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Clinical Trials on Errori congeniti dell'immunità in France
Totale 606 risultati
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisCompletatoSindrome di Gitelmann | Impoverimento del potassioFrancia
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisTerminatoNefrolitiasi | Malattia di DentFrancia
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BioMarin PharmaceuticalCompletatoIperfenilalaninemia (HPA) da deficit di fenilchetonuria (PKU) o di tetraidrobiopterina (BH4)Svezia, Francia, Italia, Spagna, Germania, Olanda, Austria, Slovacchia, Portogallo
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Kyowa Kirin, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.CompletatoIpofosfatemia legata all'XStati Uniti, Corea, Repubblica di, Canada, Giappone, Francia, Danimarca
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Regeneron PharmaceuticalsCompletatoInfiammazione acuta della gottaStati Uniti
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Novartis PharmaceuticalsCompletatoAnemia | EmosiderosiStati Uniti, Germania, Belgio, Regno Unito, Italia, Canada, Francia
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TakedaCompletato
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CENTOGENE GmbH RostockCompletatoMalattia di Fabri | Malattia di Anderson-Fabry | Malattia di FabryArgentina, Belgio, Croazia, Cechia, Danimarca, Francia, Germania, Regno Unito
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Assistance Publique Hopitaux De MarseilleCompletatoNeuropatie amiloidi | Amiloidosi da transtiretinaFrancia
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LG ChemCompletatoIperuricemia | GottaStati Uniti
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Spark TherapeuticsAttivo, non reclutanteMalattie da accumulo lisosomiale | Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II | Malattia da accumulo di glicogeno di tipo 2 | Malattia di Pompe (insorgenza tardiva) | Malattia di Pompe | LOPD | Carenza di maltasi acidaStati Uniti, Canada, Olanda, Francia, Danimarca, Germania, Italia, Regno Unito
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Genzyme, a Sanofi CompanyCompletatoMalattia di Pompe | Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II (GSD II) | Carenza di maltasi acidaStati Uniti, Belgio, Danimarca, Francia, Germania, Olanda, Regno Unito
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Genzyme, a Sanofi CompanyCompletatoMalattia di Gaucher, tipo 1Stati Uniti, Francia, Germania, Italia, Brasile, Australia, Argentina, Canada, Egitto, Federazione Russa, Spagna, Regno Unito
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Centre Hospitalier Universitaire de NīmesCompletatoAngiopatia amiloide cerebrale | Arteriopatia ipertensivaFrancia
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Alexion Pharmaceuticals, Inc.TerminatoStudio di ALXN1840 rispetto allo standard di cura nei partecipanti pediatrici con malattia di WilsonMalattia di WilsonSpagna, Corea, Repubblica di, Francia, Germania, Giappone, Australia, Polonia, Regno Unito
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REGENXBIO Inc.Attivo, non reclutanteSindrome di Huller | Sindrome di Hurler-Scheie | Mucopolisaccaridosi di tipo I (MPS I)Stati Uniti, Brasile, Israele
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GenethonReclutamentoSindrome di Crigler-NajjarItalia, Francia, Olanda
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Alexion PharmaceuticalsCompletatoMalattia di Wolmann | Carenza di lipasi acida lisosomialeRegno Unito, Francia, Stati Uniti, Egitto, Irlanda
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METAFORA biosystemsAssistance Publique - Hôpitaux de Paris; European Commission; Ministry for Health... e altri collaboratoriCompletatoDisturbi del movimento | Disabilità intellettuale | Convulsioni | Atassia | Sindrome da carenza di Glut1 | Malattia di De VivoFrancia
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Genzyme, a Sanofi CompanyCompletatoMalattia da accumulo di glicogeno Malattia di Pompe di tipo IIStati Uniti, Belgio, Danimarca, Francia, Germania, Olanda, Regno Unito
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SanofiReclutamentoMalattia di Gaucher di tipo IIIStati Uniti, Germania, Ungheria, Francia, Cina, Giappone, Canada, Argentina, Italia, Tacchino
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Kyowa Kirin, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.CompletatoIpofosfatemia legata all'XStati Uniti, Corea, Repubblica di, Giappone, Irlanda, Regno Unito, Francia, Italia
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Amicus TherapeuticsAttivo, non reclutanteMalattia di PompeStati Uniti, Olanda, Regno Unito, Australia, Germania, Nuova Zelanda
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CENTOGENE GmbH RostockShire Human Genetic Therapies, Inc.CompletatoMalattia di Fabri | Incidente cerebrovascolareAustria, Croazia, Francia, Germania, Polonia, Portogallo, Georgia
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Neurocrine BiosciencesAttivo, non reclutanteIperplasia surrenale congenitaStati Uniti, Regno Unito, Francia, Grecia, Italia, Spagna, Belgio, Canada, Germania, Polonia
