de ornitina transcarbamilase | Distúrbios do Ciclo da Uréia | Citrulinemia | Deficiência de carbamoilfosfato sintetase IAlemanha
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National Institute of Neurological Disorders and...Concluído
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Rocket Pharmaceuticals Inc.California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)ConcluídoDefeito de adesão leucocitária - Tipo IEspanha, Estados Unidos, Reino Unido
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Rocket Pharmaceuticals Inc.RetiradoDefeito de adesão leucocitária - Tipo IEspanha
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Pharvaris Netherlands B.V.RecrutamentoAngioedema Hereditário | Angioedema Hereditário Tipo I | Angioedema hereditário tipo II | Angioedema hereditário tipos I e II | Ataque de angioedema hereditário | Angioedema hereditário com deficiência do inibidor da esterase C1 | Angioedema Hereditário - Tipo 1 | Angioedema Hereditário - Tipo 2 | Deficiência... e outras condiçõesEstados Unidos
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Pharvaris Netherlands B.V.RecrutamentoAngioedema Hereditário | Angioedema Hereditário Tipo I | Angioedema hereditário tipo II | Angioedema hereditário tipos I e II | Ataque de angioedema hereditário | Angioedema hereditário com deficiência do inibidor da esterase C1 | Angioedema Hereditário - Tipo 1 | Angioedema Hereditário - Tipo 2 | Deficiência... e outras condiçõesEstados Unidos, Bulgária, Tcheca, Hungria, Espanha, França, Alemanha, Polônia, Canadá, Israel
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Pharvaris Netherlands B.V.Ativo, não recrutandoAngioedema Hereditário | Angioedema Hereditário Tipo I | Angioedema hereditário tipo II | Angioedema hereditário tipos I e II | Ataque de angioedema hereditário | Angioedema hereditário com deficiência do inibidor da esterase C1 | Angioedema Hereditário - Tipo 1 | Angioedema Hereditário - Tipo 2 | Deficiência... e outras condiçõesEstados Unidos, Polônia, Alemanha, Áustria, Bulgária, Canadá, Irlanda, Itália, Reino Unido
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Mendel TuchmanChildren's Hospital of Philadelphia; University of California, Los Angeles; Icahn... e outros colaboradoresConcluídoAcidemia Metilmalônica | Doença por Deficiência de Carbamoil-Fosfato Sintase I | Acidemia Propiônica Tipo I e/ou Tipo II | Deficiência de Ornitina CarbamoiltransferaseEstados Unidos
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Pharvaris Netherlands B.V.ConcluídoAngioedema Hereditário | Angioedema Hereditário Tipo I | Angioedema hereditário tipo II | Angioedema hereditário tipos I e II | Ataque de angioedema hereditário | Angioedema hereditário com deficiência do inibidor da esterase C1 | Angioedema Hereditário - Tipo 1 | Angioedema Hereditário - Tipo 2 | Deficiência... e outras condiçõesBulgária, Estados Unidos, Espanha, Israel, Alemanha, Canadá, Tcheca, França, Hungria, Itália, Holanda, Polônia, Reino Unido
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CENTOGENE GmbH RostockConcluídoAngioedema Hereditário | Angioedema Hereditário Tipo I | Angioedema hereditário tipo II | Deficiência do Inibidor da Esterase C1 | HAE | Angioedema | Deficiência de C4 | Angioedema hereditário tipo IIIPeru, Armênia, Geórgia, Índia, Peru, Polônia, Romênia
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Universidade Metodista de PiracicabaConcluídoInfecções por HTLV-IBrasil
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Amsterdam Molecular TherapeuticsInternational Antiviral Therapy Evaluation CenterDesconhecidoDeficiência familiar de lipoproteína lipaseCanadá
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Amsterdam Molecular TherapeuticsThe Clinical Trial CompanyConcluídoDeficiência familiar de lipoproteína lipaseCanadá
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Baylor College of MedicineChildren's National Research InstituteRecrutamentoDeficiência de ornitina transcarbamilase | Distúrbio do Ciclo da Uréia | Deficiência de carbamil fosfato sintetase | Acidúria Argininosuccínica | Hiperargininemia | Citrulinemia 1 | Deficiência de ARGI | Deficiência de ASL | Deficiência de ASS | Deficiência de NAGSEstados Unidos
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HAE Global Registry FoundationRecrutamentoAngioedema hereditário tipo I e IIItália
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KalVista Pharmaceuticals, Ltd.ConcluídoAngioedema HereditárioEstados Unidos, Áustria, Tcheca, Alemanha, Hungria, Itália, Holanda, Macedônia do Norte, Polônia, Reino Unido
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Prothya BiosolutionsConcluídoAngioedema Hereditário Tipo I | Edema AngioneuróticoHolanda
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KalVista Pharmaceuticals, Ltd.RescindidoAngioedema, Hereditário, Tipos I e IIEstados Unidos, Tcheca, Alemanha, Hungria, Itália, Macedônia do Norte, Reino Unido, Austrália, Bulgária, Canadá, França, Nova Zelândia, Porto Rico
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National Cancer Institute (NCI)Concluído
