Suchen Sie in klinischen Studien nach: Genetic Disease, Inborn

Insgesamt 18615 ergebnisse

Amryt Pharma
Chiesi Farmaceutici S.p.A.

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Eine Studie zur Bewertung der Inzidenz von Hautkrebs bei Patienten mit Epidermolysis bullosa, die Filsuvez erhalten (FOSteR)

Epidermolysis bullosa, junktional | Epidermolysis bullosa, dystrophisch
Takeda

Rekrutierung

Eine Studie zur Bewertung von Soticlestat bei Teilnehmern mit Dravet-Syndrom oder Lennox-Gastaut-Syndrom, die Fenfluramin ausgesetzt waren

Dravet-Syndrom (DS) | Lennox-Gastaut-Syndrom (LGS)

Vereinigtes Königreich, Dänemark
Rocket Pharmaceuticals Inc.

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Eine klinische Phase-2-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit der Gentherapie bei Pyruvatkinase-Mangel

Pyruvatkinase-Mangel

Spanien, Vereinigte Staaten
AbbVie

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Eine Beobachtungsstudie zur Bewertung der praktischen Anwendung von Upadacitinib-Tabletten bei jugendlichen und erwachsenen Teilnehmern mit mittelschwerer bis schwerer atopischer Dermatitis in China (REACH-AD)

Atopische Dermatitis
Leiden University Medical Center
The Dutch Brain Foundation (funding)

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Stimulierung der Amyloid-Clearance bei zerebraler Amyloid-Angiopathie (Clear-Brain)

Zerebrale Amyloid-Angiopathie
Regeneron Pharmaceuticals

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Eine Studie zum Testen der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit eines unter die Haut injizierten Antikörpers REGN7999 zur Behandlung von Eisenüberladung bei erwachsenen Teilnehmern mit nicht transfusionsabhängiger β-Thalassämie, wobei MRT-Scans zur Messung des Eisenspiegels im Körper verwendet werden (FERVENT-1)

Nicht transfusionsabhängige Beta-Thalassämie (NTDT)
AstraZeneca

Rekrutierung

Hereditäre Transthyretin-Amyloidose-Polyneuropathie bei Patienten mit Karpaltunnelsyndrom in Russland (LOCUS)

Karpaltunnelsyndrom | Amyloidose | Polyneuropathie | Hereditäre Transthyretin-Amyloidose

Russische Föderation
Sanofi
Regeneron Pharmaceuticals

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Studie an pädiatrischen Patienten mit atopischer Dermatitis, die in Spanien mit Dupilumab behandelt wurden (PROADAP)

Atopische Dermatitis
Instituto Nacional de Investigacao em Saude, Angola
FUNDAÇAO CALOUSTE GULBENKIAN; FUNDACIÓN BANCARIA CAIXA D'ESTALVIS I PENSIONS... und andere Mitarbeiter

Rekrutierung

LERNER – Frühgeborenenversuch mit niedrig dosiertem Aspirin (Angola) (LEARNER)

Schwangerschaftskomplikationen | Schwangerschaft bezogen | Sichelzellenanämie | Präeklampsie

Angola
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

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Langfristige Verlängerung von GTX-102 beim Angelman-Syndrom

Angelman-Syndrom

Vereinigte Staaten, Australien, Kanada, Deutschland, Vereinigtes Königreich, Israel, Frankreich, Spanien
Poitiers University Hospital

Rekrutierung

Studie zur Bewertung der Musiktherapie auf Reizbarkeit und Impulsivität bei Patienten mit Huntington-Krankheit (MUSIC-HD) (MUSIC-HD)

Huntington-Krankheit

Frankreich
Jiangsu HengRui Medicine Co., Ltd.

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Klinische Studie mit HR091506-Tabletten zur Behandlung von Gicht mit Hyperurikämie bei Erwachsenen

Gicht mit Hyperurikämie bei Erwachsenen
Spinogenix
Avance Clinical Pty Ltd.

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Phase-2a-Studie zu SPG601 bei erwachsenen Männern mit Fragile-X-Syndrom

Fragiles X-Syndrom

Vereinigte Staaten
Children's Hospital Los Angeles

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Maralixibat bei Patienten mit Mukoviszidose und Verstopfung, eine Pilotstudie innerhalb der Probanden

Mukoviszidose | Verstopfung chronisch idiopathisch

Vereinigte Staaten
IRCCS Ospedale San Raffaele

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Validierung von Humanarzneimitteln, Ziel von wiederverwendeten Arzneimitteln und neuartigen Therapien

Seltene Krankheiten | Hornhautneovaskularisation | Mangel an limbalen Stammzellen | Aniridie | Neurotrophe Keratopathie | Okuläres vernarbendes Pemphigoid | Okulare Graft-versus-Host-Erkrankung | EEC-Syndrom
Ospedale San Raffaele
Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico

Rekrutierung

Identifizierung neuer biologischer Marker für das Fortschreiten einer durch Mycobacterium Abscessus verursachten Lungenerkrankung bei Mukoviszidose (BioMol-MA)

Nicht-tuberkulöse mykobakterielle Pneumonie | Mukoviszidose Lunge

Italien
All India Institute of Medical Sciences, Bhubaneswar

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Studie zur Wirksamkeit der Zugabe von Selen bei leichter bis mittelschwerer Basedow-Ophthalmopathie

Schilddrüsen-Augenkrankheit | Graves-Ophthalmopathie

Indien
QED Therapeutics, Inc.

