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Klinische Studien zur Mucopolysaccharidose VII

Insgesamt 3980 ergebnisse

University of Minnesota
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... und andere Mitarbeiter

Abgeschlossen

Längsschnittstudien zur Gehirnstruktur und -funktion bei MPS-Erkrankungen

Mukopolysaccharidose Typ I | Mukopolysaccharidose Typ II | Mukopolysaccharidose Typ VI | Mukopolysaccharidose Typ IV | Mukopolysaccharidose Typ VII

Vereinigte Staaten, Kanada
University of Chicago
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... und andere Mitarbeiter

Abgeschlossen

Lysosomale Speicherkrankheit: Überwachung von Gesundheit, Entwicklung und funktionellem Ergebnis bei Vorschulkindern

Krabbe-Krankheit | Mukopolysaccharidose Typ II (MPS II) | Mukopolysaccharidose Typ I (MPS I) | Mukopolysaccharidose Typ III (MPS III) | Mukopolysaccharidose Typ VI (MPS VI)

Vereinigte Staaten
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Rekrutierung

Phase-I/II-Studie zu JR-441 bei Patienten mit Mukopolysaccharidose Typ IIIA

Mukopolysaccharidose III-A

Deutschland
Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Abeona Therapeutics, Inc

Anmeldung auf Einladung

Eine Langzeit-Follow-up-Studie von Patienten mit MPS IIIA, die mit ABO-102 behandelt wurden

Mukopolysaccharidose III-A

Vereinigte Staaten, Australien, Spanien
Abeona Therapeutics, Inc

Beendet

Eine Langzeit-Follow-up-Studie von Patienten mit MPS IIIB, die mit ABO-101 behandelt wurden

Mukopolysaccharidose III-B

Vereinigte Staaten, Deutschland, Frankreich
University Hospital Heidelberg

Abgeschlossen

Elterlicher Umgang mit herausforderndem Verhalten bei Mukopolysaccharidose Typ I-III

Mukopolysaccharidose Typ I | Mukopolysaccharidose Typ II | Bewältigungsverhalten | Mukopolysaccharidose Typ III | Verhaltensstörungen

Deutschland
Sanguine Biosciences
Denali Therapeutics Inc.

Rekrutierung

Eine naturkundliche Studie zu Biomarkern und klinischen Ergebnissen bei Mukopolysaccharidose Typ IIIA (MPS IIIA; Sanfilippo-Syndrom)

Mukopolysaccharidose III-A

Vereinigte Staaten
LYSOGENE

Abgeschlossen

Langzeit-Follow-up von Sanfilippo-Typ-A-Patienten, die mit einer intrazerebralen SAF-301-Gentherapie behandelt wurden

Mukopolysaccharidose Typ III A | Sanfilippo-Krankheit Typ A

Frankreich
LYSOGENE

Abgeschlossen

Intrazerebrale Gentherapie für das Sanfilippo-Typ-A-Syndrom

Mukopolysaccharidose Typ III A | Sanfilippo-Krankheit Typ A

Frankreich
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Verfügbar

Erweiterter Zugriff auf Mepsevii

Sly-Syndrom | Mukopolysaccharidose VII | MPS VII
Lundquist Institute for Biomedical Innovation at...

Abgeschlossen

Wirkungen von Adalimumab bei Mukopolysaccharidose Typ I, II und VI

Mukopolysaccharidose Typ I | Mukopolysaccharidose Typ II | Mukopolysaccharidose Typ VI

Vereinigte Staaten
Allievex Corporation

Abgeschlossen

Eine Studie zur Mukopolysaccharidose Typ IIIB (MPS IIIB)

Mukopolysaccharidose Typ IIIB | Mukopolysaccharidose Typ 3 B | MPS III B | MPS 3 B

Vereinigte Staaten, Spanien, Truthahn, Taiwan, Australien, Kolumbien, Deutschland, Vereinigtes Königreich
Ultragenyx Pharmaceutical Inc
PRA Health Sciences

Rekrutierung

Mukopolysaccharidose-VII-Krankheitsüberwachungsprogramm

Sly-Syndrom | Mukopolysaccharidose VII | MPS VII | MPS 7

Vereinigte Staaten, Deutschland, Brasilien, Argentinien, Frankreich, Niederlande, Portugal, Spanien, Truthahn
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Abgeschlossen

Eine Phase-3-Studie zur Enzymersatztherapie UX003 mit rekombinanter humaner Betaglucuronidase (rhGUS) bei Patienten mit Mukopolysaccharidose Typ 7 (MPS 7)

Mukopolysaccharidose | Sly-Syndrom | MPS VII | MPS 7

Vereinigte Staaten
Institut National de la Santé Et de la Recherche...