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University Hospital Center of MartiniqueLaboratoire CerbaConcluídoInfecções por HTLV-IMartinica
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MP Biomedicals, LLCMP Biomedicals Asia Pacific Pte. Ltd.ConcluídoInfecções por HTLV-I | Infecções por HTLV-II | Vírus T-linfotrópico Humano 1 | Vírus T-linfotrópico Humano 2 | Linfoma de Leucemia de Células T Associado ao HTLV I | Mielopatias Associadas ao HTLV IEstados Unidos
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MP Biomedicals, LLCMP Biomedicals Asia Pacific Pte. Ltd.ConcluídoInfecções por HTLV-I | Infecções por HTLV-II | Vírus T-linfotrópico Humano 1 | Vírus T-linfotrópico Humano 2 | Linfoma de Leucemia de Células T Associado ao HTLV I | Mielopatias Associadas ao HTLV IEstados Unidos
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MP Biomedicals, LLCVital Systems Inc.DesconhecidoInfecções por HTLV-I | Infecções por HTLV-II | Vírus T-linfotrópico Humano 1 | Vírus T-linfotrópico Humano 2 | Linfoma de Leucemia de Células T Associado ao HTLV I | Mielopatias Associadas ao HTLV IEstados Unidos
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Inozyme PharmaGACI GlobalAinda não está recrutandoCassete de Ligação de ATP Subfamília C Membro 6 Deficiência | Deficiência de Ectonucleotídeo Pirofosfatase/Fosfodiesterase 1
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Aeglea BiotherapeuticsRescindidoDeficiência de Arginase I | HiperargininemiaCanadá
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Aeglea BiotherapeuticsConcluídoDeficiência de Arginase I | HiperargininemiaEstados Unidos, Itália, Canadá, França, Reino Unido, Áustria, Alemanha
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UniQure Biopharma B.V.Chiesi Farmaceutici S.p.A.RetiradoDeficiência de LPLCanadá, Estados Unidos
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Université de SherbrookeInstitut de Recherches Cliniques de MontrealRecrutamentoDeficiência de Lipoproteína LipaseCanadá
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)RescindidoCitrulinemia | Acidúria Argininosuccínica | Hiperargininemia | Deficiência de Ornitina Carbamoiltransferase | Deficiência de carbamoil-fosfato sintase I | Deficiência de N-acetilglutamato sintaseEstados Unidos
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University of Colorado, DenverConcluídoDeficiência de Lipoproteína Lipase
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University of CatanzaroDesconhecidoReceptor Andrógeno Anormal | Insulin-Like Growth Factor I Deficiency | Insulin Receptor, Defect inItália
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaConcluídoMucopolissacaridose I | Mucopolissacaridose VI | Manosidose | Mucolipidose tipo II (doença das células I)Estados Unidos
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National Institute of Neurological Disorders and...RecrutamentoParaparesia Espástica Tropical | Infecção por HTLV-IEstados Unidos
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Genzyme, a Sanofi CompanyConcluídoSíndrome da Lipidose Cerebrosídica | Doença por Deficiência de Glucosilceramida Beta-Glucosidase | Doença de Gaucher Tipo I | Doença por Deficiência de Clucocerebrosidase | Doença de Gaucher, Forma Não NeuronopáticaEstados Unidos
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Amsterdam Molecular TherapeuticsThe Clinical Trial CompanyDesconhecido
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Dr. Loges & Co. GmbHBioTeSys GmbHConcluídoDisfunção Endotelial | Hiper-homocisteinemia | Hipertensão Grau I, Subgrupo "Borderline" (OMS)Alemanha
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Catabasis PharmaceuticalsConcluídoHipertrigliceridemia | Hiperlipoproteinemia Tipo I | Deficiência de Lipoproteína Lipase Familiar | Quilomicronemia FamiliarCanadá
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University of Alabama at BirminghamNational Institutes of Health (NIH); Mereo BioPharmaConcluídoEnfisema ou DPOC | Deficiência de alfa-1 antitripsina (AATD) | Pi*ZZ, Pi*SZ, Pi*Null, outro fenótipo/genótipo raro conhecido por estar associado a AAT baixa ou funcionalmente prejudicada, incluindo mutações F ou IEstados Unidos
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Inozyme PharmaAinda não está recrutandoCalcificação arterial generalizada da infância | Raquitismo hipofosfatêmico autossômico recessivo | Deficiência de Ectonucleotídeo Pirofosfatase/fosfodiesterase1 | Cassete de Ligação de ATP Subfamília C Membro 6 Deficiência
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National Institute of Neurological Disorders and...ConcluídoParaparesia Espástica Tropical | Doença da Medula Espinhal | Infecção por HTLV-IEstados Unidos
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NYU Langone HealthDyax Corp.RetiradoAngioedema hereditário tipos I e IIEstados Unidos
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CSL BehringParexelConcluídoAngioedema hereditário tipos I e IIEstados Unidos, Alemanha
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CSL BehringConcluídoAngioedema hereditário tipos I e IIEstados Unidos, Espanha, Alemanha, Austrália, Canadá, Tcheca, Hungria, Israel, Itália, Romênia, Reino Unido