Rekrutierung

Prospektive klinische Bewertungsstudie bei Kindern mit Hypochondroplasie (HCH)

Kinder mit Hypochondroplasie

Vereinigte Staaten, Australien, Norwegen, Portugal, Singapur, Spanien
Avidity Biosciences, Inc.

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Globale Phase-3-Studie zu Del-Desiran zur Behandlung von DM1 (HARBOR)

Myotone Dystrophie | Myotonische Störungen | Myotonie | Myotone Dystrophie Typ 1 (DM1) | Myotone Dystrophie 1 | Myotone Muskeldystrophie | DM1 | Dystrophie Myoton | Steinert-Krankheit | Steinert
Nido Biosciences, Inc.

Rekrutierung

Eine Phase-2-Studie zu NIDO-361 bei Patienten mit SBMA (PIONEER KD)

Spinale und bulbäre Muskelatrophie | Kennedy-Krankheit

Korea, Republik von, Dänemark, Italien, Vereinigtes Königreich
Johns Hopkins University
National Center for Complementary and Integrative Health (NCCIH); Bowdoin College

Rekrutierung

Fernbereitstellung einer achtsamkeitsbasierten Intervention bei Tics (MBIT)

Tourette Syndrom | Tic-Störungen | Tourette-Krankheit | Anhaltende Tic-Störung | Chronische motorische Tic-Störung | Chronische vokale Tic-Störung | Anhaltende motorische Tic-Störung | Anhaltende Stimm-Tic-Störung

Vereinigte Staaten
Riphah International University

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Auswirkungen des Fitnessprogramms für die unteren Extremitäten bei Kindern mit DS

Down-Syndrom

Pakistan
Sanofi

Rekrutierung

Eine Studie zur Bewertung des Behandlungsansprechens und der Sicherheit von zwei Dosierungsschemata einer subkutanen Amlitelimab-Monotherapie im Vergleich zum Behandlungsentzug bei Teilnehmern ab 12 Jahren mit mittelschwerer bis schwerer atopischer Dermatitis (ESTUARY)

Dermatitis atopisch

Vereinigte Staaten
Wave Life Sciences Ltd.

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Eine offene Phase-1b/2a-Studie mit einfach aufsteigenden Dosen und mehreren aufsteigenden Dosen bei Teilnehmern mit Pi*ZZ AATD (RestorAATion-2)

Alpha-1-Antitrypsin-Mangel
Tisento Therapeutics

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Eine Phase-2b-Studie zu Zagociguat bei Patienten mit MELAS (PRIZM)

Mitochondriale Enzephalopathie, Laktatazidose und schlaganfallähnliche Episoden (MELAS-Syndrom)

Vereinigte Staaten, Australien, Italien, Deutschland, Kanada, Vereinigtes Königreich
Başak Çağla Arslan
Hacettepe University

Rekrutierung

Gamifizierte Ergotherapie für Jugendliche mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)

Duchenne-Muskeldystrophie | Beschäftigungstherapie | Gamifizierung

Truthahn
Amgen

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Eine Studie zu AMG 732 bei gesunden Teilnehmern und Teilnehmern mit Schilddrüsen-Augenerkrankungen

Schilddrüsen-Augenkrankheit
Assiut University

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Die Rolle des Muskelultraschalls bei der Beurteilung einer Stichprobe von Patienten mit Gliedmaßengürtel-Muskeldystrophie

Gliedergürtel-Muskeldystrophie
Children's Oncology Group

Noch keine Rekrutierung

Eine Studie unter Verwendung von Risikofaktoren zur Bestimmung der Behandlung von Kindern mit günstiger Histologie von Wilms-Tumoren (FHWT)

Stufe I Nieren-Wilms-Tumor | Stadium II Wilms-Nierentumor | Stadium III Wilms-Nierentumor | Stadium IV Nieren-Wilms-Tumor
Istanbul University - Cerrahpasa (IUC)

Noch keine Rekrutierung

Vergleich der Wirksamkeit der Hydrodissektion des mittleren Nervs mit Dexamethason und Dextrose beim Karpaltunnelsyndrom

Karpaltunnelsyndrom | Einklemmungsneuropathie | Einklemmung des Mediannervs

Truthahn
Boston Children's Hospital

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Auswirkung der S. Aureus-Hautentkolonialisierung auf die Schwere der Erkrankung bei Patienten mit atopischer Dermatitis

Atopische Dermatitis
Groupe Hospitalier de la Region de Mulhouse et...