Rekrutierung

MPS (RaDiCo-Kohorte) (RaDiCo-MPS)

Mukopolysaccharidose I | Mukopolysaccharidose II | Mukopolysaccharidose VI | Mukopolysaccharidose III | Mukopolysaccharidose IV | Mukopolysaccharidose VII | Multiple Sulfatase-Mangelkrankheit | Mukopolysaccharidose IX

Frankreich
Nationwide Children's Hospital
Sanfilippo Children's Research Foundation; The Sanfilippo Research Foundation; The Children's Medical Research Foundation

Abgeschlossen

Naturkundliche Studien zur Mukopolysaccharidose III

Mukopolysaccharidose Typ IIIA | Mukopolysaccharidose Typ IIIB

Vereinigte Staaten
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Abgeschlossen

Studie zur Enzymersatzbehandlung mit UX003 rekombinanter humaner Beta-Glucuronidase (rhGUS) bei Patienten mit Mukopolysaccharidose Typ 7, Sly-Syndrom (MPS 7) unter 5 Jahren

Mukopolysaccharidose | Sly-Syndrom | Mukopolysaccharidose VII | MPS VII

Spanien, Vereinigte Staaten, Portugal
Fondazione Telethon

Aktiv, nicht rekrutierend

Gentherapie bei Patienten mit Mukopolysaccharidose-Erkrankung

Mukopolysaccharidose Typ VI

Italien, Truthahn
Allievex Corporation

Abgeschlossen

Eine Behandlungsstudie zur Mukopolysaccharidose Typ IIIB (MPS IIIB)

Mukopolysaccharidose Typ IIIB | MPS III B

Vereinigte Staaten, Taiwan, Spanien, Kolumbien, Deutschland, Vereinigtes Königreich, Truthahn
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Abgeschlossen

Eine Studie zur Enzymersatztherapie mit rekombinanter humaner Beta-Glucuronidase (rhGUS) UX003 bei Patienten mit Mukopolysaccharidose Typ 7, Sly-Syndrom (MPS 7)

Mukopolysaccharidose | Sly-Syndrom | Mukopolysaccharidose VII | MPS VII

Vereinigte Staaten, Brasilien, Mexiko, Portugal
Alexion Pharmaceuticals

Beendet

Eine Open-Label-Studie an zuvor untersuchten, mit SBC-103 behandlungsnaiven MPS IIIB-Probanden zur Untersuchung der Sicherheit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik/Wirksamkeit von SBC-103 bei intravenöser Verabreichung (CL01-T)

Mukopolysaccharidose III, Typ B (MPS IIIB) | Sanfilippo B

Vereinigtes Königreich
Allievex Corporation

Aktiv, nicht rekrutierend

Eine Behandlungsverlängerungsstudie zu Mukopolysaccharidose Typ IIIB

Mukopolysaccharidose Typ IIIB | MPS III B

Deutschland, Vereinigte Staaten, Truthahn, Vereinigtes Königreich, Kolumbien, Spanien, Taiwan
BioMarin Pharmaceutical

Abgeschlossen

Mukopolysaccharidose (MPS) VI Clinical Surveillance Program (CSP)

Mukopolysaccharidose VI (MPS VI, Maroteaux-Lamy-Syndrom)

Vereinigte Staaten, Frankreich, Australien, Deutschland, Irland, Österreich, Belgien, Italien, Litauen, Niederlande, Portugal, Schweden, Vereinigtes Königreich
Abeona Therapeutics, Inc

Beendet

Klinische Studie zum Gentransfer für Mukopolysaccharidose (MPS) IIIB (MPSIIIB)