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Horizon Pharma USA, Inc.CompletatoCistinosiFrancia, Stati Uniti, Regno Unito, Belgio, Italia, Olanda
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AVROBIOTerminatoMalattia di FabriAustralia, Brasile
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Genzyme, a Sanofi CompanyReclutamentoMucopolisaccaridosi I (MPS I)Croazia, Stati Uniti, Argentina, Australia, Belgio, Brasile, Canada, Danimarca, Francia, Hong Kong, India, Indonesia, Corea, Repubblica di, Kuwait, Libano, Malaysia, Olanda, Pakistan, Filippine, Polonia, Arabia Saudita, Sing... e altro ancora
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.ReclutamentoMalattia di Pelizaeus-MerzbacherFrancia, Olanda, Stati Uniti, Germania
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Savient PharmaceuticalsCompletatoGottaStati Uniti, Canada, Messico
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Genzyme, a Sanofi CompanyCompletatoSfingomielina LipidosiBrasile, Francia, Italia, Stati Uniti, Germania, Regno Unito
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Alnylam PharmaceuticalsCompletatoIperossaluria primaria di tipo 1 (PH1)Stati Uniti, Francia, Regno Unito, Svizzera, Olanda, Israele, Germania, Emirati Arabi Uniti
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Amicus TherapeuticsApprovato per il marketingMalattia di FabriStati Uniti, Australia
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BioMarin PharmaceuticalAttivo, non reclutanteCeroidolipofuscinosi neuronale tardo-infantile di tipo 2Stati Uniti
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LG ChemReclutamentoIperuricemia | Gotta | Infiammazione della gotta | TofiStati Uniti
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Akcea TherapeuticsIonis Pharmaceuticals, Inc.CompletatoSindrome da chilomicronemia familiare | Carenza di lipoproteina lipasi | Iperlipoproteinemia di tipo 1Stati Uniti, Canada, Germania, Israele, Italia, Sud Africa, Spagna, Regno Unito, Brasile, Francia, Olanda
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TakedaReclutamentoSindrome del cacciatoreCanada, Francia
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisReclutamentoAdrenoleucodistrofia | Adrenomieloneuropatia | Leucodistrofia metacromatica | Leucoencefalopatia dell'adulto con sferoidi assonali e glia pigmentataFrancia
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Centre Hospitalier Universitaire de NiceCompletato
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ShireTerminatoMalattie metaboliche | Malattie del cervello | Malattie del sistema nervoso centrale | Malattie del sistema nervoso | Malattie demielinizzanti | Malattie genetiche, congenite | Metabolismo, errori congeniti | Malattie da accumulo lisosomiale | Disturbi del metabolismo lipidico | Sfingolipidi | Malattie ereditarie... e altre condizioniStati Uniti, Danimarca, Francia, Argentina, Belgio, Brasile, Canada, Germania, Giappone, Tacchino
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Alnylam PharmaceuticalsReclutamentoIperossaluria primaria di tipo 1Francia, Spagna, Stati Uniti, Israele, Belgio, Svizzera, Germania, Regno Unito, Italia, Canada
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Mandos LLCCompletatoMalattia di Niemann-Pick, tipo CStati Uniti, Australia, Regno Unito, Germania, Francia, Nuova Zelanda, Singapore, Spagna, Tacchino
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Genzyme, a Sanofi CompanyCompletatoMalattia di Pompe (insorgenza tardiva) | Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II (GSD-II) | Malattia da carenza di maltasi acida | Glicogenosi 2Stati Uniti, Francia, Olanda
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Alnylam PharmaceuticalsCompletatoAmiloidosi familiare | Amiloidosi da transtiretinaFrancia, Germania, Italia, Portogallo, Spagna, Svezia, Regno Unito
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BioMarin PharmaceuticalTerminatoSindrome di Morquio A | MPS IV A | Mucopolisaccaridosi IVAFrancia, Regno Unito, Taiwan, Stati Uniti, Argentina, Olanda, Canada, Brasile, Germania, Italia
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ArmaGen, IncCompletatoMucopolisaccaridosi IIStati Uniti, Germania, Filippine
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University Hospital, BordeauxReclutamentoDisabilità intellettuale | Fibrosi cistica | Neurodegenerazione con accumulo di ferro nel cervello (NBIA) | Difetto cardiaco congenito | Albinismo | Sindrome di Rubinstein-Taybi | Eterotopia nodulare periventricolareFrancia
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Centre Hospitalier Universitaire de NīmesCompletatoEmorragia subaracnoidea | Angiopatia amiloide cerebraleFrancia
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Kyowa Kirin Pharmaceutical Development LtdAttivo, non reclutanteIpofosfatemia legata all'XSpagna, Italia, Regno Unito, Francia, Belgio, Danimarca, Germania, Ungheria, Portogallo, Norvegia, Svizzera, Israele, Olanda, Cechia, Bulgaria, Svezia, Slovenia, Irlanda, Lettonia, Slovacchia
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BioMarin PharmaceuticalCompletatoMucopolisaccaridosi VI (MPS VI, sindrome di Maroteaux-Lamy)Stati Uniti, Francia, Australia, Germania, Irlanda, Austria, Belgio, Italia, Lituania, Olanda, Portogallo, Svezia, Regno Unito