Noch keine Rekrutierung

Frequenz-Zeit-Analyse pathologischer Lungengeräusche: Erkennung und Quantifizierung pathologischer Geräusche bei Patienten mit Mukoviszidose, Lungenfibrose oder COPD (chronisch obstruktive Lungenerkrankung) (ATF/SPP)

Chronisch obstruktive Lungenerkrankung | Lungenfibrose | Mukoviszidose
Essen Biotech

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Untersuchung der Verwendung des lentiviralen Vektors BAH243 für die Gentherapie bei der Behandlung von Sichelzellanämie (BAH243)

Sichelzellenanämie | Sichelzellanämie mit Krise

China
CSL Behring

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Rekombinantes Fusionsprotein, das Gerinnungsfaktor IX mit Albumin (rIX-FP) verknüpft, bei chinesischen Patienten mit Hämophilie B, die zuvor mit FIX-Therapie behandelt wurden

Hämophilie B
Oneness Biotech Co., Ltd.

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Bewerten Sie die Wirksamkeit, Pharmakokinetik und Sicherheit wiederholter subkutaner Dosen von FB825 bei Erwachsenen mit mittelschwerer bis schwerer atopischer Dermatitis

Atopische Dermatitis
Takeda

Noch keine Rekrutierung

Eine Studie zum Dravet-Syndrom (DS) und Lennox-Gastaut-Syndrom (LGS) bei Kindern, Jugendlichen und Erwachsenen in Portugal (DRALEGA-PT)

Dravet-Syndrom (DS) | Lennox-Gastaut-Syndrom (LGS)
Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam...

Rekrutierung

Die Rolle der Eigenschaften roter Blutkörperchen, der Angiogenese, der Viskosität und der Sauerstoffversorgung in der Pathophysiologie der Sichelzellen-Retinopathie (RAVOS)

Sichelzellenanämie | Sichelzellenanämie-SC-Krankheit | Sichelzellen-SS-Krankheit | Sichelzell-Retinopathie

Niederlande
Vanderbilt University Medical Center
Aminu Kano Teaching Hospital

Noch keine Rekrutierung

Prävention von Unterernährung bei Kindern mit Sichelzellenanämie (PMC-SCD)

Unterernährung | Sichelzellenanämie
Institute of Liver and Biliary Sciences, India

Rekrutierung

„Glykogenspeicherkrankheiten (GSDs) bei indischen Kindern – Einrichtung eines indischen GSD (I-GSD)-Registers“ (I-GSD)

Glykogenspeicherkrankheiten

Indien
Steminent US, Inc.

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Stemchymal® für Polyglutamin-spinozerebelläre Ataxie

Spinozerebelläre Ataxien
Apogee Therapeutics, Inc.

Rekrutierung

Eine Studie zur Bewertung von APG777 bei atopischer Dermatitis

Atopische Dermatitis

Vereinigte Staaten, Kanada
Alnylam Pharmaceuticals

Rekrutierung

Eine Phase-2-Studie mit ALN-APP bei Patienten mit zerebraler Amyloidangiopathie (cAPPricorn-1)

Zerebrale Amyloid-Angiopathie

Kanada
Janjira Petsuksiri
Mahidol University

Noch keine Rekrutierung

Orbitale Strahlentherapie bei Basedow-Ophthalmopathie 1 Woche vs. 2 Wochen (OraGO-1-Studie)

Schilddrüsen-assoziierte Ophthalmopathie

Thailand
Natural Resources Institute Finland
Tampere University

Rekrutierung

Sandspiel – die Auswirkung der Exposition gegenüber biologischer Vielfalt auf atopische Dermatitis (BIWE)

Mikrobielle Besiedlung | Atopische Dermatitis | Immunsystem und verwandte Erkrankungen | Natur, Mensch

Finnland
Peking University First Hospital

Rekrutierung

Etablierung eines mehrdimensionalen Vorhersagemodells für den natürlichen Verlauf des VHL-bedingten Nierenzellkarzinoms

Nierenzellkarzinom | VHL-Syndrom

China
Peking Union Medical College Hospital

Noch keine Rekrutierung

Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von GEN6050X bei Duchenne-Muskeldystrophie. (GEN6050XIIT)

Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)
AbbVie

Noch keine Rekrutierung

Eine Studie zur Bewertung der Wirkung von Upadacitinib bei durch atopische Dermatitis verursachten Schlafstörungen bei Erwachsenen mit mittelschwerer bis schwerer atopischer Dermatitis (Sleep Up)

Schlafstörung | Atopische Dermatitis
Hannover Medical School
Boehringer Ingelheim

Noch keine Rekrutierung

Studie zu Empagliflozin bei Patienten mit autosomal-dominanter polyzystischer Nierenerkrankung (EMPA-PKD) (EMPA-PKD)

Autosomal dominante polyzystische Niere
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Noch keine Rekrutierung

Entwicklung des funktionellen und muskulären Zustands von Patienten mit Muskeldystrophie 2A-Gürteln (CALNATHIS)

Gliedergürtel-Muskeldystrophie
GRIN Therapeutics, Inc.

Rekrutierung

Eine Studie zu Radiprodil zur Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Wirkung auf Anfälle und Verhaltenssymptome bei Patienten mit TSC oder FCD Typ II

Tuberöse Sklerose-Komplex | Fokale kortikale Dysplasie

Spanien, Vereinigtes Königreich, Australien, Belgien, Kanada, Italien, Polen

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