Mukopolysaccharidose Typ 3 B

Vereinigte Staaten, Deutschland, Frankreich, Spanien
University of Manchester
University College, London; Manchester University NHS Foundation Trust; Orchard... und andere Mitarbeiter

Aktiv, nicht rekrutierend

Gentherapie mit modifizierten autologen hämatopoetischen Stammzellen für Patienten mit Mukopolysaccharidose Typ IIIA

Mukopolysaccharidose Typ IIIA

Vereinigtes Königreich
Allievex Corporation

Aktiv, nicht rekrutierend

Eine prospektive naturkundliche Studie zur Mukopolysaccharidose Typ IIIB (MPS IIIB)

Mukopolysaccharidose Typ IIIB

Vereinigte Staaten, Deutschland, Spanien, Argentinien, Australien, Brasilien, Kolumbien, Taiwan, Truthahn
LYSOGENE

Aktiv, nicht rekrutierend

Studie zur AAVrh10-h.SGSH-Gentherapie bei Patienten mit Mukopolysaccharidose Typ IIIA (MPS IIIA) (AAVance)

Mukopolysaccharidose Typ IIIA

Deutschland, Vereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Frankreich, Niederlande
Denali Therapeutics Inc.

Rekrutierung

Studie zu DNL126 bei pädiatrischen Teilnehmern mit Mukopolysaccharidose Typ IIIA (Sanfilippo-Syndrom Typ A)

Mukopolysaccharidose Typ IIIA

Vereinigte Staaten
Shire

Abgeschlossen

Sicherheit, Verträglichkeit, ansteigende Dosis und Dosishäufigkeitsstudie von rhHNS über eine IDDD bei MPS IIIA-Patienten

Mukopolysaccharidose (MPS)

Vereinigtes Königreich, Niederlande
Shire

Beendet

Eine Verlängerungsstudie zur Bestimmung der Sicherheit und Wirksamkeit für pädiatrische Patienten mit MPS-Typ-IIIA-Erkrankung, die an der Studie HGT-SAN-093 teilgenommen haben.

Sanfilippo-Syndrom | Mukopolysaccharidose (MPS)

Vereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Spanien, Deutschland, Frankreich, Italien, Niederlande
Alexion Pharmaceuticals

Abgeschlossen

Sicherheit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik/Wirksamkeit von SBC-103 bei Mukopolysaccharidose III, Typ B (MPS IIIB)

Mukopolysaccharidose IIIB

Vereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Spanien
Lundquist Institute for Biomedical Innovation at...
Swedish Orphan Biovitrum; Cure Sanfilippo Foundation

Abgeschlossen

Open-Label-Studie von Anakinra in MPS III

Mukopolysaccharidose III

Vereinigte Staaten
Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
BioMarin Pharmaceutical; Gillette Children's Specialty Healthcare; Greenwood Genetic...

Abgeschlossen

Diagnose von Mukopolysaccharidose-Erkrankungen bei Patienten mit bilateraler Hüfterkrankung

Mukopolysaccharidose VI | Mukopolysaccharidose IV A

Vereinigte Staaten
Alexion Pharmaceuticals

Abgeschlossen

A Retrospective Chart Review of Deceased Patients With Mucopolysaccharidosis Type IIIB

MPS IIIB (Sanfilippo Syndrome)

Spanien, Niederlande, Vereinigtes Königreich, Vereinigte Staaten, Brasilien
Immusoft of CA, Inc.

Rekrutierung

ISP-001: Dornröschen Transposon-konstruierte B-Zellen für MPS I

Mukopolysaccharidose IH/S | Mukopolysaccharidose ist

Vereinigte Staaten
University of California, San Francisco

Rekrutierung

Register der Patienten, bei denen lysosomale Speicherkrankheiten diagnostiziert wurden (LSD Registry)

Mukopolysaccharidose I | Mukopolysaccharidose II | Mukopolysaccharidose VI | Wolman-Krankheit | Morbus Pompe Infantiler Beginn | Mukopolysaccharidose IV A | Mukopolysaccharidose VII | Neuronopathische Gaucher-Krankheit

Vereinigte Staaten
Inventiva Pharma

Abgeschlossen

Eine Studie in MPS VI zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Odiparcil (iMProveS)

Mukopolysaccharidose VI

Vereinigtes Königreich, Frankreich, Deutschland, Portugal
BioMarin Pharmaceutical

Abgeschlossen

Studie zu rhASB bei Patienten mit Mukopolysaccharidose VI

Mukopolysaccharidose VI

Vereinigte Staaten
BioMarin Pharmaceutical

Abgeschlossen

Untersuchung von rekombinanter humaner N-Acetylgalactosamin-4-Sulfatase (rhASB) bei Patienten mit MPS VI

Mukopolysaccharidose VI

Vereinigte Staaten
BioMarin Pharmaceutical

Abgeschlossen

Offene Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von rekombinanter humaner N-Acetylgalactosamin-4-Sulfatase bei Patienten mit MPS VI

Mukopolysaccharidose VI

Vereinigte Staaten
BioMarin Pharmaceutical

Abgeschlossen

Untersuchung von rekombinanter menschlicher N-Acetylgalactosamin-4-Sulfatase bei Patienten mit MPS VI

Mukopolysaccharidose VI

Vereinigte Staaten
REGENXBIO Inc.

Aktiv, nicht rekrutierend

CAMPSIITE™ RGX-121-Gentherapie bei Patienten mit MPS II (Hunter-Syndrom)

Mukopolysaccharidose Typ II (MPS II)

Vereinigte Staaten, Brasilien
Lundquist Institute for Biomedical Innovation at...

Aktiv, nicht rekrutierend

Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Adalimumab bei MPS I, II und VI

Mukopolysaccharidose I | Mukopolysaccharidose II | Mukopolysaccharidose VI

Vereinigte Staaten
National MPS Society
MediResource Inc.

Beendet

Studie zum Nachweis unerkannter Mukopolysaccharidose bei Kindern, die Kliniken für Rheumatologie, Hand- oder Skelettdysplasie aufsuchen

Mukopolysaccharidose I | Mukopolysaccharidose II | Mucopolysaccharidosen | Mukopolysaccharidose VI | Mukopolysaccharidose IV

Vereinigte Staaten
Hospital de Clinicas de Porto Alegre
The Isaac Foundation

Aktiv, nicht rekrutierend

Bewertung von Losartan bei Herz-Kreislauf-Erkrankungen bei Patienten mit Mucopolysaccharidosen IV A und VI

Mucopolysaccharidosen | Mukopolysaccharidose VI | Morquio-A-Syndrom | Mukopolysaccharidose IV A | MPG IV A | MPS VI | MPS - Mukopolysaccharidose | Morquio-Syndrom A | Morquio-Syndrom

Brasilien
REGENXBIO Inc.

Aktiv, nicht rekrutierend

RGX-121-Gentherapie bei Kindern ab 5 Jahren mit MPS II (Hunter-Syndrom)

Mukopolysaccharidose Typ II (MPS II)

Vereinigte Staaten, Kanada
Alexion Pharmaceuticals

Beendet

Naturkundliche Studie zur Charakterisierung des Krankheitsverlaufs bei Teilnehmern mit Mukopolysaccharidose Typ IIIB

MPS IIIB (Sanfilippo-B-Syndrom)

Spanien, Vereinigte Staaten, Brasilien, Vereinigtes Königreich, Portugal, Italien
IRCCS San Raffaele
Fondazione Telethon

Aktiv, nicht rekrutierend

Gentherapie mit modifizierten autologen hämatopoetischen Stammzellen zur Behandlung von Patienten mit Mukopolysaccharidose Typ I, Hurler-Variante (TigetT10_MPSIH)

Mukopolysaccharidose IH

Italien
Lundquist Institute for Biomedical Innovation at...

Beendet

Klinische Studie mit Wachstumshormon in MPS I, II und VI

Mukopolysaccharidose I | Mukopolysaccharidose II | Mukopolysaccharidose VI

Vereinigte Staaten
Takeda

Abgeschlossen

A Study to Improve the Awareness of Mucopolysaccharidosis Type II in Brazil

Mukopolysaccharidose (MPS)

Brasilien

Klinische Studien zur Mucopolysaccharidose VII

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Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

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